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질병의 예후예측에 사용되는 체외진단용 의료기기 허가심사 가이드라인

의료기기민원인안내서pdf2020-02-28
Validation환자-대조군 연구코호트 연구무작위대조군 연구소급성분석적 특이도직선성 시험추적성임상적 성능시험 관리기준Clinical Performance Test설계관리작용원리외부 검정(external validation)형상관리Risk Management요구사항(SRS)외부 검정안전성분석법 검증(Analytical test validation)기질효과(Matrix effect)

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

15
Breast Cancer Alarm

분석적 성능시험 시 고려사항 예시 제품

다중진단(Multiplex assays)

다수의 바이오마커에 대한 측정값을 단순히 양성과 음성으로 구분하는 검사

의료기기

신청행위에 사용되는 장비, 재료 등

Prosigna™ Breast Cancer Prognostic Gene Signature Assay

신청 제품 예시

질병의 예후예측에 사용되는 체외진단용 의료기기

가이드라인의 적용 대상 제품군

체외진단용 의료기기 다지표 검사

성능 및 유효성 입증을 위한 임상적 성능시험 대상

체외동반진단기기

개봉 후 안정성 자료 제출 대상 제품군

4등급 체외진단용 의료기기

임상적 성능시험 자료 제출 대상

멸균의료기기

멸균방법 기재 대상 제품군; 안정성시험 기준에 따라 저장방법 및 사용기간을 설정해야 하는 대상

독립형 소프트웨어

범용 컴퓨터 환경에서 운영되는 의료기기 소프트웨어 분류; 기능 확인 화면 사진과 사용방법 기재 대상

내장형 소프트웨어

유방암 예후 위험도 측정 장치에 포함된 소프트웨어 형태

IVD-MIA

체외진단다지표검사용 의료기기

체외진단다지표검사

알고리즘 개발경위 작성을 위한 예시

MammaPrint

유방암 예후 예측을 위한 미국 FDA 허가 제품; 알고리즘 개발 단계와 첫 검정 사례; 기 허가된 비교 제품 예시

nProfiler I stomach cancer assay

위암 예후 예측을 위한 국내 제조 허가 제품

Stakeholders

12
과학적 검토자

바이오마커 선정 근거 및 판단 기준에 동의해야 하는 주체

검사자

완제품 성적서에서 시험을 수행하는 인원

시험책임자

본 임상적 성능시험은 시험책임자, 기관윤리위원회에 의해 조기 종료 또는 일시중지 시킬 수 있음; 임상적 성능시험 시작 전 동의 획득 주체; 임상적 성능시험을 수행하고 IRB의 조치를 받는 자; 임상적 성능시험을 책임지는 자

제조의뢰자

해당 제품에 대해 법적 책임을 가지는 자

제조자

개발경위에 관한 자료를 작성하고 제출하는 주체

의료인

자가투여 금지 시 투여 주체

수입업자

요양급여대상 확인 신청 가능 주체; 행위·치료재료의 급여결정 및 조정 신청인

제조업자

용량횟수를 의도하고 허가 변경을 신청하는 주체

제조원

완제의약품을 생산하는 주체

책임연구원

시험 수행 및 확인자

연구원

시험 수행자

민원인

Device Components

15
RNA isolation kit

RNA 추출 재현성 시험에 사용되는 구성품

장비

시스템을 구성하는 하드웨어 구성 요소

체외진단용 시약

시스템을 구성하는 구성 요소

소프트웨어

설계 및 개발 또는 공정관리에 사용되는 구성요소

nCounter Dx Analysis System

Prep Station 5s와 Digital Analyzer 5s를 포함하는 시험기기

유방암 예후 위험도 측정 소프트웨어

체외진단용 의료기기의 주요 구성 부분품

BCA Risk Score(Software)

CD 형태의 소프트웨어 구성요소

Prep Plate

96well/kit 구성의 흰색 PP재질 구성품

NanoString nCounter® Dx Analysis System

디지털 분석기 구성요소

RNA 추출 키트

검사 구성품 예시

MFDS-IVD-MIA-SW(1.00)

소프트웨어 명칭 및 버전

전원공급부(Power Supply BOARD)

하드웨어 구성 요소

PC부(PC BOARD)

