줄기세포치료제 품질, 비임상 및 임상 평가 가이드라인

첨단바이오의약품의 예시

재생, 복구, 대체 효과와 밀접하게 관련된 제품군

만능분화능 줄기세포(iPSC와 hESC)와 체세포성 줄기세포(MSC, HSC) 간에는 명백한 차이가 있다.

인간 줄기세포치료제와 관련된 일부 안전성 문제들은 반드시 다루어져야 한다.

단일 복제 세포군 또는 여러 종류의 세포로 구성된 제제

골수와 흉선에 존재하는 조혈계통 분화 세포

제한된 분화능을 가진 줄기세포

지방세포, 연골세포, 골세포 등으로 분화되는 계통 정해진 세포

전분화능 줄기세포의 예시; 수정 후 5일 정도 착상 직전의 배아에서 유래되며 초기 세 가지 배엽층으로 발달할 수 있는 미분화 세포

전분화능 줄기세포의 예시; 성체세포로 부터 유래된 만능줄기세포

1단계 적용 대상 의약품

규정 적용 대상 제품군; 품목허가 대상 구체화 및 안전성유효성 개선 예측 시 허가; 품목허가 처리 대상; 안전성·유효성 심사 및 기준 및 시험방법 심사 대상; 심사 기준 적용 대상; 안전성·유효성 심사 제출자료 범위 대상; 제31조 심사기준의 대상 제품; 심사기준 적용 대상 제품군; 생물의약품분과위원회 심의 대상; 별표 3 제출자료 관련; 제출자료 요건의 대상 제품군

복합품목의 의료기기 허가 원칙; 의료기기와 의약외품이 한벌로 구성된 제품; 의료기기와 의약외품 등이 결합된 제품 형태

암유전자 및 암억제유전자에서 관찰된 변이를 판단함

전체 유전체의 염기서열을 분석하여 돌연변이 및 복제수 변이를 분석함

단백질 합성 정보를 가진 엑손에 대한 염기서열을 분석하는 방법

광범위한 바이러스 검출력이 입증된 NGS 사용 가능; 외래성 바이러스의 비표적 검출을 위한 다단계 핵산-기반 기술

유전자의 양적 변화(CNV)를 검출하는 높은 해상도의 분석법

형광색소의 조합을 적용하여 모든 염색체를 구분하는 방법

유전적 안정성을 평가하기 위한 in vitro 시험

CFU 평가 또는 대체 시험법 활용

in vitro 평가 수행

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

식품의약품안전평가원 산하 부서; 발행처 소속 부서

첨단바이오의약품 심사를 담당하는 부서