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이종이식제제 품질, 비임상 및 임상 평가 가이드라인

미분류민원인안내서pdf2022-10-31
DPF무균 조건표준운영절차(SOP)SOPGMP의약품임상시험관리기준(GCP)BSL-2BSL-3미소키메리즘멸균종양원성개념증명Validation첨단바이오의약품 제조 및 품질관리기준

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

13
이종이식용 장기

이종이식제제의 원료가 되는 장기

이종이식용 조직

이종이식제제의 원료가 되는 조직

이종이식용 세포

이종이식제제의 원료가 되는 세포

복합 제품

MDSAP 심사 범위 포함 가능 제품군

복합제품

MDSAP 심사 범위 포함 여부 검토 대상

이질적 이종이식제제

다양한 종류의 세포로 이루어진 조직이나 고형 장기 등

의료기기

신청행위에 사용되는 장비, 재료 등

첨단바이오융복합제제

세포/유전자/조직공학제제와 의료기기가 결합된 의약품

이종 조직

저장 또는 가공 과정을 거친 이종이식제제의 구성 요소

이종 세포

저장 또는 가공 과정을 거친 이종이식제제의 구성 요소

이종이식제제

동물의 살아있는 장기를 조작하여 제조한 의약품

첨단바이오의약품

위해성 관리 계획 제출 대상; RMP 적용 대상 제품군

생물학적제제

생물체에서 유래된 물질을 이용하여 제조되는 제품군; 백신 및 혈장분획제제 등을 포함하는 제품군

Stakeholders

15
민원 신청자

부검 결과를 기록하고 영구 보관해야 하는 주체

수의병리학자

원료동물 희생 시 전신 부검을 실시하는 전문가

관리자

임상적 성능시험용 체외진단의료기기를 보관 및 관리하는 자

원료동물시설

시료 보관 및 조사 대비 주체

사육기술원

사육시설 출입 및 동물을 관리하는 인원

수의사

동물 복지 보장 및 시설 경영 책임 전문가; 검역 및 순화 실시 주체; 검역, 순화 실시 및 건강상태 확인 전문가; 검역기간 설정 및 동물 치료 여부를 결정하는 전문가

제조사

제품 적합성 및 프로세스 위임에 대한 책임 주체; MDSAP 수검 및 QMS 범위 관리 주체

시험자

검체채취를 실시하는 주체

밀접접촉자

수혜자와 체액 교류 가능성이 있는 가족, 성적 상대자 등

건강관리 종사자

감염 모니터링 및 교육 대상

환자 간호 종사자

의료기구 취급 및 감염성 폐기물 처리 절차 준수 대상

임상시험 의뢰자

안전성과 관련된 중대한 조치를 취하는 주체

이종이식팀

임상시험계획서 개발 및 실시를 위한 전문 조직

임상시험의뢰자

대한민국 내 규제 조치 수행 주체

수혜자

안전성이 확보된 조직을 제공받는 대상; 인체조직을 이식받는 환자

Device Components

3
다공성 막

숙주 면역세포 공격으로부터 이종 조직을 격리하는 구성품

의료기기 구성 요소

이종이식제제와 함께 사용되는 의료기기의 완전성 고려

의료기기

완제의약품 포장단위 내에 첨부된 경우 관련 자료 제출

Regulatory Context

Regulatory Activities

6
제정

가이드라인의 제·개정 이력 상태

임상시험 신청

자료준비의 목적이 되는 규제 활동

임상시험

평가항목 및 설정근거 요약 정보 제출

비임상평가

이종이식제제의 임상시험 전에 실시하는 안전성 및 활성 확인 연구

임상시험계획승인

비임상시험 자료를 순차적으로 제출할 수 있는 단계

품목허가

Document Types

15
표준작업지침서

모니터링 시 준수 여부를 확인하는 문서

개체기록

원료동물의 건강 및 이력 관리 기록

건강 기록

원료동물의 건강 및 계보에 관한 문서화 항목

동의서

환자의 자발적인 동의를 얻은 후에 투여

표준작업지침서(SOP)

직접적인 MTT 환원 및 색 간섭을 보정하는 방법에 대한 자세한 설명은 해당 시험법의 표준작업지침서(SOP)에 기술되어 있다.