하드웨어 구성 요소

데이터 분석 모듈(Data Analysis Module(GUI))

소프트웨어 버전 관리 대상

시스템 제어부(System Control Board)

하드웨어 및 소프트웨어 버전 관리 대상

Regulatory Context

Regulatory Activities

13
소프트웨어 검증 및 유효성확인

Software Verification & Validation 활동 및 보고서 제출

임상적 유효성 확인

알고리즘 계산 결과의 타당성 평가

상관성 평가

기허가 제품과의 비교를 통해 성능의 유사성을 확인하는 활동

임상적 성능시험

소프트웨어의 도움을 받은 판독의 정확도 우월성 입증 활동; 임상적 성능시험의 관찰항목·임상적 성능시험 항목 및 관찰검사 방법; 체외진단의료기기의 성능을 평가하기 위한 시험

임상시험계획승인

비임상시험 자료를 순차적으로 제출할 수 있는 단계

수입허가

체외진단의료기기 수입을 위한 법적 승인

제조허가

체외진단의료기기 제조를 위한 법적 승인

임상시험 계획 승인

식약처의 임상시험 계획 승인 대상 여부

외부 검정

임상시험을 통한 알고리즘의 유효성 검증

의료기기 임상시험계획승인

내부 검정과 검정 세트를 통한 연구 시 식약처 확인 대상

품목허가
임상시험

평가항목 및 설정근거 요약 정보 제출

허가·심사

디지털치료기기 및 소프트웨어의 규제 승인 활동

Document Types

15
Packet INSERT

출처: Prosigna Packet INSERT 자료

CoA

바이러스부정시험 결과 및 키트 정보를 포함한 분석증명서; 시험성적서 제출 요구; 수입국의 시험결과 성적서

Software Design Specification

소프트웨어 상세설계 내용을 담은 문서 (MFDS-IVD-MIA-SDS)

Software Requirement Specification

소프트웨어 요구사항 및 위험통제 수단을 수립한 문서 (MFDS-IVD-MIA-SRS)

Software Development Plan

소프트웨어 개발 규격 및 방법을 정의한 문서 (MFDS-IVD-MIA-SDP)

제출자료

실질적 동일 여부 검토 근거

결과 자료(raw data)

알고리즘 이용 결과 판정 시 제출 서류

관리기록서

시약 및 표준품의 이력을 기록하는 문서

품질관리 시험성적서

완제품의 품질관리 시험 결과를 기록한 문서

환자 보고 효과측정

임상적 유용성 평가에 환자 보고 효과측정(patient-reported outcome measures)이 포함된다.

정밀도 자료

검사 장소 간, 장비 간, 검사자 간, 로트 간 정밀도 자료를 제시한다.

실험프로토콜

검체의 종류, 농도, 제조 방법 등을 포함한 문서; 시험방법, 통계방법 등에 대한 상세 자료 제공

Prosigna Packet INSERT

결과 제시 및 RNA Input 자료의 출처

소프트웨어 적합성 확인보고서

알고리즘 포함 소프트웨어 제공 시 제출 서류

제품설명서

사용목적에 관한 근거자료

Attributes

15
의학적 결정치에서의 바이어스

정량검사 결과의 편향성을 나타내는 지표

상관계수

정량검사 결과 제시 시 포함되어야 하는 통계적 속성

95% 신뢰구간

역가시험 결과의 통계적 신뢰 범위

로트 간 정밀도

재현성 시험에서 제시해야 하는 자료

위양성률

교차반응 시험 결과로 계산되는 지표

임상적 유의성

임상평가 시 입증해야 하는 핵심 지표

제조국

외국 제조사의 경우 기재 사항

사용목적(성능)

신청서 및 기술문서의 핵심 기재 항목

사용기간(유효기간)

저장방법과 함께 설정해야 하는 제품 특성

임상적 성능시험 결과

기존 의료기기로 확인할 수 없는 경우 승인 대상이 됨

소프트웨어 안전성 등급

부상 발생 가능성에 따라 A, B, C 등급으로 분류

소프트웨어 안전성 등급 C

소프트웨어의 안전성 위험 수준 분류

표시기재(label)

용도 및 안전성/유효성 적용 기준이 명시되는 곳

경계 사이클

형광 신호가 배경값을 넘어서 감지되는 시점

분석적 특이도(Analytical specificity)

