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코로나19 치료제 안전성유효성 심사관련 질의응답집(항바이러스제)

의약품민원인안내서pdf2022-06-30
약력학약동학발암성시험유전독성비임상시험관리기준부작용 보고약동학적 증강제지지요법내성임상시험약물 상호작용생리학 기반 약물동태(PBPK) 모델링약물동태약물상호작용효력시험GMP

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

12
주용상 동결건조분말

재구성 후 즉시 사용해야 하는 제형

라게브리오캡슐(몰누피라비르)

긴급사용승인 사용설명서의 대상 약제

전신 코르티코스테로이드

병용 시 쿠싱 증후군 위험 증가 제품군

베클루리주(렘데시비르)

코로나19 치료를 위한 항바이러스제

소아 환자

12세 이상 및 40kg 이상인 환자군

주사용 동결건조 분말

제품의 제형; 소아 환자 권장 주입 속도 표의 대상 제형

라게브리오캡슐

몰누피라비르 성분의 코로나19 치료제; 코로나19 치료제 작용기전 및 임상시험 대상 약물

경구 치료제

코로나19 치료제 분류

팍스로비드

긴급사용승인된 코로나19 치료제; 코로나 바이러스 복제에 필수적인 단백질 분해효소를 차단하는 의약품

예비 위기대응 의약품

조건부 품목허가의 대상이 되는 의약품; 식약처장의 지정을 받은 품목으로 우선심사 및 수시동반심사 대상

코로나19 치료제

가이드라인의 적용 대상 제품군; 본 안내서의 적용 대상 제품군; 가이드라인의 적용 대상이 되는 제품군; SARS-CoV-2의 인체 내 감염이나 증식을 억제하는 약물; 코로나19 치료제 in vivo 효력시험법 가이드라인의 대상; 효력시험의 대상이 되는 의약품 후보물질; 가이드라인의 대상이 되는 제품군; in vivo 효력시험의 대상이 되는 약물; 효력 평가 대상 제품군; SARS-CoV-2 감염 치료를 목적으로 하는 후보물질; in vivo 효력시험법의 대상 제품군

항바이러스제

치료제의 세부 분류; 코로나19 치료제 중 세부 분류; 코로나19 치료제(항바이러스제) 품목허가 및 긴급사용승인; 렘데시비르의 약물 분류; 라게브리오캡슐의 약물 분류; 코로나19 치료제 분류; 코로나19 치료제 안전성유효성 심사; 코로나19 치료제 안전성유효성 심사 대상; 코로나19 치료제의 약물 분류

Stakeholders

14
가임 여성

투여 기간 및 종료 후 피임 필요

만 18세 미만 환자

뼈 및 연골 독성 우려로 인한 승인 제외 대상

성인

ADHD 증상을 가진 성인 대상 비약물적 치료 권고

성인 입원환자

코로나19 감염이 확인된 성인 입원환자

보건의료전문가

의사소통 문서의 수신자 및 의견교환 대상

만 18세 미만 소아 · 청소년 환자

사용 승인 제외 및 투여 금지 대상

수입자
소아환자

만 12세 미만 사용 미승인 대상

수유부

특수 인구집단 및 부족정보 대상

임부
성인 환자

주요 투여 대상군

소아 환자

주요 투여 대상군; 체중 및 연령에 따른 용량 조절 대상

성인 및 소아

투여 대상 환자군

민원인

Regulatory Context

Regulatory Activities

10
사용 승인

만 18세 미만 환자에 대해서는 승인되지 않음

허가사항

비임상 결과를 반영하여 결정하는 사항

긴급사용 승인

RT-PCR 제품의 승인 상태; 참조표준방법으로 사용 가능한 제품의 승인 상태; 긴급사용 승인 제품의 실사용 데이터 인정 방안

최종 승인

임상적 의미 확인 후 식약처의 품목 승인

수시동반심사

품목허가 신청 전 개발 과정별 서류를 미리 제출하여 심사하는 제도

우선심사

혁신의료기기 지정 제품에 대한 인허가 특례; 혁신의료기기로 지정된 의료기기에 대해 다른 제조허가 접수 등에 우선하여 심사하는 제도; 혁신의료기기 허가심사 특례 지원 항목; 혁신의료기기 허가심사 특례 지원 내용; 혁신의료기기 허가심사 특례의 종류

조건부 품목허가

공중보건 위기 상황에서 치료적 확증 임상시험 자료 제출을 조건으로 승인하는 제도

안전성·유효성 심사

전자적 방식의 설명서 변경 시 진행해야 하는 허가변경 절차

긴급사용승인

표준시험법으로 사용된 RT-PCR 제품의 상태; 비교 시험 시 사용되는 시약의 허가 상태

품목허가

Document Types

15
중간분석 결과

1차 유효성은 762명의 시험대상자에 대한 계획된 중간분석 결과를 기반으로 함

시험계획서 C4671005

코로나19 관련 입원 또는 사망률 분석을 위한 임상시험 계획

품목허가신청서
EPIC-HR

코로나19 고위험군 대상 임상시험 (NCT04960202)