임상시험계획 승인신청

식품의약품안전처에 제출하는 임상시험계획 승인신청서

임상시험계획

단계별심사 3단계 제출 서류

임상시험계획승인 신청서

보관 검체 획득 및 저장 계획을 포함하여 제출하는 서류; 감염 인자 전파 억제 및 무결성 유지 검증 연구 결과 제출 시점; 비임상시험 자료 제출 대상

사전 동의

시험대상자에게 제공받게 되는 정보와 시기에 대해 안내

피험자동의서

임상시험계획서에 포함되어야 하는 서식

임상시험계획승인 신청(IND)

보관 검체 계획 및 시험법 밸리데이션 자료 제출 시점

제품 출하 기준

품질관리 결과를 확인하는 기준

시험대상자 동의서

새로운 안전성 정보 발생 시 개정 대상

임상시험계획서
민원인 안내서

Attributes

15
정밀성

분석법 밸리데이션 특성 중 하나

정확성

분석법 밸리데이션 특성 중 하나

특이성

기질 영향이 있는 시료 분석 시 중요한 속성

정량한계

분석방법의 성능 지표

검출한계

위음성 결과 발생과 관련된 분석적 성능 지표

배치 번호

배치분석 요약 표 포함 항목

보관 기간

연구 종료 시점으로부터 3년간 연구 기록 보관

재현성

다른 측정조건에서 수행된 동일한 측정물의 결과값 사이의 일치도의 근접성

특이도

정확도 시험 결과 지표; benign 슬라이드 판독 성능 평가 지표; 유효성 평가를 위한 성능 지표

민감도

정확도 시험 결과 지표; 암 슬라이드 판독 성능 평가 지표; 유효성 평가를 위한 성능 지표

생체 적합성

나노소재를 통해 향상시키고자 하는 주요 특성

세포 생존율

양성 판정 기준 중 하나 (70% 이상); LuSens 시험법에서 측정하는 주요 지표 (CV75)

품질

임상시험용의약품에 대해 설명하고자 하는 주요 속성

안전성

약물의 안전성 증명 기간

확인

원료의약품에 특이적인 식별 시험

Regulatory Terms

1
검역

제조에 사용되는 동물의 7일 이상 예비 검역 (Quarantine)

Technical Details

Substances

15
원료동물

병원체 유래의 근원; 이종이식제제의 기원이 되는 동물; 이종이식제제의 원료가 되는 동물 종; 이종이식제제의 제조에 사용되는 동물

동물 마취제

원료동물에게 사용되나 인간에게 해가 없는 것을 선택해야 함

혈청 시료

감염원 감시 및 보관 대상

PERV

돼지 내인성 레트로바이러스

조직검체

이종 질환 분석을 위해 보관하는 검체

혈 plasma

분석을 위해 보관해야 하는 검체

백혈구

보관 대상 검체

혈장

측정 가능한 검체 종류 예시

돼지 세포

미소키메리즘 확인을 위한 분석 대상

원료 동물

검색 프로그램 설정 시 고려사항

바이러스 운반 배지

병상에서 검체를 보관하기 위한 매질

신경전달물질

생체활성 물질의 예시

호르몬

칼슘 이온 흡수는 호르몬에 의해 조절된다.

사이토카인

IL-6, TNF-α 등 염증성 매개체; 염증반응 및 면역 조절에 관여하는 물질; IL-6, IL-8, IL-10, TNF-α 등 염증 정도를 판단하는 물질; 혈청, 혈장, PBMC에서 효소면역측정법으로 정량하는 것이 일반적이다.

돼지 유래 세포

이종이식제제의 원료가 되는 세포

Testing Methods

15
감염성 인자를 확인하기 위한 시험법

최신의 시험법을 적용하여 검출한계, 정량한계 등을 확인해야 함

혈청학적 선별 검사

동물군 건강관리 및 감염 여부 확인

조직병리학적 검사

조직 반응 및 안전성 평가 방법

미생물 모니터링

건강관리 프로그램 확인을 위한 실시 여부; 감염성 질병 예방을 위해 실험동물에게 실시하는 정기적 검사

전장유전체분석

잠복바이러스 확인을 위한 민감도 높은 시험

RT-PCR

특정 유전자를 증폭하여 감염여부를 확인하는 시험방법; 바이러스 농도 확인 및 표준시험법; 코로나-19 바이러스 항원 유무 확인을 위한 시험방법; SARS-CoV-2 감염여부 확인을 위한 표준 시험법; 유전자 진단제품의 참조표준방법으로 사용되는 시험법; 표준검체로 실시하는 유전자 증폭 검사법; 표준검체 시험에 사용되는 비교 시험법