측정하고자 하는 물질만 측정하는 분석법의 능력

Regulatory Terms

3
접근통제

소프트웨어 보안 및 인가된 사용자 관리를 위한 기능

PMA

미국 FDA의 의료기기 시판 전 승인 제도

510(k)

미국 FDA의 의료기기 시판 전 신고 제도

Technical Details

Substances

15
임상 검체

비교 시험을 위해 사용되는 시험물질

dNTP

원재료 농도 변동 검증 대상

probe

원재료 농도 변동 검증 대상

primer

원재료 농도 변동 검증 대상

MgCl2

원재료 농도 변동 검증 대상

DNase I

genomic DNA 제거를 위해 처리하는 효소

단백질 마커

검사 대상 물질

유전자

검사하고자 하는 마커

주성분

제품의 주요 성분 정보

탐색자

특정 DNA나 RNA를 동정하는 목적으로 사용하는 단일가닥 핵산

참고물질

기구의 보정, 측정방법의 평가 또는 물질에 값을 할당하기 위해서 사용되는 물질

분석물질(Analyte)

검사에 사용되는 물질 또는 구성요소

보정물질(Calibrator / Calibration material)

측정과정을 보정하거나 검체의 반응을 비교하기 위해서 사용되는 시약

바이오마커(Biomarker)

질병의 진단, 예후, 치료에 대한 반응 등을 나타내거나 예측할 수 있는 물질

대조물질(Control/Control material)

정도 관리를 위해 이용되는 물질

Testing Methods

15
정량검사

측정범위 내의 다양한 농도를 포함해야 하는 시험 방식

다변량 cox의 비례 위험 모형

원격 무재발 생존율의 위험비를 비교 평가하기 위해 사용

비용효과분석

임상적 유용성은 비용효과분석 연구결과 제시가 권고된다.

반복검사

각 검체별로 3번 시행하는 시험

로지스틱 회귀분석(logistic regression)

질병 유무 예측을 위해 적용 가능한 통계학적 방법

임상적 성능시험

사용목적 변경 시 알고리즘 검정을 위해 수행

내부 검정(internal validation)

과적합 방지를 위한 성능 평가 방법

동등성 시험(Concordance study)

측정의 정확성을 담보하기 위해 대조 체외진단과 판정 일치율을 평가

성능시험

단계별심사 2단계 대상; 제품의 안전성과 성능을 평가하는 시험

비교 시험

기 허가된 방법이나 검증된 방법과의 성능 비교

우도비 검정

Breast Cancer Alarm score의 유의성을 판별하기 위하여 우도비 검정(Likelihood ratio test)을 사용하였다.

EQ-5D

선호도에 기반한 간접측정법(the EuroQol five-dimensional questionnaire)은 일반적 건강상태 측정법이다.

유전자 검사

검출한계 및 판정기준치 설정 대상 시험법; 제품의 시험 원리 및 방법

ROC 분석

판정기준치 설정을 위한 통계적 방법

로그 변환

필요에 따라 통계처리 과정에서 로그 변환을 할 수 있다.

Processes

15
비교시험

국내외 허가 제품과 측정 원리 및 항목을 대조하는 공정

통계처리

필요에 따라 로그 변환을 할 수 있음

안정성 시험

제품의 품질 유지 기간을 확인하기 위한 시험

검·교정

외부의뢰를 통해 수행되는 계측기 관리 프로세스

품질관리

제4장에서 다루는 전반적인 품질 보증 활동

품목허가

의약품 허가 항목 중 용법·용량 항 작성

유효성 확인

기기 개발 과정에서의 검토 단계

소프트웨어 검증

제2부 개요의 구성 항목

임상시험

누적 대상자 노출 및 중대한 이상사례 요약표의 출처

항암화학요법

항암제를 사용하여 암을 치료하는 요법

진단 검사

질환의 진단, 예방, 치료 목적의 평가

정량검사

측정범위 내 다양한 농도 포함 및 반복수행 권장 공정

비용효과분석

임상적 유용성은 비용효과분석 연구결과 제시가 권고된다.

