Key Topics
Terms and concepts identified from this document
Scope & Applicability
Product Classes
9조직 채취단계부터 제조소로의 운반 및 입고검사 기재 대상
최종 제조 완료된 제품; 최종 제조 완료된 의약품 단계; 최종 제조 완료된 의약품 형태; 최종 시장 출시 형태의 의약품
규정 적용 대상 제품군; 품목허가 대상 구체화 및 안전성유효성 개선 예측 시 허가; 품목허가 처리 대상; 안전성·유효성 심사 및 기준 및 시험방법 심사 대상; 심사 기준 적용 대상; 안전성·유효성 심사 제출자료 범위 대상; 제31조 심사기준의 대상 제품; 심사기준 적용 대상 제품군; 생물의약품분과위원회 심의 대상; 별표 3 제출자료 관련; 제출자료 요건의 대상 제품군
연구 및 임상 개발 단계에 있는 후보 치료제
개정 후 가이드라인의 대상 범위
품질평가자료의 세부 분류
품질평가자료의 세부 분류
위해성 관리 계획 제출 대상; RMP 적용 대상 제품군
해당 용기는 의약품, 생물의약품, 생약유래 의약품... 적용될 수 있다.
Stakeholders
3인체세포등을 공급하는 업무를 수행하는 자; 채취 또는 검사 업무 위탁 및 운송의 주체
용량횟수를 의도하고 허가 변경을 신청하는 주체
Device Components
1금속불순물의 유래원
Regulatory Context
Regulatory Activities
2제조방법 변경이 제품에 미치는 영향을 평가하는 활동
Document Types
3유효기간 확인을 위한 근거 서류
직접 관련성 설명의 근거자료로 사용되는 국제공통기술문서
제조방법 허가사항 관리의 기초 문서; 제조방법 기재를 위한 품질평가자료(CTD); 제조방법 반영 및 변경 관리의 기준이 되는 문서
Attributes
10표준품, 시약, 시액의 유효 관리 기간
특성분석을 통해 파악해야 하는 제품의 핵심 특성
염색체에 삽입되는 벡터 사용 시 설정해야 하는 최소수준
시약 용기에 기재해야 하는 정보
의약품의 효능 특성
최고 계대 수준까지 증명해야 할 발현 구조물의 특성
용기·포장 변경 시 영향을 미치지 않아야 하는 속성
유전자치료제의 과학적 성질 분석
제품의 일반 정보로 제시해야 하는 항목
Regulatory Terms
1공익신고자 등이 피해를 받지 않도록 보호하는 제도
Technical Details
Substances
14제품 제조에 사용되는 원료 세포
첨단바이오의약품의 원료 성분
용기에 명칭, 개봉일 등을 기재해야 하는 물질; 품질관리 업무에서 취급 및 관리되는 물질; 시험에 사용하는 표준물질; 시험의 기준이 되는 물질; 실험 분석의 기준이 되는 물질; 품질관리 부문의 용기 기재사항 관리 대상; 명칭, 개봉일, 보관조건 등을 기재해야 하는 물질
잔류량 및 크기 관리가 필요한 불순물
유전자치료제의 주요 구성성분으로 염기서열 및 특성 분석 필요; 벡터의 염기서열 및 제한효소지도 등을 포함한 벡터의 특성; 유전자 전달체 및 면역반응 유발 가능 물질; 유전자 전달을 위한 매개체; 세포에 유전자를 전달하기 위한 매개체
출발물질로서 제조 및 최대계대력 기재 대상
재조합 바이러스 제작에 사용되는 원료
제품 구성 성분 및 분량 정보
국가출하승인 시료의 기본 대상
규격 변경의 대상이 되는 물질; 기원 변경(동물→식물) 등의 변경사항이 발생하는 대상
모백신 구조체의 근간이 된 기술에 따라 달라질 것이다.
플라스미드 DNA, 염색체 기반 벡터 등
유전자변형된 세균(리스테리아, 대장균 등)
제품의 주성분 및 분석 대상; 유전자치료제의 주성분
Testing Methods
10출하시험 항목 중 하나
단일 항원 수확물의 마이코플라스마 오염 확인
줄기세포치료제 필수 수행 시험
용기 및 마개의 무결성 검사를 수행하여 안정성과 무균성 확인
외래 오염원 검출 시험
본배양 단계의 IPC 항목
벡터 구조 확인 방법
선형 DNA 주형의 확인 및 순도 시험; 유전자치료제 확인 시험 방법
본배양 단계의 IPC 항목
방사성의약품 품질관리시험의 예시
Processes
9공정 일관성 확인 및 원료/완제품 품질 경향 파악 체계
밸리데이션의 대상이 되는 공정의 식별 및 실행
바이러스 벡터를 이용해 유전물질을 세포 내로 전달하는 공정
중간체나 원료의약품 운송 시 요구됨
원료의약품과 최종 유전자치료제 자체에 대한 포괄적인 특성분석 및 출하 시험이 중요하다.
제조공정의 선택 및 최적화 과정
가이드라인이 다루는 주요 공정 및 검증 대상
목적산물의 분리 및 정제 과정 설명
제조번호 지정부터 제조기록서 완결까지의 일련의 작업; 변경관리의 대상이 되는 공정; 제품 감사를 통해 품질을 평가하는 대상; 변경관리 대상이 되는 공정
Clinical Concepts
1Identified Hazards
Hazards
7세포주에서 외래성 오염인자 부정시험 실시
세포유래, 세포배양유래, 하위공정유래 불순물 포함
안전성 확인을 위한 시험 대상
동물 성분 유래 시 준수해야 하는 안전성 기준
CGMP 3대 요소 중 품질저하 방지 대상
최종 제품 내 포함을 가능한 한 피해야 하는 요소
Standards & References
External Standards
2공정서 수재 무균시험법
공정서 수재 무균시험법
ICH Guidelines
2생명공학에 관한 고려사항
외래성 바이러스 처리 능력 밸리데이션 기준
Specifications
3단위공정별 품질 관리 기준
시험 항목 및 허용 기준
시험항목, 시험방법, 적합기준 설정
MFDS Specific
MFDS Organizations
5가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관
식품의약품안전평가원 산하 부서; 발행처 소속 부서
첨단바이오의약품 심사를 담당하는 부서
지침서 관리 규정 관련 부서
Organizations
2미국 식품의약국, 사용적합성 지침 발행
참고문헌: EMA 가이드라인
Referenced Korean Laws (6)
「공익신고자 보호법」
공익침해행위 신고자 보호 및 지원을 위한 법률
「의약품등의 안정성시험 기준」
안정성 시험 실시의 근거 법령
「의약품등의 안정성시험기준(식약처 고시)」
안정성시험 수행 근거
「식약처 지침서등의 관리에 관한 규정」
등록번호 일괄 정비의 근거 규정
「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」
「첨단바이오의약품의 품목허가ㆍ심사 규정」
Related FDA Guidelines (3)
- Preclinical Assessment of Investigational Cellular and Gene Therapy Products: Guidance for Industry (Status: Final)medium
- Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Products (Status: Draft)medium
- Guidance for Human Somatic Cell Therapy and Gene Therapy: Guidance for Industry (Status: Final)medium