혈청학적 분석

PERV 특이적 항체 검출

혈청학적 검사

항체 형성을 확인하는 serology 시험; SARS-CoV-2 감염 여부 확인을 위한 항체 검사

ELISA

중화항체 존재 여부 확인을 위한 효소면역분석법; 제품에 적용되는 작용원리 예시

방사성면역검사법

감염원 검출을 위한 분석법

면역형광항체검사

감염원 검출을 위한 분석법

면역조직병리학

감염원 검출을 위한 분석법

전자현미경에 의한 조직 검사

배양 외 추가적인 조직 검사 방법

이종의 바이러스성 분석

감염에 대한 안전성 평가 방법

clonogenic assay

세포주에서 종양유발 가능성을 측정하는 In vitro 시험

Processes

15
모니터링

침입 및 생식 상황의 감시

감염원 감시 모니터링 시스템

동물군에 대한 임상증상이 없는 감염원 감시

세척 및 소독

청소 도구 및 작업소의 위생 관리 공정

검역

실험동물 사육관리 프로세스; 새로운 동물의 반입 전 상태 확인; 실험동물 사육관리 표준작업서에 포함될 공정; 수입 동물 및 신규 도입 동물의 건강상태 평가; 감염병 유입 방지를 위한 건강상태 평가 및 서류 확인; 새로운 동물을 격리하여 병원체 확산을 방지하는 과정

제왕절개

수직감염 위험을 줄이기 위해 시행된 제왕절개 비율

비임상 안전성 평가

백신 개발 분야의 발전 상황에 비추어 바라볼 필요가 있음; 동물에서 백신의 안전성을 확인하는 과정; 가이드라인의 일차 목적

제조방법 변경

「의약품동등성시험기준」 [별표3]에 따름

임상시험

누적 대상자 노출 및 중대한 이상사례 요약표의 출처

비임상시험

잠재적 위해성을 예측하는 근거 출처

제조 공정
동결보관

이종이식제제 검체의 장기 보관 방법

체외 배양

이종이식제제 가공 공정 중 하나

비임상

이종이식제제 평가 프로세스 중 하나

임상 평가

가이드라인 목차 중 임상 평가 섹션

특성 분석

검토자가 제품의 예정용도를 감안하여 수행하는 평가 활동

Clinical Concepts

13
거부반응

이종이식제제 이식 후 발생할 수 있는 면역 반응; 이종이식제제의 거부반응 예방

임상 적응증

시술자가 숙지해야 할 사항

심각한 이상사례

백신 접종 후 모든 시점에서 모니터링 및 보고 대상

이상사례
면역억제제

수혜자의 감염 위험 및 증상 발현에 영향을 주는 약물

면역억제요법

수혜자의 거부반응 억제를 위해 병용하는 요법

이상반응
위험과 이익의 분석

수혜자와 공중보건 문제를 다루는 평가 항목

시험대상자 선별 기준

이종이식 임상시험 후보 환자 제한 기준

이식편대숙주병(GVHD)

살아 있는 이종 세포, 조직, 장기의 원료 종에 대한 면역억제제의 상대적 활성으로 인해 발생 가능

포함/제외 기준

사람을 대상으로 하는 시험에서 대상 집단 선정을 위한 엄격한 기준

적응증
수혜자 추적 조사

이종이식제제 투여 후 감염 증거 확인을 위한 모니터링

Identified Hazards

Hazards

15
Porcine endogenous retrovirus (PERV)

DPF 검사항목 중 바이러스

Viruses

원료동물에서 검사해야 하는 바이러스류

Protozoa

원료동물에서 검사해야 하는 원생동물류

Parasite

원료동물에서 검사해야 하는 기생충류

Fungi

원료동물에서 검사해야 하는 진균류

인수공통감염병

동물 수송 및 관리 시 예방해야 할 위험 요소

프리온 질환

전염성 해면상뇌증 등 뇌신경계 발병 위험

외래성 바이러스

시드 로트에서 부정시험을 통해 확인해야 할 위해요소; 혈청 사용 시 증명해야 하는 오염 요소; 세포 배양 방법으로 실시하는 부정시험 대상

종간 교차감염 위험성

원료동물을 선정하는 데 있어 가장 중요한 고려사항

병원체의 감염 및 전파

이종이식으로 인한 잠재적인 병원체 위험 방지

이종유래 감염

이종이식으로 인한 잠재적 감염 위험

림프종

C형 레트로바이러스 감염으로 인해 발생 가능한 질병

전염성해면상뇌증(TSE)