베클루리주(렘데시비르) 긴급사용승인 사용설명서

제품의 효능, 용법, 주의사항을 담은 문서

ACTT-1 시험

코로나19 환자를 대상으로 한 임상시험

허가사항

대조약의 스페이서 명칭이 기재되는 공식 문서

최종 보고서

맹검 절차 및 무작위 배정 방법 기술 대상 문서

효력시험 자료

유전자도입 효율 및 기능적 분석 자료

임상시험 결과

사용목적 작성 시 고려해야 하는 근거 자료

비임상시험 정보

안전성·유효성 심사를 위해 제출된 자료

효력시험자료

Vero E6 cell 등을 이용한 효력 입증 자료; 변이 바이러스에 대한 효과를 확인하기 위해 제출된 자료

임상시험계획서
비임상시험 결과

예비 위기대응 의료제품 지정 신청 시 제출 자료

Risk Management Plan

백신의 안전성 및 위해성을 관리하기 위해 작성하는 계획서

Attributes

15
AUC24

전신 노출도 측정 지표; 약물 노출도를 나타내는 전신노출 지표

산소포화도

펄스옥시미터로 측정하는 주요 지표 (%SpO₂)

t1/2

반감기

50% 유효 농도

생체 외 항바이러스 활성 측정 지표 (EC50)

실온보관(15 - 30°C)

제품의 보관 조건

밀봉용기

저장방법에 명시된 용기 형태

Cmax

약물동태 파라미터 중 최고혈중농도; 안전역 산출을 위한 혈중 농도 지표; 최고 혈중 농도 지표; BE 시험결과표의 기하평균치 비교 항목; 약물동태 파라미터 - 최고 혈중 농도; 식사의 영향 시험에서 측정된 약물동태 파라미터; 생체이용률 시험의 주요 평가 지표; PK 파라미터: 최고혈중농도; 최고 혈중 농도 파라미터; 독성동태시험 정보로 제공되는 파라미터; 독성동태시험 정보 항목; 독성동태시험 정보의 주요 지표

AUC

약물동태 파라미터 중 혈중농도-시간 곡선하 면적; 혈중농도-시간 곡선하 면적 비교를 통한 안전역 평가; 안전역 산출을 위한 전신 노출량 지표; 혈장 중 농도 곡선하 면적; 무독성량에서의 AUC를 암컷 및 수컷 각각에 대해 기술; 노출량 비교를 위해 사용되는 지표; 전신 노출비(AUC 동물/AUC 사람) 제시; BE 시험결과표의 기하평균치 비교 항목; 식사의 영향 시험에서 측정된 약물동태 파라미터; 생체이용률 시험의 주요 평가 지표; PK 파라미터: 혈중농도-시간 곡선하 면적; 독성동태시험 정보로 제공되는 파라미터; 독성동태시험 정보 항목; 독성동태시험에서 측정하는 파라미터; 독성동태시험 정보의 주요 지표; 독성동태시험에서 측정되는 혈중농도 곡선하 면적; 독성동태시험 결과 개요에서 측정된 혈중농도-시간 곡선하 면적; 독성동태시험에서 측정된 혈중농도-시간 곡선하 면적; F0 암컷의 독성동태시험 결과 지표

5일간

전체 치료 과정 기간

800 mg

성인 1회 복용 용량

사용기한

원료적합라벨에 기재되는 품질 정보; 원료의 유효 기간; 원료 라벨에 표시되어야 하는 정보; 보관용 검체의 보관 기간 기준; 시약, 표준품, 원료 등의 유효한 사용 가능 기간; 완제품 보관용 검체의 보관 기준 시간; 보관용 검체의 보관 기준 기간; 제품표준서 기재항목 중 하나; 제품표준서에 기재해야 할 제품의 유효 기간; 원료공급사가 설정한 원료의 보관 기한; 소독제 및 제품의 유효기간 관리; 제품표준서에 포함되어야 하는 항목; 완제품의 보관용 검체는 사용기한까지 보관

실온보관(15°C~30°C)

