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의약품 국제공통기술문서(CTD) 해설서

의약품민원인안내서pdf2020-11-03
생체 표지자In vivo 유전독성시험혈장단백질 결합PK 파라미터약동학 파라미터발암성시험유전독성시험무작위 교차시험안전성 분석안전성 데이터베이스약력학시험분석 감도comparability면역원성데이터독성동태유전독성국소내성생식·발생독성발암성

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

15
캡슐

제형 간 비교 대상

용액

동물(마우스, 랫드, 개)에게 투여된 제형

고콜레스테롤혈증 치료제

에제티미브의 제품 분류 예시

정신분열증 치료제

예시 3(정신분열증 치료제 : 블로난세린)

항응고제

예시 3(항응고제)

제형

특허목록 등재 가능 대상; 특허 등재대상 중 하나

항생제

균주에 대한 MIC 측정은 유효성 항목에 기재

단백질 제품

특이적인 면역반응이 인정된 제품군

원료의약품

CTD S파트 작성 대상; 제조방법 변경 시 완제의약품 허가사항에 영향을 미치는 성분

주성분

흡수, 분포, 대사, 배설시험의 대상 물질

유사제품

효능·효과, 용법·용량, 화학 구조, 약리작용에서 볼 때 유사한 의약품

복수 적응증

2개 이상의 효능·효과 신청

제네릭의약품

22.11.12 이후 신청 시 CTD 기재 의무

단클론 항체

단클론 항체 개발 시 교차반응시험 자료 위치

완제의약품

최종 제조 완료된 제품; 최종 제조 완료된 의약품 단계; 최종 제조 완료된 의약품 형태; 최종 시장 출시 형태의 의약품

Stakeholders

15
Wistar 랫드

시험에 사용된 동물 종/계통

암컷 독성동태시험

시험 대상 동물군

동물 종/계통

독성시험에 사용되는 시험계

국제 일반명(INN)

시험물질의 표준화된 명칭

심사자

특정한 상황에서 사례 설명에 대한 자세한 설명을 요청할 수 있는 주체

시험동물

랫드, 마우스, 개, 원숭이 등 독성시험 대상

건강 피험자

안전성 평가 대상 집단

환자 집단

임상시험 대상 및 특성 기술 대상; 약물남용에 감수성이 있는 특정 그룹 확인

번역 책임자

번역을 외부인에 의뢰하였을 경우 번역내용을 검수하고 확인한 사람

서경원

편집위원장

이동희

발행인

건강한 피험자

PK 및 내약성 시험의 대상; 건강한 피험자 및/또는 환자를 대상으로 수행

비글견

시험에 사용된 동물 종

동물 종

시험이 수행되는 대상 생물체

신청자

국가출하승인을 신청하는 주체

Regulatory Context

Regulatory Activities

15
사용성적조사
시판 후 경험

알코올과의 상호작용 가능성 판단 근거

가교시험

외국 임상 데이터를 새로운 지역에 외삽하기 위한 시험; 외국 임상 자료를 국내 적용하기 위한 평가 시험

수입품목허가신청

제1부 행정정보 제출 서류

제조판매품목허가신청

제1부 행정정보 제출 서류

부조리 신고

공직자 부조리에 대한 신고 절차

공익신고

식약처 홈페이지를 통한 부패 및 공익 신고 안내

허가신청

복수 적응증 신청 시 자료 작성

판매허가 신청

CTD 서류 구성의 목적

시판 후

의약품 출시 이후의 안전성 관리 단계

임상시험

평가항목 및 설정근거 요약 정보 제출

시판 후 조사

PMS

미국 NDA

약물상호작용시험의 근거가 되는 허가 신청

사전상담

규제당국과 진행하는 개발 방향 협의

시판 후 조사(PMS)