코호트 연구

비교관찰 연구의 한 종류; 위험발생 가능 집단을 시간 경과에 따라 추적하는 연구

무작위대조군 연구

임상적 유용성 입증을 위한 연구 설계 위계 중 가장 높은 단계

Clinical Concepts

15
침윤성 유방암

부록의 허가·심사 예시 질환

원격 전이 위험도

ROR score는 침습적 유방암 환자의 10년 무원격전이 확률을 보여주는 것

임상적 배경

검사 결과가 갖는 의학적 의의 및 근거

인간 표피 증식 인자 수용체(HER2)

유방암 예후 예측 및 치료 결정 인자

호르몬 수용체(HR)

유방암 예후 예측 및 치료 결정 인자

예후진단

질병의 경과를 예측하는 진단 목적

전향적 연구

IVD-MIA 알고리즘 검정에 이상적인 연구 방식

후향적 연구

IVD-MIA 알고리즘 개발 시 일반적으로 진행되는 연구 방식

원격 무재발 생존률(Distant Recurrence-Free Survival, DRFS)

원격 재발 전까지의 생존 기간

임상시험
양성 예측도(Positive Predictive Value, PPV)

환자에서 양성 결과를 보이는 비율

맞춤의료

개인별 유전체 및 단백질 분석을 통한 최적화된 치료

ABCSG-8 임상시험

림프절 음성 및 양성 환자의 위험도 예측 결과를 도출한 임상시험

조기 유방암

ABCSG 임상 시험의 대상 환자군

원격 무재발 생존율

10년 내 원격 무재발 생존율(Distant Recurrence-Free Survival, DRFS)를 확인하였다.; Breast Cancer Alarm score의 예후 정보 지표

Identified Hazards

Hazards

11
간섭 물질

간섭반응을 일으킬 수 있는 물질을 시험한 뒤, 결과를 제시하고 주의사항에 기록하여야 한다.

유해물질

독성, 가연성 등 취급자 안전 위해 요소

침습적인 시험

인체 위해도가 커서 임상시험 승인이 필요한 경우

과적합(overfitting)

테스트 데이터 학습 시 발생할 수 있는 위험

간섭물질(Interfering substances)

위양성 또는 위음성 결과를 야기할 수 있는 물질

위해도

국가출하승인 검정 세부기준 분류 기준

생물학적 위험물질

검체 및 감염 가능성 물질 취급 시 주의사항 대상

미해결 오류

소프트웨어 배포 전 잔류하는 이상현상 목록

과적합

알고리즘 개발 시 반드시 평가해야 하는 모델 오류

위음성

검출한계 미만 또는 부적절한 채취로 인해 발생 가능한 위험

위양성

교차반응에 의해 발생 가능한 잘못된 양성 결과

Standards & References

External Standards

4
WHO international reference standard

정확도 평가를 위한 국제표준품 사용 권장

국제표준품

최소검출한계 측정 시 사용 권장 표준

USP

멸균주사용수 규격 참조

KP

대한민국약전 참조

Specifications

15
허용기준

각 시험항목별 성능 합격 판정 기준

임상적 성능

기 허가 제품과의 일치도 정보

분석적 성능

검출한계, 정밀도, 직선성 등 기재

별도규격

프라이머, 프로브 등의 염기서열 작성 시 사용하는 규격 형식

자사규격

공정서 규격이 없는 경우 설정하는 기준

음성 예측도(NPV)

재발 안 될 것으로 예측된 대상 중 실제 재발 안 된 비율

양성 예측도(PPV)

재발 예측 대상 중 실제 재발한 환자의 비율

임상적 특이도(Clinical Specificity)

실제로 병이 없는 사람들 중 정확하게 병이 없다고 나타나는 비율

임상적 민감도(Clinical Sensitivity)

실제로 병에 걸린 사람들 중 정확하게 병에 걸린 것으로 나타난 비율

측정가능범위

전처리 없이 검사법이 직접 측정할 수 있는 분석물질 값의 범위

직선성

분석물질 농도에 정비례하는 결과를 제공하는 능력

임상적 특이도

시험결과 산출 지표 (99.0%)

임상적 민감도

시험결과 산출 지표 (97.0%)

바이어스(Bias)

검사 결과의 예상치와 허용된 기준치 사이의 차이

음성예측도

저위험군으로 분류된 환자 중 실제로 원격전이가 없는 환자의 비율(NPV)

