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공중보건 위기대응 의약품 심사 사례집

미분류민원인안내서pdf2022-05-02
동물규칙약동학유효성작용기전

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

15
백신
코로나19 치료제

가이드라인의 적용 대상 제품군; 본 안내서의 적용 대상 제품군; 가이드라인의 적용 대상이 되는 제품군; SARS-CoV-2의 인체 내 감염이나 증식을 억제하는 약물; 코로나19 치료제 in vivo 효력시험법 가이드라인의 대상; 효력시험의 대상이 되는 의약품 후보물질; 가이드라인의 대상이 되는 제품군; in vivo 효력시험의 대상이 되는 약물; 효력 평가 대상 제품군; SARS-CoV-2 감염 치료를 목적으로 하는 후보물질; in vivo 효력시험법의 대상 제품군

희귀의약품

신약 및 희귀의약품을 대상으로 우선 적용; 위해성관리계획 제출 대상; 위해성 관리 계획 제출 대상 품목; 희귀의약품 복용 환자들 사이의 위해성 확인; 전수조사 및 안전성·유효성 조사 대상

단클론항체

상보성 결정 영역(CDR)을 가진 생물의약품

단일클론항체

단일클론항체는 생산 단계에 많은 시간과 동물이 필요하다.

생물학적제제

생물체에서 유래된 물질을 이용하여 제조되는 제품군; 백신 및 혈장분획제제 등을 포함하는 제품군

항생제

균주에 대한 MIC 측정은 유효성 항목에 기재

내용액제

미생물한도시험 및 제제균일성시험 필수 설정 대상

주사제
비타민 B12

히드록소코발라민은 비타민 B12의 전구체임

의약품허가(NDA)

시아노키트의 허가 종류

정제

제형 간 비교 대상

공중보건 위기대응 의약품

심사 사례집의 대상 제품군; 임상시험이 비윤리적이거나 수행 불가능한 상황에서 허가 대상이 되는 의약품; 독성물질 감소 및 작용기전 설명 대상; 본 사례집의 심사 대상 제품군

예비 위기대응 의료제품

핵물질·생화학무기 등에 대한 유효성 연구를 위한 임상시험 실시가 어려운 제품

Biologics

해당 용기는 의약품, 생물의약품, 생약유래 의약품... 적용될 수 있다.

Stakeholders

7
시험대상자

최소 12명 이상의 건강한 지원자; 시험에 참여하여 약물을 적용받는 피험자

건강한 지원자

테이프 박리 시험의 대상자

소아 환자

주요 투여 대상군; 체중 및 연령에 따른 용량 조절 대상

건강한 성인

일반적인 1상 임상시험 대상

개(beagle dogs)

유효성 평가를 위한 동물 모델

신청사

CTD 문서를 작성하고 제출하는 주체

민원인

Device Components

1
피하 주입기구

on body injector (OBI)를 통한 투여

Regulatory Context

Regulatory Activities

12
승인

경미한 표시사항 수정 시 관할 관청의 절차

롤링리뷰

기존 허가 절차보다 빠른 승인을 위한 절차

조건부 허가

국가 규제기관의 백신 승인 방식

조건부허가

유럽연합 등 국외 허가현황 예시

희귀의약품

미국 FDA 지정 제도

의약품허가

의약품허가총괄과에서 담당하는 주요 규제 활동

패스트트랙

미국 FDA 지정 사항; 미국 FDA 지정 제도

생물학적제제허가

2012.12.14. 자로 승인된 허가 종류

품목허가
우선심사

혁신의료기기 지정 제품에 대한 인허가 특례; 혁신의료기기로 지정된 의료기기에 대해 다른 제조허가 접수 등에 우선하여 심사하는 제도; 혁신의료기기 허가심사 특례 지원 항목; 혁신의료기기 허가심사 특례 지원 내용; 혁신의료기기 허가심사 특례의 종류

심사

MDSAP 프로그램에 따른 의료기기 품질시스템 심사

조건부 품목허가

공중보건 위기 상황에서 치료적 확증 임상시험 자료 제출을 조건으로 승인하는 제도

Document Types

6
생물학적제제허가(BLA)

류킨의 최초 허가 형식

프리필드시린지

뉴라스타의 제형

캡슐제

티폭스의 제형

시험 프로토콜

안정성 시험의 평가계획 및 방법이 포함된 문서

품목허가신청서
의약품허가(NDA)