해외 임상 성적 및 시판 후 데이터 보고

Document Types

15
5.4 참고문헌

출판물과 참고문헌 제출 위치

5.3.7 증례기록서와 개별 환자 목록

종이 및 전자문서 제출 위치

2.7.4 안전성 요약

안전성 평가에 적합한 임상시험 결과 고찰

5.3.5 유효성과 안전성시험 보고서

적응증별 임상시험 보고서 분류

2.7.3 유효성 요약

신청 적응증이 2개 이상인 경우의 구성

생체이용률시험 보고서

5.3.1 생물약제학시험 보고서에 포함

eCTD

전자적 방식의 CTD 제출 형태

최종보고서
참고문헌

기술문서 작성에 사용된 근거 자료

비대조 임상시험 보고서

5.3.5.2 항에 포함되는 공개 안전성시험 등

대조 임상시험 보고서

5.3.5.1 항에 기재되는 대조군 유형별 보고서

2.5 임상 개요

CTD 제2부의 구성 요소; 복수 적응증 개발 근거 작성 항목

생물약제학시험 보고서

임상시험 보고서의 하위 분류 (5.3.1)

제5부 임상시험 보고서

국제공통기술문서(CTD)의 구성 요소

출생 전·후 발생시험을 위한 경구투여시험 보고서

보고서 제목: MM-180801

Attributes

15
ALT

간 기능 지표 수치 측정; 간 손상을 나타내는 효소 수치

기형

태아에서 관찰되는 구조적 이상

생존률

신생자 또는 동물의 생존 비율

독성동태시험

암컷 동물의 AUC 평가

추정 치사량

동물을 사망하게 할 것으로 추정되는 용량

최대 비치사량

동물이 사망하지 않는 최대 투여량

순도

정제수의 품질 규격

투여방법

시험물질을 동물에 적용하는 방식

혈압

SHR 모델에서 화합물 X 투여에 따른 측정 지표

임상적 유효성

내성에 대한 자료 요약 항목

과량투여

증상, 징후, 해독제 사용 등 임상적 정보 요약 항목

활력징후

심박수, 혈압, 체온, 호흡률 등

정밀성

분석법 밸리데이션 특성 중 하나

정확성

분석법 밸리데이션 특성 중 하나

노출량

예비시험 종료 시점에서의 노출량과 임상 추천 용량 비교

Regulatory Terms

7
국제 일반명

시험물질을 식별하기 위한 명칭

국제 일반명(INN)

시험물질을 식별하기 위한 명칭

가교자료

한국인을 대상으로 얻어진 자료는 2.7.R에 기재

약물남용

약물의 잠재적 의존성 및 남용 가능성 조사

과량투여

최대 투여량 초과 시의 증상, 징후 및 대처법

금기

의약품 사용이 제한되는 상황; 잠재적 위해성 확인 시 보장되어야 할 조치

사용상의 주의사항

용법용량 외에 상세 정보를 기재하는 관련 항목

Technical Details

Substances

15
TRA

총 방사능 분석대상물질

분석대상물질

시험을 통해 농도를 측정하는 대상; 배설 시험에서 측정되는 구체적 성분

병용약물

동의서 취득일 기준 최근 3개월 이내 복용 약물 조사

내인성 물질

물질의 작용 기전 설명 대상

록소프로펜

비교 대상 NSAID 약물

COX-2 저해제

선택적 COX-2 저해 작용을 가지는 약물의 독성 소견 예시

Statin계 약물

병용투여 시 약물동태 변화 관찰 대상

올란자핀

원숭이 의존성시험에서 양성 기준 미충족 약물

할로페리돌

의존성을 나타내지 않는 비교 약물

도파민 D2 수용체 차단제

할로페리돌 등 의존성 비교 대상 물질

간 마이크로솜

in vitro 대사 연구에 사용되는 시료

미변화체

사람 및 랫드의 변과 뇨에서 검출되는 미변화체 비율 기술

대사산물

특허목록 등재 제외 대상

COX-2 수용체 저해제

선택적 약리기전 설명의 예시 약물

M-1(N-탈에틸체)

