Key Topics
Terms and concepts identified from this document
Scope & Applicability
Product Classes
5CTD S파트 작성 대상; 제조방법 변경 시 완제의약품 허가사항에 영향을 미치는 성분
가이드라인의 적용 대상 제품군; 본 가이드라인은 면역반응을 유도 또는 활성화하거나 표적 단백질을 발현하는 하나 이상의 DNA 서열을 함유하는 정제된 플라스미드를 대상으로 하고 있으며, 이를 플라스미드 DNA 기반 치료제로 정의하고자 한다.; 제조공정 변경 및 동등성 평가의 대상; 가이드라인의 주요 대상 제품군; 생산관리, 특성분석 및 비임상 평가의 대상; 가이드라인의 주요 적용 대상 제품군; 플라스미드 DNA 기반 치료제의 품질 및 비임상시험 평가 가이드라인; 가이드라인의 대상 제품군
위해성 관리 계획 제출 대상; RMP 적용 대상 제품군
규정 적용 대상 제품군; 품목허가 대상 구체화 및 안전성유효성 개선 예측 시 허가; 품목허가 처리 대상; 안전성·유효성 심사 및 기준 및 시험방법 심사 대상; 심사 기준 적용 대상; 안전성·유효성 심사 제출자료 범위 대상; 제31조 심사기준의 대상 제품; 심사기준 적용 대상 제품군; 생물의약품분과위원회 심의 대상; 별표 3 제출자료 관련; 제출자료 요건의 대상 제품군
최종 제조 완료된 제품; 최종 제조 완료된 의약품 단계; 최종 제조 완료된 의약품 형태; 최종 시장 출시 형태의 의약품
Stakeholders
2다른 의약품 오인 오염 방지 증명 주체
Device Components
2밸리데이션을 통한 무균성 유지 확인
구성 요소 및 적합성 평가 대상
Regulatory Context
Regulatory Activities
6가이드라인의 주요 평가 활동
가이드라인 IV.1 항목에서 다루는 비임상시험 및 과학적 데이터 분석
최초 품목 허가(신고) 신청 시 위해성 관리계획에는 의약품 감시계획에 대한 개요를 기재할 수 있다.
가이드라인의 제·개정 이력 상태
기준 및 시험방법 자료 제출 활동
Document Types
2시스템이나 기기의 레벨시험 합부판정기준 및 시험결과 요약서를 포함하여야 한다.
제조변경 근거 자료 제출 대상
Attributes
8안정성 시험 결과를 바탕으로 설정
표준품의 특성 분석 항목
유전자 검사 시약의 설계 근거 정보
중요한 품질 매개변수
추적조사를 실시해야 하는 설정된 기간
정제수의 품질 규격
의약품의 효능 특성
생산 마지막 단계에서 조사해야 할 특성
Technical Details
Substances
11종 특이성을 고려해야 하는 발현 물질
규격 변경의 대상이 되는 물질; 기원 변경(동물→식물) 등의 변경사항이 발생하는 대상
백신에 포함되는 보조제 성분
브래케팅 디자인 적용 시 고려 요소
플라스미드에 삽입된 정보
비율 확인 및 규격 설정 대상
세포은행 시험항목 중 오염물질 확인
재조합 바이러스 제작에 사용되는 원료
선택 마커로 사용 시 주의가 필요한 물질
제조 공정 중 발생할 수 있는 불순물
제품 구성 성분 및 분량 정보
Testing Methods
15투여 후 플라스미드 DNA의 분포 및 지속성 결정
원숭이 등 동물모델에서 수행되는 유효성 평가
복합제에서 단일제 개발 시 면제 가능 시험
비임상시험자료 개요 및 요약 양식
추가적인 면역독성 시험 종류
주성분의 분포를 평가하기 위한 민감한 시험법; 체내분포시험을 위한 밸리데이션된 시험법 예시
제품의 조직 분포 특성을 평가하는 시험
비임상 고려사항 중 면제 근거 제시 항목
독성시험의 종류
품질관리기준서 포함 항목; 품질관리기준서에 포함되어야 하는 시험 항목; 품질관리기준서에 포함되는 시험 항목
분자구조적 특징 확인을 위한 물리화학적 시험
특정 유전자를 증폭하여 감염여부를 확인하는 시험방법; 바이러스 농도 확인 및 표준시험법; 코로나-19 바이러스 항원 유무 확인을 위한 시험방법; SARS-CoV-2 감염여부 확인을 위한 표준 시험법; 유전자 진단제품의 참조표준방법으로 사용되는 시험법; 표준검체로 실시하는 유전자 증폭 검사법; 표준검체 시험에 사용되는 비교 시험법
PCR 산물의 크기 확인; PCR 산물의 크기를 보여주는 이미지 분석
확인시험 및 품질 평가 방법
확인시험의 방법
Processes
15반복투여독성시험 결과에 따라 실시 여부 결정