동물 성분 유래 시 준수해야 하는 안전성 기준

종양 유발

물질 투여에 따른 위해 결과

기회 감염

면역 저하자에게 발생할 수 있는 감염 위험

Standards & References

External Standards

2
EP 9.0

백신 생산용 세포기질 유럽 약전 기준

헬싱키 선언

피험자 동의 시 준수해야 할 윤리적 원칙의 근거

ICH Guidelines

2
ICH Q5A

외래성 바이러스 처리 능력 밸리데이션 기준

ICH S6(R1)

생물의약품의 비임상시험 가이드라인으로 추가 시험 고려 시 참조; 비인간 영장류의 발생독성시험 위험성 확인 기준; ADC의 안전성 평가 및 독성 연구를 위한 종 선택 기준

Specifications

1
역가

유효기간 만료 시까지 유지되어야 하는 주요 품질 규격

MFDS Specific

MFDS Organizations

5
식약처
식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

바이오생약심사부

식품의약품안전평가원 산하 부서; 발행처 소속 부서

세포유전자치료제과

첨단바이오의약품 심사를 담당하는 부서

Organizations

11
의뢰자

DSUR을 작성하고 제출하는 주체

국제실험동물관리인증협회

사육시설 인증 기관 (AAALAC Int.)

농림축산식품부

안내서 공동 발행 기관; 축산물 수출 관련 정부 부처; 검역정책과를 통해 수출국에 등록신청을 수행하는 기관; 대한민국 수출 검역 주관 부처; 수출 검역 관련 상급 기관; 대한민국 수출 검역증명서 발행 주체; 수출 검역증명서 발급 주체; 중국 수출 삼계탕 위생 약정 체결 기관; 대한민국 농림축산식품부 (Ministry of Agriculture, Food and Rural Affairs)

국제실험동물관리인증협회(AAALAC International)

동물실험시설 인증 국제 기구

기관 동물실험윤리위원회(IACUC)

동물실험의 심의 및 승인 기관

보건 당국

추적조사기간 동안 수집한 자료를 이용할 수 있는 기관

조사당국

미래에 검체를 검사할 수 있는 권한을 가진 기관

임상 센터

이종이식과 관련된 임상 센터 정보를 기록해야 한다.

이종이식 실시기관

이종이식을 수행하는 조직 또는 기관

IRB

시험 승인 및 대상자 선정 기준점; 임상시험 승인 기관

임상시험심사위원회

임상시험 심사 및 승인 기구; 임상시험 조기 종료 또는 일시 중지 결정 기구; 피험자 설명서 및 동의서의 사전 서면승인을 담당하는 기구; 피험자의 권리와 안전을 보호하는 심의 기구; 임상시험 계획서 및 변경사항을 승인하는 기구

Activities

6
무균 조작

비경구적 처치 시 멸균 기구 이용

미생물 모니터링

청결공간, 층류 후드 및 기타 장비에 대해 수행

임상과 실험실 모니터링

30년 동안 설정된 수혜자 상태 감시

기증 연기

혈액, 조직, 생식세포 등의 기증을 제한함

부검

시험 종료 후 동물의 상태를 확인하기 위한 해부 검사

추적조사

중간 탈락자의 이상사례 발생여부 확인 작업

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  • 첨단재생의료및첨단바이오의약품안전및지원에관한법률시행령_제31조
    「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 시행령」 제31조

    이상사례의 보고 방법

    첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 시행령

Referenced Korean Laws (7)

  • 「사료관리법」

    회수 제품의 사료 용도 전환 시 준수 법령; 부적합 식품의 사료 용도 전환 기준

  • 「실험동물에 관한 법률」

    실험동물의 정의 및 우선 사용대상 규정; 실험동물의 복지 보장 및 원칙 준수를 위한 법률; 동물실험의 윤리성 및 신뢰성 확보를 위한 법률

  • 「동물보호법」

    동물실험의 과학적·윤리적 이용을 도모하기 위한 법률

  • 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 및 시행령」

    원료동물의 사육 및 관리 등에 관한 법적 근거

  • 「첨단바이오의약품의 품목허가ㆍ심사 규정」

  • 「생물학적제제 기준 및 시험방법」

    식약처 고시; 국가출하승인의약품의 검정 기준과 시험방법의 근거

  • 「인체세포등 및 첨단바이오의약품의 허가 및 안전 등에 관한 규정」

    인력 기준 및 품질관리체계 상세 규정

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