브로난세린의 대사체

Testing Methods

15
생물학적동등성시험

이화학적동등성시험으로 대체 가능한 시험

메타분석

1개 이상의 시험에서 얻은 자료 분석 방법

랫드 2주간 경구투여 독성시험

노출 근거 확인을 위한 참조 시험

부정기 DNA 합성시험

유전독성시험의 구체적인 시험 형태

In vivo 유전독성시험

동물 모델을 이용한 유전독성 평가

랫드 소핵시험

배치 95NA215를 사용한 유전독성 시험

in vitro 사람 림프구 assay

배치 95NA215를 사용한 시험

국소자극 시험

NZW 토끼를 대상으로 한 경피 투여 시험

생식 · 발생 독성시험

Wistar 랫드 및 NZW 토끼를 대상으로 한 독성시험

비임상시험
밸리데이션 보고서

분석방법에 대한 검증 문서

relative BA 시험

상대적 생체이용률 비교 시험

in vitro 대사 시험

간 마이크로솜, P450(CYP)을 이용한 평가

혈장단백결합률 측정 시험

인체 시료를 이용한 in vitro 시험 종류

위내 연속 자기투여시험

의존성 확인을 위한 시험 방법

Processes

15
약물감시 계획
PK 시험

약물 농도에 관한 정보 수집

용량 반응 시험

약물 농도와 PD 효과 간의 정량적 관계 수집

약물대사효소의 유도/저해

약동학시험의 세부 항목

생식독성 시험

태반이행성 결과가 도출될 수 있는 관련 시험

약물동태

에제티미브의 민족적 영향 분석 항목

시판 후

사망이 일어난 시점을 임상시험 도중, 종료 후, 시판 후 등으로 구별

안전성 평가

이상반응 및 노출 자료를 통한 약물 안전성 검토

시판 후 조사

재심사 미완료 품목 또는 RMP 이행을 위한 조사; 의약품 허가 후 안전성 정보 수집 활동

임상적 평가

비임상 및 임상약리 자료를 참조한 포괄적 요약

집단 약동학분석

PK 또는 PD의 개체 간 변이를 검토하기 위한 분석

인체 PK 시험

표준 평가지표의 추정과 변동요인을 포함한 시험

제조방법 변경

「의약품동등성시험기준」 [별표3]에 따름

출생 전·후 발생 및 모체기능시험

생식독성 시험 순서 중 세 번째; 생식·발생독성시험의 세부 항목

단기 또는 중기 발암성시험

용량 결정 시험 포함 요약

Clinical Concepts

15
유효성 정보

미생물학적 자료가 포함되어야 하는 항목

약물 노출 범위

임상 개발 단계에서의 전반적인 노출 범위 기술

의약품/의약품 상호작용

임상적으로 중요한 안전성 고려 대상

생존율

발암성시험 기간 동안 동물의 생존 비율

최대 비치사량

단회투여독성시험에서 관찰된 지표

in vivo에서의 대사

생체 내에서 발생하는 물질의 대사 과정 시험

단백질 결합

혈장 내 시험물질의 결합 비율 측정

평균 착상 수

F2 한배새끼의 발생 독성 지표

임신된 동물 수

생식 독성 평가를 위한 임신 결과 지표

학습 및 기억력

F1 암컷 동물의 기능 평가 항목

부검 소견

F1 암컷 및 F2 한배새끼의 평가 항목

일반증상

F1 암컷 동물의 이유 후 평가 항목

사망/도살된 빈사동물 수

F1 암컷 동물의 이유 후 평가 항목

임상증상

동물에서 관찰되는 일반적인 증상

수태능 및 초기 배발생 시험

생식·발생독성시험의 세부 항목

Identified Hazards

Hazards

15
발암성

비임상 독성 및 안전성약리 관련 문제 예시

생식·발생독성

비임상 독성 및 안전성약리 관련 문제 예시

사망/도살된 빈사동물

고용량군(750 mg/kg)에서 8마리 발생

태아의 기형

