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동종줄기세포치료제 면역원성 평가 가이드라인

미분류민원인안내서pdf2025-06-25
Validation

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

5
mesenchymal stem cells

immunomodulatory capacity and immunogenicity assessment

동종줄기세포치료제

가이드라인의 적용 대상 제품군; 가이드라인의 주요 대상 제품군; 면역원성 평가의 대상이 되는 제품군

Cell Therapy Product
자가유래세포치료제

환자 자신의 몸에서 유래한 살아있는 세포를 조작하여 제조하는 의약품

동종유래세포치료제

타인의 몸에서 유래한 살아있는 세포를 조작하여 제조하는 의약품

Stakeholders

1
민원인

Regulatory Context

Regulatory Activities

2
면역원성 평가

백신의 효능을 확인하기 위한 면역 반응 측정

임상시험

평가항목 및 설정근거 요약 정보 제출

Document Types

1
세포치료제 시험정보집

중간엽줄기세포치료제 혼합림프구반응 시험 및 면역원성 평가 정보

Technical Details

Substances

8
중간엽줄기세포

골수기질, 제대혈, 지방조직에 존재하며 다분화능을 가진 비조혈계 세포

동종항체

동종으로 다른 개체의 혈구나 조직과 반응하는 항체

조직적합항원

공여자와 수여자 간 불일치로 면역거부반응을 유발하는 인자; 세포막 표면에 있는 동종항원으로 이식면역의 성패를 결정

면역억제제

면역억제제 사용 유병률 계산

말초혈액 단핵구

혼합림프구 반응시험에 사용되는 세포 성분

IFN-γ

염증성 장 질환에서 증가하는 사이토카인

IL-2

사이토카인 검사 항목

TNF-α

염증성 장질환의 기전에 관여하며 장 손상 개선 효과 평가 지표; HT-29 세포에서 염증상태를 유도하는 인자

Testing Methods

11
mixed lymphocyte reaction assay

Assay for assessing MSC quality control

flow cytometry

세포의 수를 유세포 분석기(flow cytometry)등의 방법을 사용하여 측정할 수 있다.

Luminex Panel Reactive Antibody

HLA 동종항체 선별을 위한 검사법

반복투여독성시험

독성시험의 종류

혼합림프구 반응시험

동종 세포치료제 면역원성 평가 방법

ELISA

중화항체 존재 여부 확인을 위한 효소면역분석법; 제품에 적용되는 작용원리 예시

유세포분석

보조시약이 사용되는 분석 방법

panel reactive antibody(PRA) 검사

조직적합항원에 의한 항체를 검출하는 체액성 면역반응 평가 방법

보체의존성 세포독성반응(complement-dependent cytotoxicity)

세포 기반의 항체 검출 방법

효소 면역 측정법

혈청 내 항체를 검출하는 방법

유세포분석법

7-AAD, PI 등을 이용한 유세포분석법 적용 가능

Processes

4
비임상시험

잠재적 위해성을 예측하는 근거 출처

임상시험

누적 대상자 노출 및 중대한 이상사례 요약표의 출처

생체 내 시험(in vivo testing)

동물모델을 이용한 면역반응 회피 및 면역계 이상 평가

반복투여독성시험

독성 발현 용량과 표적장기 확인; 최소 투여기간 및 동물종 선택, 평가항목에 관한 지침

Clinical Concepts

3
면역독성

의도하지 않은 면역억제 또는 면역증강

면역원성

임상적으로 중요한 독성의 예시

면역거부반응

동종세포치료제 투여 시 발생 가능한 반응

Standards & References

ICH Guidelines

3
ICH Q2

Validation of analytical procedures

ICH Q2(R1)

분석법 밸리데이션에 관한 가이드라인

ICH Q2(R2)

분석법 밸리데이션 국제 가이드라인; Validation of Analytical Procedures

MFDS Specific

MFDS Organizations

3
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

바이오생약심사부

식품의약품안전평가원 산하 부서; 발행처 소속 부서

세포유전자치료제과

첨단바이오의약품 심사를 담당하는 부서

Organizations

3
EMA

참고문헌: EMA 가이드라인

식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 발행 기관

Referenced Korean Laws (1)

  • 식품의약품안전처 지침서등의 관리에 관한 규정

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