mRNA 기반 유전자치료제의 품질평가 가이드라인

복제효소 유전자를 포함하여 체내 복제가 가능한 mRNA

CTD S파트 작성 대상; 제조방법 변경 시 완제의약품 허가사항에 영향을 미치는 성분

참고문헌 내 제품 분류

mRNA 봉입 및 제형화 대상

위해성 관리 계획 제출 대상; RMP 적용 대상 제품군

다른 혼합 유전자치료제나 다가 유전자치료제와 마찬가지로

가이드라인의 적용 대상이 되는 제품군; 가이드라인의 적용 대상 제품군; 가이드라인의 주요 대상 제품군; mRNA 기반 유전자치료제는 효소를 기반으로 생산되므로 다른 생물의약품의 생산과는 다르다.; mRNA 기반 유전자치료제는 첨단바이오의약품으로 규제하며, 발현을 위해 근육 혹은 면역세포로 흡수되는 것으로 개발되고 있다.; 가이드라인의 대상이 되는 제품군; 가이드라인의 대상 제품군; mRNA 기반 유전자치료제의 품질평가 가이드라인; 가이드라인 적용 대상

연구 및 임상 개발 단계에 있는 후보 치료제

최종 제조 완료된 제품; 최종 제조 완료된 의약품 단계; 최종 제조 완료된 의약품 형태; 최종 시장 출시 형태의 의약품

알파바이러스 복제 기전을 이용하여 체내 역가를 높인 mRNA; mRNA의 자가 증폭(self-amplifying)을 허용하는 sa-mRNA 제품; 체내 증폭 서열을 포함하는 자가증폭 mRNA

mRNA 제조 공정 기술

유효기간 설정을 위해 수행해야 하는 필수 시험

제품 안정성을 보완하는 추가적인 보조 자료 생성 방법

불순물 분리를 위한 분석법 (CGE)

식약처 요구 시 수행하는 시험

안정성 평가 및 용기 적격성 입증을 위한 시험

원료물질 제거를 위해 고려되는 여과 기법

mRNA 정량화를 위해 사용하는 방법

제품 관련 불순물 결정 지침

유전적 동일성 및 무결성 확인을 위한 시험

지질나노입자 크기 및 분포 측정

최종 유전자치료제 내 각 mRNA 성분 관리를 위한 검증

보관 온도 및 습도 설정을 위한 참고 시험; 재작업 제품의 품질 영향을 확인하기 위한 시험; 제품의 품질유지 및 향상을 위해 규정된 세부사항

플랫폼 기술 적용 시에도 개별적으로 수행해야 하는 특이적 시험

ICH S2(R1)에 따른 시험

제조 용수의 적합 기준

국제일반명(INN)을 부여받을 수도 있음

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

식품의약품안전평가원 산하 부서; 발행처 소속 부서

첨단바이오의약품 심사를 담당하는 부서