2003.02.05./의약품허가(NDA); 레바퀸의 최초 허가 종류

Attributes

12
AUC0-inf

약동학 파라미터 - 혈중농도-시간 곡선하 면적; 약동학 파라미터: 혈중농도-시간 곡선하 면적

Vd

약동학 파라미터 - 분포용적

T1/2

약동학 파라미터 (반감기)

최초 유효용량

토끼 유효성 시험을 통해 판단된 15 U/kg

최고혈장농도

약동학 파라미터 (Cmax)

유효용량

사람에게 1일 1회 500 mg 투여 설정

CL

클리어런스(청소율) 약동학 파라미터; 약동학 파라미터 - 클리어런스(소실률)

Cmax

약물동태 파라미터 중 최고혈중농도; 안전역 산출을 위한 혈중 농도 지표; 최고 혈중 농도 지표; BE 시험결과표의 기하평균치 비교 항목; 약물동태 파라미터 - 최고 혈중 농도; 식사의 영향 시험에서 측정된 약물동태 파라미터; 생체이용률 시험의 주요 평가 지표; PK 파라미터: 최고혈중농도; 최고 혈중 농도 파라미터; 독성동태시험 정보로 제공되는 파라미터; 독성동태시험 정보 항목; 독성동태시험 정보의 주요 지표

AUC

약물동태 파라미터 중 혈중농도-시간 곡선하 면적; 혈중농도-시간 곡선하 면적 비교를 통한 안전역 평가; 안전역 산출을 위한 전신 노출량 지표; 혈장 중 농도 곡선하 면적; 무독성량에서의 AUC를 암컷 및 수컷 각각에 대해 기술; 노출량 비교를 위해 사용되는 지표; 전신 노출비(AUC 동물/AUC 사람) 제시; BE 시험결과표의 기하평균치 비교 항목; 식사의 영향 시험에서 측정된 약물동태 파라미터; 생체이용률 시험의 주요 평가 지표; PK 파라미터: 혈중농도-시간 곡선하 면적; 독성동태시험 정보로 제공되는 파라미터; 독성동태시험 정보 항목; 독성동태시험에서 측정하는 파라미터; 독성동태시험 정보의 주요 지표; 독성동태시험에서 측정되는 혈중농도 곡선하 면적; 독성동태시험 결과 개요에서 측정된 혈중농도-시간 곡선하 면적; 독성동태시험에서 측정된 혈중농도-시간 곡선하 면적; F0 암컷의 독성동태시험 결과 지표

최고혈중농도 도달시간(Tmax)

속효성 제품의 참고 평가 항목

생존율

피부부식성 판정의 주요 기준; 품질관리 기준은 생존율, 장벽 기능, 재현성과 가장 관련된다.; 노출시간 이후 측정된 세포 생존율 판정기준; 대조군 대비 시험물질 처리 조직의 세포 생존 수치

반감기

방사성의약품의 특성으로 인해 품질시험 완료 전 사용되는 이유; 짧은 반감기로 인해 모든 품질시험 완료 전 조건부 출하 가능

Regulatory Terms

6
공익신고자 보호제도

공익신고자 등이 피해를 받지 않도록 보호하는 제도

동물규칙(Animal Rule)

의약품 심사에 적용되는 특정 규제 규칙

Animal Rule

임상시험이 불가능한 경우 동물실험 결과를 적용하는 규정

희귀의약품

미국 FDA 및 유럽 EMA 지정 사항; 미국 및 유럽에서의 제품 지정 상태

패스트트랙

2006.12.21. 미국 FDA 지정 사항

동물규칙

사람 대상 임상시험이 가능한 경우 적용 제외

Technical Details

Substances

15
뉴라스타

미국 FDA 동물규칙 적용 사례 9; 급성방사선 증후군 혈액학적 증상 개선제; 사례 9의 대상 의약품; 동물규칙에 따라 승인된 이전 치료제

코미나티주

코로나19 백신으로 승인된 의약품

렘데시비르

페렛 모델 시험의 양성대조군 약물

사그라모스팀

약동학 및 안전성 평가 대상 물질

과립구 대식세포 집락자극인자(GM-CSF)

