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마이크로니들 의약품 개발 시 안전성·유효성 고려사항(민원인 안내서)

미분류민원인안내서pdf2025-12-15
약동학 parameter위해성 평가안전성·유효성

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

11
TYMLOS®

abaloparatide 성분의 시판 중인 주사제 대조약

마이크로니들 의약품

가이드라인이 적용되는 제품군; 미세한 니들을 이용하여 피부를 통해 주성분을 전달하는 방식의 의약품; 니들의 재질, 제조방법 및 약물 전달 방식에 따른 분류; 가이드라인의 주요 대상 제품군; 마이크로니들 의약품의 안정성 평가기준

Biologics

해당 용기는 의약품, 생물의약품, 생약유래 의약품... 적용될 수 있다.

전문의약품

의사의 처방이 필요한 의약품 분류; 배경화면 색상 구분 (분홍색)

합성 의약품

본 안내서가 적용되는 주성분 유형

백신
고체형 마이크로니들

제형 분류 중 하나

용해형 마이크로니들

제형 분류 중 하나; 마이크로니들 자체가 생분해성 성분과 약물의 혼합물로 구성된 구조

코팅형 마이크로니들

마이크로니들 표면에 약물이 코팅되어 있는 구조

공동형 마이크로니들

마이크로니들 내부에 빈 공간이 있고 외부에서 압력을 가해 약물을 주입하는 구조

하이드로젤형 마이크로니들

하이드로젤 소재의 니들이 수분을 흡수하여 팽창하는 구조

Stakeholders

2
환자
민원인

Device Components

3
어플리케이터

지혈용 파우더를 분사하기 위한 구성품

마이크로니들

의약품을 진피층으로 전달하기 위한 의료기기

지지체

마스크팩 또는 클렌징티슈의 구성품

Regulatory Context

Regulatory Activities

8
치료적 확증 임상시험

고혈압과 이상지질혈증 치료제 개발 시 제출된 자료; A정의 혈압 강하 효과와 안전성 평가; 유효성을 입증하기 위한 임상시험 활동; 총 308명을 대상으로 한 임상시험 단계; 고령자 포함 비율 및 치료 효과 평가; 65세 이상 및 75세 이상 환자가 참여한 임상시험

치료적 탐색 임상시험

대상 질환 환자에서 용량 반응 관계를 대조약과의 비교를 통해 탐색하는 단계

임상약리시험

안전성 및 유효성 관련 평가 항목 관찰

품목허가
임상시험 계획 승인 신청

안전성·유효성 제출자료의 범위 결정 활동

제품의 허가 신청

안전성·유효성 고려사항 검토 활동

임상시험 계획 승인

식약처의 임상시험 계획 승인 대상 여부

의약품의 허가 신청

안전성·유효성 제출자료가 필요한 규제 단계; 제출자료 내 용량 설정 근거 포함

Document Types

5
비임상시험성적에 관한 자료

보완제출자료 작성 시 제출 일정 기재 대상 문서

임상시험자 자료집

임상적 위해정보 및 개정 사항을 포함하는 문서; 예측성 평가의 기준이 되는 문서 (IB); 안전성 정보의 '예상함'을 판단하는 기준 문서; 시험자에게 정보를 제공하고 이상반응의 예상 여부를 판단하는 기준 문서; 임상시험용 의약품에 의해 발생하지 않았을 것 같은 이상사례를 약물이상반응 리스트에 포함해서는 안 된다.; 피부 발진 등 안전성 정보 업데이트를 위해 개정된 문서; ZB3579의 임상시험자 자료집이 업데이트되었으며; 약물이상반응 정보를 포함하여 2019년 6월 개정된 문서; DSUR에 첨부된 부록 문서; 임상시험자 자료집과 대상자동의서에 잠재적 간 손상을 포함하여 개정하였다.; 안전성 관련 부분이 개정 중인 문서; 이상사례의 예측성을 결정하는 참조문헌; 간 손상 사례 설명을 포함하도록 수정된 문서; 간 손상 가능성 내용을 포함하여 개정됨; RSI로 사용되는 주요 문서 (IB); 시판 후 안전성 정보에 의해 변경될 수 있는 문서; DSUR 부록 1로 첨부되는 문서; 신장 독성 및

민원인 안내서
비임상 제출자료

마이크로니들 의약품의 안전성 평가를 위한 자료

기술문서

단계별심사 4단계 제출 서류; 단계별심사 4단계에서 제출하는 심사 자료

Attributes

14
약물 잔존량

탈착 후 패치제 내 잔류 약물 평가

부착력

마이크로니들 의약품의 임상 평가 항목

BMD

골밀도 변화율로 치료적 확증 임상시험의 유효성 평가 지표

용량비례성

패치 면적 및 수에 따른 분석 항목

잔류량

멸균 공정 완료 후 챔버 내 남아있는 이산화염소가스 농도

흡수율

체액 등에 대한 제품의 성능 평가 항목

타격 강도

어플리케이터의 관리 규격

Cmax

약물동태 파라미터 중 최고혈중농도; 안전역 산출을 위한 혈중 농도 지표; 최고 혈중 농도 지표; BE 시험결과표의 기하평균치 비교 항목; 약물동태 파라미터 - 최고 혈중 농도; 식사의 영향 시험에서 측정된 약물동태 파라미터; 생체이용률 시험의 주요 평가 지표; PK 파라미터: 최고혈중농도; 최고 혈중 농도 파라미터; 독성동태시험 정보로 제공되는 파라미터; 독성동태시험 정보 항목; 독성동태시험 정보의 주요 지표