제품의 저장방법

유효기간

추적조사를 실시해야 하는 설정된 기간

산소포화도(SpO2) 94% 이하

소아 환자 투여 기준

eGFR 감소

신장 기능 관련 실험실수치 이상

Regulatory Terms

4
공익신고자 보호제도

공익신고자 등이 피해를 받지 않도록 보호하는 제도

청문

등록 취소 등 중대한 처분 전 의견을 듣는 절차; 행정처분 전 의견을 듣는 절차

법령

지침서 및 안내서 등록 대상 여부 판단 기준

행정규칙

고시, 훈령, 예규 등을 포함하는 규제 형식

Technical Details

Substances

15
팍스로비드 정제

안전성·유효성 심사 사례 대상 약제

SARS-CoV-2

코로나19를 유발하는 바이러스 원인체; 유전자 진단시약의 타겟 바이러스; 감염을 검출하고자 하는 대상 바이러스; 바이러스 우세종 및 변이종 평가 대상

NHC-MP

NHC-일인산염 형태

Ritonavir

니르마트렐비르의 효능을 보조하기 위해 병용되는 성분

PF-07321332

니르마트렐비르의 코드명으로 리토나비르와 병용 투여됨

이트라코나졸

강력한 CYP3A4 저해제로서의 상호작용 약물; 강력한 CYP3A 저해제로 이 약의 노출 증가

MDR1(P-gp)

니르마트렐비르의 기질이자 억제 대상 수송체

클로로퀸인산염

렘데시비르의 항바이러스 활성을 용량 의존적으로 저해하는 물질

아데노신 삼인산

렘데시비르 삼인산이 유사체로 작용하는 기질

렘데시비르 삼인산

약학적으로 활성인 뉴클레오시드 삼인산 대사체

N-hydroxycytidine

몰누피라비르의 활성 대사체

라게브리오캡슐

긴급사용승인 신청 시 제출된 자료의 대상 제품

NHC(N-hydroxycytidine)

동물시험에서 노출된 대사체 성분

HIV-1 단백질분해효소

리토나비르의 본래 억제 대상

SARS-CoV-2 주요 단백질분해효소

니르마트렐비르의 표적 단백질 (Mpro, 3CLpro)

Testing Methods

15
Ames 분석

in vitro 박테리아 복귀돌연변이 분석(Ames 분석)에서 양성 결과를 나타냈다

세포배양 분석

NHC는 세포배양 분석에서 SARS-CoV-2에 대한 활성을 나타냈다

시험관내 시험

간대사가 주요 소실 경로인지 확인하기 위한 시험

비임상 생식발생독성시험

랫드 및 토끼를 이용한 배태자 발생 시험

약물 상호작용 시험

코로나19 치료제에 대해 수행되지 않음

in vivo 랫드 소핵시험

생체 내 유전독성 평가

in vitro 소핵 분석

세포 수준에서의 염색체 이상 활성 측정

Ames 박테리아 복귀돌연변이시험

니르마트렐비르 및 리토나비르의 유전독성 평가 방법

산전/산후 발달 시험

니르마트렐비르 경구 투여 랫드 대상 시험

배태자 발달 독성시험

니르마트렐비르 투여를 통한 랫드 및 토끼 시험

소핵시험

랫드/마우스를 이용한 유전독성 시험; 마우스를 이용한 소핵시험; 랫드를 이용한 유전독성 평가 시험; 랫드 경구투여에 의한 골수세포 시험

염색체 이상시험

초대 배양 사람 림프구를 이용한 세포유전독성시험

복귀돌연변이 시험

유전독성 표준조합 및 Ames test 권고

약리작용정보

비임상시험 정보에 포함된 시험 항목

독성시험

비임상시험의 종류 중 하나

Processes

15
약물상호작용

약동학적 약물상호작용에 대한 별도 항목 설정 가능

혈액투석

칸데사르탄실렉세틸이 제거되지 않는 공정

집단 약동학 분석

경증에서 중등증 신장애의 영향 분석 방법

반복투여 독성연구

랫드 및 원숭이를 대상으로 한 안전성 평가 공정

바이러스 RNA 복제

렘데시비르에 의해 사슬 형성 종료가 지연되는 과정

간 대사

리토나비르의 주요 제거 경로

신 제거

니르마트렐비르의 주요 제거 경로

작용기전

SARS-CoV-2 Mpro 억제를 통한 바이러스 복제 방지

체외막산소요법(ECMO)

중증 환자 보조 치료

희석

주사제 조제 방법 기술 사항

재구성

주사제 등의 사용 전 물리적 형태 변화 과정

무균 조작

약물 조제 및 희석 시 주의사항; 미생물 오염 방지를 위한 조제 지침

바이러스 복제

3CL 프로테아제 차단을 통해 방지되는 과정; 몰누피라비르가 개입하여 차단하는 과정

RNA chain termination

바이러스 복제 억제 기전

바이러스 복제 억제

항바이러스제의 작용기전

Clinical Concepts

15
상대위험도 감소

위약 대비 이 약의 보정된 상대위험도 감소는 30%

중증 코로나19

2차 평가변수 또는 1차 평가변수 설정 가능 항목

활성 암

질병진행 위험인자 중 하나

만성폐쇄성폐질환

가이드라인 적용 대상 질환

중대한 심장질환

질병진행 위험인자 중 하나

만성신장질환

질병진행 위험인자 중 하나

당뇨병

대상자 과거력

비만(BMI ≥30)

