Back to Explorer

유전자재조합의약품 면역원성 평가에 관한 가이드라인

미분류민원인안내서pdf2023-07-21
약력학동등성 평가약동학약물감시매트릭스 효과Validation시험법 밸리데이션

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

8
Biologics

해당 용기는 의약품, 생물의약품, 생약유래 의약품... 적용될 수 있다.

동등생물의약품

바이오시밀러 개념 도입 및 허가 근거 마련; 자료제출 범위 및 요건 설정; 대조약과의 품질 및 비임상·임상적 비교동등성이 입증된 의약품

Fc 융합 단백질

RF가 위-양성 결과를 유발하는 Fc 융합 단백질에 대한 면역반응

단클론항체

상보성 결정 영역(CDR)을 가진 생물의약품

재조합의약품

천연물과의 동질성 확인 대상; 심사 기준 적용 대상; 제29조 심사기준의 대상; 재조합의약품 및 세포배양의약품 제제의 기준 및 시험방법 설정

유전자재조합의약품

규정 적용 대상 제품군; 통합된 심사 규정의 대상; 특허 만료 및 수출용 GMP 자료 제출 관련; 유전자조작기술 이용 제조 의약품; 안전성·유효성 심사 및 기준 및 시험방법 심사 대상; 마스터 세포은행부터 제조방법을 기재해야 하는 대상; 수출 목적 시 GMP 평가 실적 완화 적용 대상; 수출 목적 유전자재조합의약품의 GMP 자료 제출 간소화; 생물의약품분과위원회 심의 대상; 제출자료 범위 설정 대상 제품군; 제조공정 작성 예시 분류

치료 단백질

항체 특성 분석의 대상이 되는 제품

생물·생명공학 기술 유래 단백질

면역반응을 유발할 수 있는 치료제 성격

Stakeholders

3
민원인
신청자

국가출하승인을 신청하는 주체

소아

사용 관련 장기 안전성/유효성 문제 고려 대상; 특수한 환자에 대한 조사 대상

Device Components

1
포장 용기

재질에 따라 면역원성에 영향을 줄 수 있음

Regulatory Context

Regulatory Activities

4
품목허가 신청

용기 적합성 자료 제출 시점

약물감시

시판 후 안전성 관리를 위한 활동

품목허가
임상시험

평가항목 및 설정근거 요약 정보 제출

Document Types

5
CTD 5.3.5.3

신청서에 면역원성의 통합 요약 포함

위해성관리계획

중대한 약물이상반응 현황에 따른 변경 고려 대상

품목허가 신청서

제조변경 근거 자료 제출 대상

반복투여 독성시험

비임상시험에서 항체 측정이 요구되는 시험 유형

민원인 안내서

Attributes

7
민감도

정확도 시험 결과 지표; 암 슬라이드 판독 성능 평가 지표; 유효성 평가를 위한 성능 지표

당화 패턴

번역 후 프로파일의 물리화학적 측면

배치 번호

배치분석 요약 표 포함 항목

사용상의 주의사항
중화능

항체가 제품의 생물학적 활성을 억제하는 능력

제형

의약품의 물리적 형태

안정성

용기·포장 변경 시 영향을 미치지 않아야 하는 속성

Regulatory Terms

1
약물 간섭

투여한 약물과 유도된 항체의 복합체 형성으로 인한 검출 저해

Technical Details

Substances

15
항원

In silico 평가 및 포괄성 시험 대상

페그-단백질

접합 단백질의 예시로 평가 방법론 설명

항-약물 항체

치료용 단백질에 대해 생성되는 항체; 검출 대상이 되는 항체; 약물 투여 후 생성되는 항체(ADA); 치료용 단백질 투여 후 생성되는 면역 반응 물질; 치료용 단백질에 대해 생성된 항체; 임상 면역원성 데이터 분석의 핵심 측정 지표

