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의약품 비임상시험 가이드라인 질의응답집

의약품민원인안내서pdf2018-07-05
독성동태면역원성표준 위해성 평가비임상 안전성 시험가역성무독성량(NOAEL)최대투여가능용량(MFD)최대내성용량(MTD)한계용량

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

9
의약품
항암제
비-고정용량 복합제

성분 중 하나가 다중 허가 제품을 포함하는 경우의 시험 여부

복합제

증량 방법 기술이 필요한 제품군

전구약물

ICH M3(R2) 지침 적용 여부 검토 대상

설치류

격리방식에서 주로 사육되는 동물군

비설치류

비설치류에 대해서는 맥박, 체온, 동공반사 등 설치류에서는 관찰하기 어려운 사항에 대해 특별히 주의해서 충분히 검사한다.; 독성시험에 사용되는 시험계 분류; 만성 독성 시험 시 9개월 투여 권장 대상

저분자의약품

본 항에서 기본적으로 기술하는 의약품 유형

Biologics

해당 용기는 의약품, 생물의약품, 생약유래 의약품... 적용될 수 있다.

Stakeholders

3
가임여성

투여 권장 대상에서 제외

가임여성(WOCBP)

배·태자 발달시험 완료 전 임상시험 등록 시 주의가 필요한 대상

민원인

Regulatory Context

Regulatory Activities

7
1상 임상시험

건강한 성인을 대상으로 안전성 및 면역원성 확인; 반복투여독성시험 중간결과로 진입 가능

탐색적 임상시험

제조 및 투여 문제 식별, 초기 활성 평가 등을 목적으로 수행

품목허가
3상 임상시험

첫 번째 3상 임상시험이 2019년 8월 2일부터 시작되었다.

허가
임상 3상

대사체 자료가 이용 가능해야 하는 시점의 기준

임상시험

평가항목 및 설정근거 요약 정보 제출

Document Types

1
제조 및 품질에 관한 자료(CMC)

탐색적 임상시험에 필요한 품질 자료

Attributes

8
10% 역치

사람 대사체가 총 노출량의 10% 이상을 구성하는 경우의 정의

최대투여가능용량(MFD)

용해도를 고려한 최고 투여량

최대내성용량(MTD)

투여용량 설정 기준

90일

복합제 독성시험의 최대 기간

노출

임상적 노출 대비 독성 발현 수준

곡선하면적값(AUC)

노출한계 계산을 위한 평균값

Cmax

약물동태 파라미터 중 최고혈중농도; 안전역 산출을 위한 혈중 농도 지표; 최고 혈중 농도 지표; BE 시험결과표의 기하평균치 비교 항목; 약물동태 파라미터 - 최고 혈중 농도; 식사의 영향 시험에서 측정된 약물동태 파라미터; 생체이용률 시험의 주요 평가 지표; PK 파라미터: 최고혈중농도; 최고 혈중 농도 파라미터; 독성동태시험 정보로 제공되는 파라미터; 독성동태시험 정보 항목; 독성동태시험 정보의 주요 지표

AUC

약물동태 파라미터 중 혈중농도-시간 곡선하 면적; 혈중농도-시간 곡선하 면적 비교를 통한 안전역 평가; 안전역 산출을 위한 전신 노출량 지표; 혈장 중 농도 곡선하 면적; 무독성량에서의 AUC를 암컷 및 수컷 각각에 대해 기술; 노출량 비교를 위해 사용되는 지표; 전신 노출비(AUC 동물/AUC 사람) 제시; BE 시험결과표의 기하평균치 비교 항목; 식사의 영향 시험에서 측정된 약물동태 파라미터; 생체이용률 시험의 주요 평가 지표; PK 파라미터: 혈중농도-시간 곡선하 면적; 독성동태시험 정보로 제공되는 파라미터; 독성동태시험 정보 항목; 독성동태시험에서 측정하는 파라미터; 독성동태시험 정보의 주요 지표; 독성동태시험에서 측정되는 혈중농도 곡선하 면적; 독성동태시험 결과 개요에서 측정된 혈중농도-시간 곡선하 면적; 독성동태시험에서 측정된 혈중농도-시간 곡선하 면적; F0 암컷의 독성동태시험 결과 지표

Regulatory Terms

2
민원인 안내서

가이드라인의 성격 정의

행정규칙

고시, 훈령, 예규 등을 포함하는 규제 형식

Technical Details

Substances

7
단클론항체

치료목적의 표적 단백질 예시

신물질(NME)

발달 독성에 상당한 위해를 가지는 원료의약품 또는 신물질

활성대사체

약물 및 그 활성대사체가 주로 신장으로 제거되어 신장애가 약물이나 활성대사체의 약동학을 유의적으로 변화시킬 가능성이 있는 경우

아실글루쿠로니드

화학적 재배열로 인해 독성 우려가 있을 수 있는 예시

글루타티온 포합체

일반적으로 독성학적 우려가 없는 대사체의 예시

부형제(vehicles)

최대투여가능용량 결정 시 선택 제한 요소

대사체

2.6.4.5 대사(종간 비교); 생체 내에서 물질이 변화하여 생성된 물질; 모약물에서 생성되어 약물 활성을 나타내거나 안전성 시험 대상이 됨; 동물모델과 사람 간의 노출량 비교 대상; 혈장 중 주성분 및 대사체의 농도; 생체 시료 중 존재하는 약물의 대사 산물; 기타 독성시험의 대상이 되는 물질; 약물 투여 후 생성되는 물질; 화합물 X 및 그 주요 대사체의 수용체 결합 시험; 약물이 체내에서 대사되어 생성된 물질; 혈장 중 약물/대사체 농도