외표, 내장, 골격 이상 등 태자 영향 평가

유전독성효과

시험을 통해 확인하고자 하는 위해 요소

소엽 중심성 비대

간장에서 관찰된 병리조직학적 변화

미란

위에서 관찰된 병리조직학적 손상

세뇨관 확장

신장에서 관찰된 병리조직학적 이상 소견

체중감소

독성시험 중 관찰된 특이소견

종양성 병변

발암성시험에서 관찰하는 병변; 발암성시험에서 관찰된 피부, 부신, 간 등의 종양

세포독성효과

유전독성시험에서 평가하는 독성 효과; 시험물질에 의한 세포 사멸 또는 증식 억제

독성 발현

상피조직에 있어서의 독성 발현 예상

골수 억제

세포독성 항암제의 주요 혈액 독성

최기형성

중요한 규명된 위해성의 예시; 안전성 중점 검토 항목 및 위해성 요소

기형

태아의 외표, 내장, 골격 이상 관찰

Standards & References

External Standards

6
Chemical Abstracts

문헌 약자 표기 기준

USP

멸균주사용수 규격 참조

ICMJE

생물의학잡지 투고를 위한 통일 논문 규정 작성 기관

NCI-CTC ver. 2.0

이상반응의 등급(Grade)을 분류하는 기준

MedDRA
OECD 가이드라인

독성시험 수행 시 참고하는 국제 시험법 지침

ICH Guidelines

9
ICH S5

생식·발생독성시험(배·태자 발생시험)의 근거가 되는 ICH 가이드라인 (문맥상 4.1.3 참조); ICH4.1.1(ICH S5)과 시험디자인의 유사여부 확인; ICH4.1.3(ICH S5)과 시험디자인의 유사여부 확인

ICH M1

MedDRA 용어 이용 지침

ICH E2E
ICH M3

핵심 시험은 ICH M3에서 정하고 있는 결정적인 GLP 시험이다.; 반복투여독성시험 가이드라인; 반복투여독성시험의 기준을 정하는 가이드라인; 핵심적인 GLP 시험 이외의 반복투여독성시험 규정; 반복투여독성시험 규정 가이드라인

ICH 4.1.2

출생전 및 출생후의 발생 및 모체의 기능에 관한 시험; 시험디자인의 유사여부 확인을 위한 참조 가이드라인

ICH 4.1.3

태아·태아발생에 관한 시험

ICH 4.1.1

수태능 및 착상까지의 초기배발생에 관한 시험

ICH E5

Ethnic Factors in the Acceptability of Foreign Clinical Data; 외국 임상자료의 다른 지역에서 외삽 여부를 결정하기 위해 실시된 PK 시험; 외국 임상 데이터의 외삽 평가를 위한 가교시험 참조 가이드라인; 외국 임상자료의 새로운 국가로의 적용 여부를 평가하기 위한 가교시험 관련 가이드라인; 내인성 민족적 요인 정의 및 안전성 데이터 요약; 외인성 민족적 요인 정의 및 인구통계학적 인자 안전성 데이터 요약 기준; 민족적 요인에 대한 추가 정보 기재 시 참고; 외국 자료 수용 시 민족적 인자에 대한 가이드라인; 내인성 및 외인성 민족적 요인에 관련된 정보

ICH E11

Clinical Investigation of Medical Products in the Pediatric Population; 소아에서의 의약품 임상시험

Specifications

15
t1/2

약동학적 파라미터인 반감기

AUC

혈장 코르티솔 농도 측정을 위한 1차 평가변수

가벼운 고혈압

임상시험 피험자 선정을 위한 진단 기준

용출 규격

in vitro 용출성과 생체이용률 사이의 상관성 및 용출 규격 결론

노출량

동물과 사람 간의 대사체 농도 비교 기준

LLOQ

정량한계 (Lower Limit of Quantitation)