시험물질이 포유류의 생식·발생에 미치는 영향을 규명하는 시험; 본제의 독성 동태(TK)를 평가하기 위해서 혈중 농도 측정을 실시; 독성시험의 세부 항목; 수태능 및 초기 배발생 시험을 포함하는 독성시험 범주; 2.6.7.13 항목에서 수행되는 독성 시험 유형; 2.6.7.11 비핵심시험 및 2.6.7.12 수태능 시험; 임신 및 수유 동물 대상 독성시험
장기간 사용되는 의약품에 대해 요구되는 시험
발암성 예측을 위한 선행 시험
독성 발현 용량과 표적장기 확인; 최소 투여기간 및 동물종 선택, 평가항목에 관한 지침
플라스미드 흡수 증가 기술
원료의약품에서 완제의약품에 이르는 제조단계 기술
여러 제품을 생산하는 시설에서 임상시험 전 수행
에틸렌옥사이드 가스 또는 방사선조사 공정
무균의약품 제조를 위한 원료 관리 공정
불순물 함유 우려 의약품에 대한 공정 밸리데이션; 원료의약품 시험검사 결과를 활용하여 완제의약품 공정을 확인하는 활동; 니트로사민 불순물이 허용 기준 이하로 관리됨을 입증하는 활동
세균 세포배양 및 플라스미드 회수 단계
불순물 감소 또는 제거 단계
미생물 발현 시스템에서의 생산 공정
가이드라인에서 다루는 주요 평가 프로세스
Clinical Concepts
10플라스미드 DNA 치료제에 의해 유발될 수 있는 자가면역질환
단백질 이상 발현으로 인한 부적절한 면역계 활성
임상적으로 중요한 독성의 예시
독성시험의 종류
독성시험의 종류; 2.6.7.7 반복투여독성시험 결과 요약 표 양식; 의약품의 안전성 평가를 위한 반복적인 약물 투여 독성 연구; 의약품 국제공통기술문서(CTD)의 비임상 요약 표 양식
독성시험의 종류; 2.6.7.8 유전독성시험(in vitro) 결과 요약 표 양식
제4부에 포함된 시험 보고서 예시; 독성시험의 종류
출생 전·후 발생 및 모체기능시험을 포함하는 독성시험 유형; CTD 2.6.7.14 섹션의 독성시험 유형; 의약품의 안전성 평가를 위한 독성시험 항목; 출생 전·후 발생 및 모체기능시험을 포함하는 독성시험 분류
제 6 장 면역독성시험
독성시험의 종류; CTD 2.6.7.16 섹션의 독성시험 유형
Identified Hazards
Hazards
10염색체 절단이나 재배열 유도 결과
플라스미드 DNA 삽입에 따른 암 억제 유전자 활성 감소 등
외부 DNA 삽입에 의한 숙주 세포 변형 위험
시드 로트 오염 여부를 확인해야 하는 미생물
잠재적인 외래성 인자의 부정이나 관리 역시 적절한 증거 및 위해 평가로 뒷받침해야 한다.
첨단바이오의약품의 품질관리를 위한 일반 요건
순도 평가 시 관리해야 할 불순물
정제된 의약품에 있을 수 있는 잠재적 불순물
시술 후 발생 가능한 문제점
배양과정 중 발생 가능한 오염 요소
Standards & References
External Standards
1제조 용수의 적합 기준
Specifications
5숙주세포 gDNA 1 μg당 검출 한도로 유전독성시험 고려 기준
원료 및 완제품이 준수해야 하는 기준
원료 배치의 시험결과와 함께 제출해야 하는 규격
오염의 적합 한도
품질 관리 및 규제 승인 과정의 중요 물질
MFDS Specific
MFDS Organizations
4가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관
식품의약품안전평가원 산하 부서; 발행처 소속 부서
첨단바이오의약품 심사를 담당하는 부서
Organizations
32005년 가이드라인을 제정한 유럽 규제 기관
The World Health Organization (WHO) definition of sudden death.; 코로나19 후보 백신 현황 자료 제공
오염 방지 입증 주체
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첨단바이오의약품의 제조업허가 등
첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률
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첨단바이오의약품의 수입 허가 등
첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률
Referenced Korean Laws (2)
「의약품등의 안정성시험 기준」
안정성 시험 실시의 근거 법령
「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」
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