Testing Methods

8
양전자단층촬영(PET) 추적자

독성동태 평가 필요성 논의 대상

마이크로도즈시험

방법 1과 2에 해당하는 탐색적 임상시험

in vivo 안전성 약리 평가

생체 내에서 수행되는 약리 시험법

간 마이크로솜/간세포 시험

생화학적 정보 확인을 위한 시험

PXR 활성화 분석

표준 in vitro 대사 평가 예시

CYP 억제

표준 in vitro 대사 평가 예시

in vitro 대사 평가

시험관내 생화학적 정보 포함 항목

in vivo 소핵 시험

발암성 평가가 필요 없는 경우 대사체 노출을 확인하는 시험

Processes

15
PK 시험

약물 농도에 관한 정보 수집

출생 전/후 독성 시험

새끼의 약물 노출 평가

반복 투여 독성시험

설치류 또는 비설치류에서 6개월 동안의 반복 투여 독성시험

14일 반복투여독성시험

방법 5에서 설치류를 대상으로 수행하는 시험

반복투여독성시험

독성 발현 용량과 표적장기 확인; 최소 투여기간 및 동물종 선택, 평가항목에 관한 지침

단회투여 독성시험

임상적용 경로 및 용량을 상회하는 조건에서 수행

탐색적 임상시험

Drink Less 앱의 치료 효과 최적화를 위한 시험

안전성 약리 평가

일반독성시험의 일환으로 수행되는 약리 평가

배·태자 독성시험

복합제 구성성분의 발생학적 위험 평가

복합제 독성시험

임상적 우려가 없을 시 면제 가능

단회투여시험

우려되는 독성 평가를 위한 시험

만성 독성시험

가역성 시험을 병행할 수 있는 시험

가역성 시험

독성의 가역성 입증을 위한 시험

독성평가

도입 유전자 산물의 과다발현, 면역원성 등을 확인하기 위한 평가

안전성 약리시험

중추신경계 및 순환기계 영향 평가

Clinical Concepts

12
피임

가이드라인에서 다루는 핵심 임상적 권고사항; 항암제 투여 시 권장되는 임상적 조치

소아집단

임상시험 대상자 집단 정의

약동학적 약물 간 상호작용

복합제 성분 간의 PK 상호작용

배·태자 위험

생식독성시험에서 확인되는 위험 요소

배·태자 발달시험

복합제의 배·태자 발달시험 수행 여부 결정

부작용
비임상시험
임상노출한계

독성시험의 한계용량 설정을 위한 계산 지표

1상 임상시험

초기 단계의 임상시험

2상 임상시험

유효성이 확인되면 개발 지속 여부를 결정하는 단계

3상 임상시험

대부분의 비임상 자료 제출이 완료되어야 하는 단계

탐색적 임상시험

최대내성용량 평가 목적이 아닌 임상 방법

Identified Hazards

Hazards

5
생식 및 발달 위해성

피임 사용의 근거

돌연변이원성 불순물

탐색적 임상시험 뒷받침을 위한 평가 대상

용량제한독성

용량증량 코호트에서 용량제한독성 가능성을 고려

배아 또는 태아의 의도하지 않은 노출 위험성

가임여성 대상 임상시험 시 최소화해야 할 위험

유해결과(adverse finding)

독성시험 및 임상시험에서 관찰되는 부정적 결과

Standards & References

ICH Guidelines

4
ICH S7B

심실 재분극 지연 가능성 평가 가이드라인

ICH M3(R2)

의약품 비임상시험 가이드라인으로 추가 시험 고려 시 참조; 비종양학적 치료법 및 생명을 위협하는 질환에 대한 비임상시험 가이드

ICH S6(R1)

생물의약품의 비임상시험 가이드라인으로 추가 시험 고려 시 참조; 비인간 영장류의 발생독성시험 위험성 확인 기준; ADC의 안전성 평가 및 독성 연구를 위한 종 선택 기준

ICH S5(R2)

저분자 의약품의 배태자독성시험 기준

Specifications

3
임상 노출한계

비임상 독성 결과에 따라 결정되는 인체 노출 허용치

최대내성용량(MTD)

투여용량 설정 시 포함되어야 하는 기준

무독성량(NOAEL)

반복투여독성시험에서 도출된 기준치

MFDS Specific

MFDS Organizations

4
식품의약품안전평가원 의약품심사부 종양약품과

가이드라인 발행처

식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

의약품심사부 종양약품과

문서 작성 및 문의 담당 부서; 가이드라인 질의응답집 발행 부서

Organizations

2
EMA

참고문헌: EMA 가이드라인

규제기관

국가관리 병원체 사고 시 보고를 받는 기관; 국가관리대상 병원체 사고 시 지시 및 보고를 받는 기관; 국가관리대상 병원체 사고 시 지시를 내리는 기관

Referenced Korean Laws (2)

  • 「의약품등의 약리시험기준」

    참고문헌 목록

  • 「의약품등의 독성시험기준」

    독성시험 수행 시 참고하는 기준 고시; 반복투여독성시험 투여기간 및 유전독성시험 표준조합 기준; 반복투여 독성시험의 투여기간은 「의약품등의 독성시험기준」 [별표2]에 따른다.

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Related MFDS Guidelines (8)