ED50

in vivo 시험의 동물 별 유효용량 지표

IC50

in vitro 시험의 유효 농도 지표

기준 및 시험방법

3.2.S.4 및 3.2.P.5 항목의 품질 규격

무독성량(NOAEL)

반복투여독성시험에서 도출된 기준치

신청규격

독성시험에 사용된 배치의 기준이 되는 규격; 원료의 순도 및 불순물 한도 기준

최대 무독성량(NOAEL)

반복투여독성시험의 결과 지표

규격치

불순물의 규격치 0.15% 초과 여부

무독성량

NOAEL (mg/kg/day) 산출; 친동물 및 어미 동물에 대해 각각 언급해야 하는 기준; 기전독성시험 결과의 하나로 기술; F0 암컷, F1 수컷, F1 암컷에 대한 무독성량 기재; 독성 반응이 나타나지 않는 최대 용량 (200 mg/kg/day); 무독성량(NOAEL): 10 mg/kg; F₀ 암컷 및 F₁ 한배새끼에 대한 무독성량(NOAEL) 설정; F0 암컷, F1 수컷/암컷에 대한 NOAEL 설정

치사량

단회투여독성시험에서 기술하는 개략의 치사량

MFDS Specific

MFDS Organizations

7
순환신경계약품과

가이드라인 작성 및 문의 담당 과

의약품심사부

가이드라인 작성 담당 부서

의약품안전나라

의약품등상세정보 화면의 QR코드를 활용하는 시스템

규제개혁담당관실

지침서 관리 규정 관련 부서

의약품심사부 순환신경계약품과

가이드라인 작성 및 문의 담당 부서

식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

식품의약품안전처

Organizations

11
시험의뢰자

임상시험을 실시하고 보고서를 작성하는 주체

ICMJE

참고문헌 작성 규정을 제정한 국제 위원회

International Committee of Medical Journal Editors

참고문헌 인용 방법 표준을 제시하는 위원회

의약품안전나라

의견 제출 및 민원 신청을 위한 시스템

CRO Co

시험 실시 시설; 발암성 및 생식독성 시험을 수행한 수탁시험기관

Sponsor Inc

시험을 수행한 시험시설; 시험 실시 시설; 발암성 및 불순물 독성시험 등을 수행한 의뢰자 시설

Smith & Jones CRO

임상시험 실시 관련 조직

EPA

국소자극성시험은 FDA 및 EPA 가이드라인에 근거

OECD

유전독성시험기준의 출처

허가당국

승인 신청 자료를 심사하는 기관

신청자

CTD 문서를 작성하고 제출하는 주체

Activities

3
부검

시험 종료 후 동물의 상태를 확인하기 위한 해부 검사

배설

소변, 대변, 담즙을 통한 방사성 물질의 배출 측정

유즙으로의 배설

수유 동물에서의 약동학적 특성

Referenced Korean Laws (8)

  • 「의약품동등성시험기준」

    허가 후 변경 시 변경수준 및 제출자료 범위의 근거 규정

  • 「의약품등의 독성시험기준」

    독성시험 수행 시 참고하는 기준 고시; 반복투여독성시험 투여기간 및 유전독성시험 표준조합 기준; 반복투여 독성시험의 투여기간은 「의약품등의 독성시험기준」 [별표2]에 따른다.

  • 「의약품의 품목허가 신고·심사 규정」

    제조방법 기재 및 변경 시 제출자료 범위를 규정하는 식약처 고시

  • 「비임상시험관리기준」

    독성시험 및 안전성약리시험 수행 시 준수해야 하는 식약처 고시; 안전성약리 필수시험의 준수 기준

  • 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」

  • 통합고시 [별표 3]

    총 목차에서 항목번호 부여의 기준이 되는 규정

  • 「의약품의 품목허가ㆍ신고ㆍ심사 규정」

  • 식품의약품안전처 지침서등의 관리에 관한 규정

Related FDA Guidelines (6)

Related MFDS Guidelines (8)