질병진행 위험인자 중 하나

질병진행과 관련된 사전정의된 위험인자

백신을 접종받지 않은 만 18세 이상의 성인 중 위험인자 존재

감마(P.1)

11%가 감마 변이에 감염됨

뮤(B.1.521)

20%가 뮤 변이에 감염됨

델타(B.1.617.2 및 AY 계통)

58%의 환자가 델타 변이에 감염됨

내성

DSM-5 알코올 사용장애 진단 항목 10번

과량 투여

과량 투여 시의 처치 및 지지요법

피임법

가임기 환자의 약물 투여 중 준수 사항

Identified Hazards

Hazards

15
골수독성

가역적이고 용량 의존적인 골수독성이 비글견에서 관찰되었다

배태자 사망

랫드 비임상 시험에서 관찰된 독성

과민반응

임상시험용 의료기기 성분에 대한 접촉 알레르기 또는 알레르기/과민반응

수태능 장애

생식 능력에 미치는 부정적 영향

변이성

유전적 돌연변이 유발 가능성

발암성

비임상 독성 및 안전성약리 관련 문제 예시

신장 손상

3 mg/kg/day 이상에서 신장 손상 및/또는 기능장애가 관찰되었다.

뼈 및 연골 독성

랫드 3개월 반복투여 독성시험에서 관찰된 위해요소

태아 유해 영향

비임상 자료에 근거한 임부 투여 시 위험성

배태자 독성

비임상 생식발생독성시험 결과

최기형성

중요한 규명된 위해성의 예시; 안전성 중점 검토 항목 및 위해성 요소

내성

Mpro 아미노산 치환에 따른 니르마트렐비르 활성 감소

QT 연장

중요한 규명된 위해성으로 설정; 특별관심대상 이상사례 및 중요한 잠재적 위해성

횡문근 융해증

로바스타틴/심바스타틴 병용 시 위험

미생물 오염

Standards & References

Specifications

4
1차 평가변수

실험실적으로 확인된 코로나19 발생률

ALT 정상상한치의 5배 이상

투여 권장되지 않는 간기능 기준

eGFR 30 mL/min/1.73m² 미만

투여 권장되지 않는 신기능 기준

정상상한치의 5배 이상

ALT 투여 중단 및 시작 제한 기준

MFDS Specific

MFDS Organizations

4
식품의약품안전평가원 의약품심사부 종양항생약품과

가이드라인의 발행처 및 편집 부서

식품의약품안전처장
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

의약품심사부 종양항생약품과

가이드라인 문의처

Organizations

14
CDC

Centers for Disease Control and Prevention, 미국 질병통제예방센터; COVID-19 관련 소아 다기관 염증 증후군(MIS-C) 건강 경보 발행

메트로폴리탄 애틀랜타 선천적 결함 프로그램

미국 기준 인구의 선천적 결함률 비교 데이터 제공

Antiretroviral Pregnancy Registry

리토나비르 노출 출생아에 대한 전향적 보고서 발행 기관

국민권익위원회

공익신고자 보호제도 관련 기관

한국엠에스디(주)

제품 제조판매원 및 부작용 신고 접수처; 해당 제품의 수입자 명칭

한국화이자제약(주)

입랜스캡슐의 허가권자

한국의약품안전관리원
NIAID

ACTT-1 임상시험 수행 기관; ACTT-1 임상시험 주관 기관

한국엠에스디

라게브리오캡슐의 제조/판매사; 라게브리오캡슐의 관련 업체

한국화이자제약

한국화이자제약으로 부작용을 보고할 수도 있습니다.

길리어드사이언스코리아

베클루리주의 제조/판매사

공중보건 위기대응 의료제품 안전관리·공급위원회

긴급사용승인 품목을 최종 승인하는 위원회

중앙약사심의위원회
질병관리청

유전자 분석 및 긴급사용 승인을 요청하는 중앙행정기관; 결과 불일치 시 사용하는 실험실적 방법의 주체; 진단지침을 제공하는 기관

Activities

1
피임

가임 여성의 투여 중 및 투여 후 준수 사항

Referenced Korean Laws (5)

  • 「의료기기법」

    호주 당국의 의료기기 관련 법령

  • 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」

  • 「약사법」

  • 「공중보건 위기대응 의료제품의 개발 촉진 및 긴급 공급을 위한 특별법」

    조건부 허가 및 긴급사용승인의 법적 근거; 예비 위기대응 의료제품의 지정 및 심사 근거 법령

  • 식품의약품안전처 지침서등의 관리에 관한 규정

Related MFDS Guidelines (8)