AUC

약물동태 파라미터 중 혈중농도-시간 곡선하 면적; 혈중농도-시간 곡선하 면적 비교를 통한 안전역 평가; 안전역 산출을 위한 전신 노출량 지표; 혈장 중 농도 곡선하 면적; 무독성량에서의 AUC를 암컷 및 수컷 각각에 대해 기술; 노출량 비교를 위해 사용되는 지표; 전신 노출비(AUC 동물/AUC 사람) 제시; BE 시험결과표의 기하평균치 비교 항목; 식사의 영향 시험에서 측정된 약물동태 파라미터; 생체이용률 시험의 주요 평가 지표; PK 파라미터: 혈중농도-시간 곡선하 면적; 독성동태시험 정보로 제공되는 파라미터; 독성동태시험 정보 항목; 독성동태시험에서 측정하는 파라미터; 독성동태시험 정보의 주요 지표; 독성동태시험에서 측정되는 혈중농도 곡선하 면적; 독성동태시험 결과 개요에서 측정된 혈중농도-시간 곡선하 면적; 독성동태시험에서 측정된 혈중농도-시간 곡선하 면적; F0 암컷의 독성동태시험 결과 지표

함량 균일성

혼합물의 잠재적 위험 영향 및 완제의약품 CQA

삽입 강도

마이크로니들 의약품의 물리적 특성 중 하나

안전성

약물의 안전성 증명 기간

유효성

약물의 유효성 증명 기간

바늘의 길이

마이크로니들의 물리적 특성

Regulatory Terms

3
신약

최근 10년간 허가된 고혈압 치료제 분류

자료제출의약품

최근 10년간 허가된 고혈압 치료제 분류; 의약품 허가 구분; 유효성분의 새로운 조성으로 분류된 의약품 구분

행정규칙

고시, 훈령, 예규 등을 포함하는 규제 형식

Technical Details

Substances

7
doxorubicin

Skinject 사의 마이크로니들 제품(D-MNA)에 적용된 성분; 혈장에서 검출한계 확인을 위한 주성분

abaloparatide

마이크로니들 제품에 탑재된 주성분; 임상 연구 문헌에서 언급된 약물 성분

항체 접합 약물(ADC)

특이적 이상반응 평가가 필요한 약물

주성분

제품의 주요 성분 정보

합성의약품

생물학적제제와 동일성을 입증하여 개발하는 마이크로니들 의약품 유형

펩타이드의약품

기허가 생물학적제제와 동일성 입증이 필요한 원료

생분해성 성분

용해형 마이크로니들의 구성 성분

Testing Methods

15
독성시험

비임상시험의 종류 중 하나

자극성

토끼를 이용한 비임상 시험

발열성

생물학적 안전성 시험 항목 중 하나

감작성

생물학적 안전성 시험 항목

효력 시험

B16 melanoma 세포 피하이식 마우스 모델 이용

항약물항체(ADA)시험

펩타이드 제제 등에서 수행

단회투여독성시험

독성시험의 종류

인장/압축 시험

마이크로니들의 강도 평가 방법

피부감작성시험

화장품 성분의 면역학적 피부과민반응을 평가하는 시험법

항원성 시험

기니픽을 이용한 독성시험

피부자극시험

국소독성 확인을 위한 시험

반복투여독성시험

독성시험의 종류

효력시험

약리시험의 종류

발암성 시험

비임상 연구 결과의 예시

생식발생독성시험

독성시험의 종류; 임상시험 단계 및 대상군에 따른 수행 지침

Processes

2
비임상시험

잠재적 위해성을 예측하는 근거 출처

경피 약물전달시스템

마이크로니들을 이용한 새로운 약물전달 방식

Clinical Concepts

14
Safety

임상 연구의 평가 항목 (안전성)

Efficacy

임상 연구의 평가 항목 (유효성)

Phase 1b

Abaloparatide sMTS의 임상 단계

이상반응
용량 확대

순차적 용량 확대를 통한 허용 가능 용량 한계 설정

기저세포암

D-MNA 제품의 목표 적응증; 임상시험 대상 환자군

동등성

폐흡입제의 약효 및 품질 동등성 입증; 폐흡입제 간의 효능 및 품질 일치 여부 입증

비열등성

대조약 대비 효과가 열등하지 않음을 입증하는 기준

용량 반응 관계

치료적 탐색 임상시험에서 대조약과의 비교를 통해 확인해야 하는 항목

생체 이용률

구리의 경구 흡수율(30-40%)을 의미함

면역독성시험

제 6 장 면역독성시험

전신 노출도

투여경로 변경 시 고려해야 할 약물 노출 지표

약동학적 특성

두 민족간의 약동학적 특성을 검토한다.

임상시험 계획·수행

마이크로니들 의약품의 임상적 안전성·유효성 평가

Identified Hazards

Hazards

2
피부자극

니켈 함유에 따른 경고 사항

니들 손상

고체형 마이크로니들 적용 중 발생 가능한 위험

Standards & References

External Standards

1
약전

엔도톡신 및 발열물질 시험의 기준

MFDS Specific

MFDS Organizations

4
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

의약품심사부

가이드라인 작성 담당 부서

약효동등성과

가이드라인 작성 및 관리 부서; 담당 과

식약처

Organizations

5
대구경북첨단의료산업진흥재단

가이드라인 작성 지원 기관

Skinject

기저세포암 환자 대상 doxorubicin 마이크로니들 제품을 개발 중인 회사

Radius Health

폐경 후 여성의 골다공증 치료제로 abaloparatide 마이크로니들 제품을 개발 중인 회사

식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 발행 기관

Referenced Korean Laws (2)

  • 「의약품의 품목허가ㆍ신고ㆍ심사 규정」

  • 「의약품 임상시험 계획 승인에 관한 규정」

    식품의약품안전처 고시, 임상시험 승인 관련 법적 근거

Related MFDS Guidelines (8)