내인성 단백질

재조합의약품 항체와 교차반응을 일으킬 수 있는 대상; 면역학적 내성 부족이나 동물 모델 자료 제공과 관련된 물질

비중화항체

반감기를 증가시키거나 효력에 간접적 영향을 주는 항체

IgG

항체 검사에서 검출하고자 하는 면역글로불린 유형

IgM

항체 검사에서 검출하고자 하는 면역글로불린 유형

항체

원재료 중 주성분으로 사용되는 물질

양성 표준품

시험법의 반응 입증 및 보정 목적

숙주 세포 유래 단백질

제품 및 공정-관련 성분 불순물

숙주 유래 단백질

원액 관리 시험항목

알부민

소화되지 않은 알부민의 용적을 측정

중화항체

중화항체 검사시약의 분석물질

주조직 적합성 복합체

면역반응을 조절하는 유전적 요인

싸이토카인

면역반응을 세밀하게 조절하는 역할

Testing Methods

15
분석시험

분석시험이 검체 내에서 단일 레트로바이러스를 검출한다고 가정

경쟁적 리간드 결합 시험

중화 항체 검출 방법 중 하나로 신속하고 설계가 간단함

세포 기반 생물활성 시험

중화 항체 검출 방법 중 하나로 치료제의 작용기전을 반영함

방사선면역침전시험

Radioimmunoprecipitation Assay

전자화학발광

Electrochemiluminescence 시험법

경쟁적 억제 원칙

개별 잔기에 대한 항체 특이도 분석 전략

중화항체 시험법

Wildtype virus를 이용한 중화항체가 분석

면역시험법

항체의 정량 및 면역원성 평가를 위한 시험법

경쟁 리간드 결합 시험

체액성 표적 작용제 또는 단클론항체에 사용

비-세포 기반 시험

중화능 검출을 위한 in vitro 방법

세포 기반 시험

중화능 검출을 위한 in vitro 방법

중화시험법

양성 시료에 존재하는 항체의 중화 능력 평가

결합 경쟁 분석법

선별시험에서 사용하는 분석법

선별검사

클라미디아, 임질, HTLV 등에 대한 검사

확인검사법

항체 존재 확인을 위한 시험(confirmatory assay)

Processes

10
임상시험

누적 대상자 노출 및 중대한 이상사례 요약표의 출처

중화 시험

확인된 양성 시료에 대한 3단계 특성 분석 활동

확인시험

글리실리진산이나트륨의 정체 확인을 위한 화학적 시험

선별시험

항체 검출 및 특성 분석의 1단계 전략

제조방법에 대한 변경

제품의 면역원성 변화를 유도할 수 있는 요인

샘플링

생산 기록 중 샘플링 수량 확인

정제 공정

단일 항원 수확물을 정제하는 과정

비임상 평가

가이드라인 목차 중 비임상 평가 섹션; mRNA 후보백신의 약리학 및 독성학 연구

번역 후 수식

단백질 구조 변화를 일으켜 면역반응을 유발할 수 있음

제조공정

제조번호 지정부터 제조기록서 완결까지의 일련의 작업; 변경관리의 대상이 되는 공정; 제품 감사를 통해 품질을 평가하는 대상; 변경관리 대상이 되는 공정

Clinical Concepts

15
PD

약력학 시험 종류

PK

약동학 시험 종류

임상반응

항체 검출 결과와 연관성을 평가해야 하는 대상

소아 적응증

자료보호기간 1년 연장 사유

아나필락시스 반응

충분히 입증된 이상반응의 예시

지연성 과민반응

T 세포 매개 및 면역 복합체에 의한 비급성 영향

아나필락시스

단일 증례로도 유용한 중대한 이상사례 예시

항체반응

일시적 및 지속적 항체반응 구분 및 평가

임상 3상 시험

완전히 밸리데이션 된 방법으로 분석되어야 하는 단계

항-약물 항체

검출시험법의 주요 분석 대상; 투여받은 환자에서 검출하고자 하는 대상 분석물; 항-약물 항체를 검출하는 시험법 개발

면역원성

임상적으로 중요한 독성의 예시

약동학

국소 외용제제 동등성 평가를 위한 시험 영역

비교동등성

물리화학적, 생물학적, 면역학적 시험을 통한 제품 간 비교; 변경 전·후 원료/완제의약품의 품질 비교; 제조방법 변경 전후의 품질 및 유효성 평가 개념

이상반응
적응증

Identified Hazards

Hazards

5
침출물

용기마개시스템에서 발생 가능한 품질 영향 요소

응집

장기보존 시 입자분산 안정성 저해 요소

면역원성

설치류 기원 단클론항체 유래 도메인으로 인한 거부반응 위험

집합체

새로운 항원결정기를 나타내어 면역계를 자극할 수 있음

불순물

제조, 정제, 보관 과정에서 발생하는 실제 및 잠재적 불순물

Standards & References

External Standards

1
국제표준품

최소검출한계 측정 시 사용 권장 표준

ICH Guidelines

2
ICH Q8

의약품 개발 관련 국제 가이드라인

ICH S6

부록과 밀접한 연관성이 있는 가이드라인

Specifications

1
양성 한계치(cut-off)

시료를 양성과 음성으로 판정하기 위한 기준

MFDS Specific

MFDS Organizations

4
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

바이오생약심사부 유전자재조합의약품과

가이드라인 담당 부서

식품의약품안전처
식품의약품안전평가원 바이오생약심사부 유전자재조합의약품과

가이드라인의 발행처 및 연락처

Organizations

1
규제기관

국가관리 병원체 사고 시 보고를 받는 기관; 국가관리대상 병원체 사고 시 지시 및 보고를 받는 기관; 국가관리대상 병원체 사고 시 지시를 내리는 기관

Activities

2
샘플링

표면 닦기(swabbing), 헹굼(rinsing) 등의 잔류물 채취 활동; 구매, 샘플링, 시험과 물질의 승인

시판 후 조사(PMS)

임상시험 외에 면역원성 평가가 필요한 단계

Referenced Korean Laws (3)

  • 「공익신고자 보호법」

    공익침해행위 신고자 보호 및 지원을 위한 법률

  • 식품의약품안전처 지침서등의 관리에 관한 규정

  • 「생물학적제제 등의 품목허가ㆍ심사 규정」

Related FDA Guidelines (5)

Related MFDS Guidelines (8)