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세포치료제 품질관리 시험항목 설정 가이드라인

미분류민원인안내서pdf2025-09-09
동등성 평가시스템적합성역가시험기준이탈조건부 출하승인GMP공정 밸리데이션시험법 밸리데이션기준 및 시험방법제조공정의 일관성Validation

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

7
첨단바이오의약품

위해성 관리 계획 제출 대상; RMP 적용 대상 제품군

면역세포치료제

개발 실험을 위한 전문의약품 구입 관련

Cell Therapy Product
유전자치료제

규정 적용 대상 제품군; 품목허가 대상 구체화 및 안전성유효성 개선 예측 시 허가; 품목허가 처리 대상; 안전성·유효성 심사 및 기준 및 시험방법 심사 대상; 심사 기준 적용 대상; 안전성·유효성 심사 제출자료 범위 대상; 제31조 심사기준의 대상 제품; 심사기준 적용 대상 제품군; 생물의약품분과위원회 심의 대상; 별표 3 제출자료 관련; 제출자료 요건의 대상 제품군

동종 세포치료제

원료의약품 설정이 주로 이루어지는 제품 유형; 2인 이상의 환자에게 투여되는 세포치료제; 2인 이상 사용 동종 세포치료제는 세포은행 단계에서 바이러스 안전성 시험을 수행해야 함

이종 세포치료제

원료의약품 설정이 주로 이루어지는 제품 유형

자가 세포치료제

중간산물을 원료의약품으로 설정할 수 있는 사례; 1인 사용 품목인 자가 세포치료제의 경우 최종원액 일부로 시험 가능

Stakeholders

2
개발사

기재사항 변경 가능 항목 중 하나

민원인

Device Components

1
지지체

마스크팩 또는 클렌징티슈의 구성품

Regulatory Context

Regulatory Activities

4
출하시험

이중항체의 품질관리를 위한 시험

품목허가
조건부 출하 승인

품질관리시험 완료 전에 제품 출고를 승인해야만 하는 경우

품질관리 시험

세포치료제 품질관리 시험의 합리적인 설정 방향

Document Types

1
제조기록서

GMP에 따라 작성된 근거자료

Attributes

6
견고성

다양한 환경적 변수에서 일관된 결과를 유지하는지 평가

완전성

보관된 SCI의 무결성 및 완벽성

반복성

시험법의 실험실내·실험실간 반복성 증명

검출한계

위음성 결과 발생과 관련된 분석적 성능 지표

특이성

기질 영향이 있는 시료 분석 시 중요한 속성

원료약품 및 그 분량

허가심사 질의응답의 주요 항목; 유사 제품과의 비교 항목

Regulatory Terms

1
면제

특수 상황에서의 허가 면제

Technical Details

Substances

8
대리검체

세포를 포함한 모사액 등을 활용한 검증

표준균주

확인시험 결과 비교를 위한 대조군

주성분

제품의 주요 성분 정보

재조합 Factor C

엔도톡신 시험에 사용되는 시약

엔도톡신

제조 공정 중 발생할 수 있는 불순물

마이코플라스마

세포치료제 원료 세포에서 확인해야 할 감염성 미생물

원료의약품

제품 구성 성분 및 분량 정보

완제의약품

국가출하승인 시료의 기본 대상

Testing Methods

15
신속검출법

개발사는 신속검출법의 기술적 원리 및 검출 기전을 설명해야 함

무균시험법

ISO 11737-2에 따른 시험

배양법

미생물을 배지에서 키워 확인하는 방법

실용량시험

주사제의 실용량시험 등을 설정해야 한다.

불용성미립자시험

품질관리시험 항목

불용성이물시험

주사제 내 불용성 물질 존재 여부 확인

웨스턴블럿

단백질 발현 확인 시험

ELISA

중화항체 존재 여부 확인을 위한 효소면역분석법; 제품에 적용되는 작용원리 예시

유세포 분석방법

세포 표면항원 지표 변화 등을 분석하는 방법

유세포분석법

7-AAD, PI 등을 이용한 유세포분석법 적용 가능

세포생존율 시험

세포은행이 완제의약품 생산에 사용 가능한지 확인하는 시험

트립판블루 염색 배제 방법

세포생존율 시험을 위해 트립판블루 염색 배제 방법 이용 가능

총세포수 시험

제품의 용량을 확인할 수 있는 직접적인 시험

동물접종시험

in vivo tests, animal safety test

세포배양 접종시험

외래성 바이러스를 검출하기 위한 in vitro 시험

Processes

4
공정중관리

제조공정 중 실시하는 시험 및 관리(IPC)

제조방법 변경

「의약품동등성시험기준」 [별표3]에 따름

품질관리

제4장에서 다루는 전반적인 품질 보증 활동

환경 모니터링

작업 공정 중 청정도 유지 확인

Clinical Concepts

1
작용기전

유전자치료제 설계의 근거가 되는 생물학적 원리

Identified Hazards

Hazards

3
불순물

제조, 정제, 보관 과정에서 발생하는 실제 및 잠재적 불순물

바이러스 오염

동물 유래 원료 사용 시 관리 필요한 위해요소

미생물 오염

Standards & References

External Standards

7
EP 5.1.6

Alternative Methods for Control of Microbiological Quality

EP 2.6.27

Microbiological Examination of Cell-based Preparations

USP <1223>

Validation of Alternative Microbiological Methods

USP <1071>

Rapid Microbial Tests for Release of Sterile Short-Life Products

USP-NF

미국 약전 및 국민 처방집

EP

멸균주사용수 규격 참조

대한민국약전

식품의약품안전처장이 고시한 기준 및 공정서

ICH Guidelines

2
ICH Q2(R2)

분석법 밸리데이션 국제 가이드라인; Validation of Analytical Procedures

ICH Q5A

외래성 바이러스 처리 능력 밸리데이션 기준

Specifications

3
검출한계

검출될 수 있는 분석 물질의 최소량; 위음성 결과 발생 가능성과 관련된 기준; 통계적으로 유효한 설정값과 근거 제시 필요

별첨규격

고분자 및 약제의 규격 기준

기준 및 시험방법

3.2.S.4 및 3.2.P.5 항목의 품질 규격

MFDS Specific

MFDS Organizations

4
식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

바이오생약심사부

식품의약품안전평가원 산하 부서; 발행처 소속 부서

세포유전자치료제과

첨단바이오의약품 심사를 담당하는 부서

Organizations

2
PDA

PDA Technical Report 14 참조

규제기관

국가관리 병원체 사고 시 보고를 받는 기관; 국가관리대상 병원체 사고 시 지시 및 보고를 받는 기관; 국가관리대상 병원체 사고 시 지시를 내리는 기관

Corrective Actions

1
시정·예방조치

데이터 분석 내용에 포함되는 품질 개선 활동

Referenced Korean Laws (6)

  • 「첨단재생바이오법」

    가이드라인 개정의 근거 법령

  • 「의약품 제조 및 품질관리에 관한 규정」

    GMP 관련 규정 및 별표 13 참조

  • 「생물학적제제 등의 품목허가ㆍ심사 규정」

  • 「생물학적제제 기준 및 시험방법」

    식약처 고시; 국가출하승인의약품의 검정 기준과 시험방법의 근거

  • 식품의약품안전처 지침서등의 관리에 관한 규정

  • 「첨단바이오의약품 품목허가·심사 규정」

    가이드라인의 적용 범위 및 근거 법령; 참고자료 3. 첨단바이오의약품 품목허가·심사 규정(식약처 고시)

Related FDA Guidelines (1)

Related MFDS Guidelines (8)