CFR Citations

1
Prosigna 510(k)

임상 데이터 및 위험도 추정의 출처 자료

MFDS Specific

MFDS Organizations

7
의료기기연구과

편집 참여 부서

식약처장
체외진단기기과

가이드라인 작성 및 문의 담당 과

식약처
식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

의료기기심사부 체외진단기기과

가이드라인 담당 부서

Organizations

15
한국바이오협회

전문협의회 위원 추천 기관

한국의료기기산업협회

의료기기 요건면제확인 추천신청 접수 기관

대한진단검사의학회

전문협의회 위원 추천 기관

연세대학교 세브란스병원

전문협의회 위원 소속 기관

제조업자

개발경위 자료 작성 주체

제조원

수입 체외진단의료기기의 포장단위 결정 주체

임상시험기관(IRB)

임상시험계획 승인 및 실시 기관

경제협력개발기구(OECD)

외국 임상적 성능시험 자료의 인정 기준이 되는 국가 연합

시험검사기관

성능 시험성적서를 발급하는 전문기관; 식약처장이 지정한 성적서 발행 기관; 밸리데이션 보고서 작성 및 안정성 시험 수행 기관; 식약처장이 지정하여 시험성적서를 발급할 수 있는 기관

제조자

작용원리 및 개발경위에 대한 참고문헌 기재 주체

제조의뢰자

모든 제조공정을 위탁하여 제조하는 주체

FDA

유사제품 허가현황 참조 기관; 국외 유사 제품 허가 현황 비교 대상 기관

국립생물공학정보센터

생물정보학 데이터 제공 기관

국립표준기술연구소

표준참고물질(SRM)을 인증하고 배포하는 미국 정부기관

에이비씨에스지

유방암과 직장암을 연구하기위해 설립된 호주 최대의 연구 조직

Activities

5
사용방법

신청서에 기재하는 조작 및 보관 방법

사용목적

작용원리 작성 시 기준이 되는 사항

소프트웨어 유지보수

문제 보고 및 수정분석을 포함한 사후 관리 프로세스

보정(Calibration)

측정 기기 값과 표준물질 값 사이의 관계를 확립하는 조작

표시기재(label)

용도 및 안전성/유효성 적용 기준 명시

Corrective Actions

1
dropout 기법

과적합 문제를 개선하기 위한 방법

Violations

2
위음성(False negative, FN)

양성 환자에서 음성으로 나온 검사 결과

위양성(False positive, FP)

음성 환자에서 양성으로 나온 검사 결과

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    의료기기 허가ㆍ신고ㆍ심사 등에 관한 규정

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    「의료기기법 시행규칙」 제20조

    임상시험계획의 승인 등

    의료기기법 시행규칙

  • 의료기기법시행규칙_제9조
    「의료기기법 시행규칙」 제9조

    기술문서 등의 심사

    의료기기법 시행규칙

  • 의료기기법시행규칙_제5조
    「의료기기법 시행규칙」 제5조

    제조허가의 절차

    의료기기법 시행규칙

  • 의료기기법_제29조
    「의료기기법」 제29조

    추적관리대상 의료기기

    의료기기법

  • 의료기기법_제3조
    「의료기기법」 제3조

    등급분류와 지정

    의료기기법

Referenced Korean Laws (9)

  • 시행규칙

    심사의뢰서 작성 양식

  • [별지 제5호서식]

    이미 허가받은 제품과 비교표 기재 양식

  • 별표 14 임상적 성능시험 관리기준

    임상적 성능시험 실시 기준

  • 「의료기기 임상시험 관리 기준」

    외국 임상 자료의 신뢰성 인정 기준

  • 「의료기기 제조·수입 및 품질관리기준」

    제조사의 품질관리시스템 기준

  • 의료기기의 안정성시험 기준

    저장방법 및 사용기간 설정 근거 고시

  • 「의료기기 품목 및 품목별 등급에 관한 규정」

    품목 분류 및 등급 결정의 근거 고시

  • 「의료기기 안정성시험 기준」

    안정성에 관한 자료 시험 기준

  • 「의료기기 허가ㆍ신고ㆍ심사등에 관한 규정」

    의료기기 허가 및 심사 관련 고시; 디지털치료기기 허가·심사 가이드라인의 기반 규정

Related MFDS Guidelines (7)