사그라모스팀의 성분명

뉴포젠

동물규칙에 따라 승인된 이전 치료제; 급성방사선 증후군 치료제

sargramostim

재조합 사람 과립구 대식세포 집락자극인자(GM-CSF)

pegfilgrastim

뉴라스타의 성분명; 유럽에서 방사능 노출에 대한 허가사항 없음

브린시도포비르

동물모델 및 사람에서의 약동학 평가 대상 물질

위약

임상시험 대조군; 비교 임상시험에서 사용되는 가짜 약

테코비리맷

공중보건 위기대응 의약품 심사 사례집의 주성분

오빌톡사시맙

IgG1k isotype의 키메라 단클론항체로 흡입 탄저균 치료 및 예방을 위해 개발됨; 환자 대상 용량 예측 및 안전성 확인 대상 물질

탄저균

포자를 형성하는 세균으로 전용 시설 취급 대상

AIGIV

탄저균 노출 동물 및 사람에게 투여되는 시험약물; 사람에서 약동학 분석 및 용량 예측 대상 물질

항생제

박테리아를 통한 피부막 분해 방지 목적으로 수용칸액에 첨가 가능

Testing Methods

2
독소 중화법

혈중 anti-protective antigen(anti-PA) 분석 방법

독소 중화 분석

엔스라실 역가 측정 방법

Processes

7
시뮬레이션

소아 용량 설정을 위해 사용된 방법; 동물 약동학 자료를 참고하여 성인 기준 용량 예측

종간 모델링

동물모델 데이터를 바탕으로 사람의 유효용량 설정; 동물 데이터를 바탕으로 사람의 유효용량을 설정하는 방법; 동물 데이터를 바탕으로 사람의 유효용량을 설정하는 과정; 사람의 유효용량 설정을 위한 방법

외삽

연구되지 않은 대조약의 다른 효능·효과에 대한 인정

약력학

고령 환자군에서의 추가적인 연구 필요성 검토

약동학

비임상시험자료 요약 대상

품목허가

의약품 허가 항목 중 용법·용량 항 작성

동물시험

이식 후 조직병리학적 검사 등을 포함한 비임상 시험; 성능시험 자료로서 동물을 대상으로 한 시험 수행

Clinical Concepts

15
치료적 확증 임상시험

3상 임상시험

급성방사선노출증후군

사그라모스팀의 적응증 관련 질환

급성 방사선 증후군

방사선 노출 환자의 생존율 증가 적응증

호중구 감소증

중요한 규명된 위해성 항목; 백혈구수 감소(호중구 감소증). 백혈구 수 감소는 입댄스캡슐 복용 시에 매우 흔하게 보고되는 부작용

급성방사선 증후군

방사선 노출 환자의 혈액학적 증상

호중구감소증

규명된 위해성의 예시로 제시된 임상 증상

약물이상반응
이상사례
유효용량

종간 모델링을 통해 설정된 사람의 용량

천연두

티폭스의 효능 및 효과 대상 질환

집단약동학

소아 투여 권고사항 설정을 위한 평가 방법

균혈증

제품 사용이 금지되는 환자 질환

생존율

발암성시험 기간 동안 동물의 생존 비율

흡입성 탄저병

락시바쿠맙의 적응증 대상 질환

최소억제농도(MIC)

Y.pestis에 대한 레보플록사신의 항생제 효력 기준

Identified Hazards

Hazards

7
탄저병

AIGIV 및 안팀의 적응증 대상 질환

페스트

생물 테러 관련 질병 및 적응증 대상

소만 신경 가스

화학적 중독 유발 물질; 효능.효과 소만 신경 가스 중독 예방

방사선 물질

임상시험이 어려운 위해 물질

탄저균

임상시험이 어려운 생물학적 위해 물질; 흡입 노출 실험에 사용된 병원체; 흡입 노출을 통한 유효성 평가 모델의 위해요소; 잠재적 위협작용제 예시

핵물질

공중보건 위기상황을 초래하는 위해요소

생화학무기

공중보건 위기상황을 초래하는 위해요소

Standards & References

External Standards

3
Regulation (EC) No 507/2006

유럽 조건부 판매허가 승인 규정

Regulation (EC) No 726/2004

유럽 조건부 판매허가의 법적 근거

EMA

유럽 의약품청의 허가 계류 상태

Specifications

2
최대무독성량(NOAEL)

독성 평가 기준치

LD50

시험물질의 반수치사량

CFR Citations

2
21 CFR 601.90

생물학적제제 동물규칙 근거 법령

21 CFR 314.600

화학의약품 동물규칙 근거 법령

MFDS Specific

MFDS Organizations

4
식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

혁신제품심사팀

안내서 작성 및 문의 담당 부서; 가이드라인 편집 및 발행 부서

신속심사과

의료기기심사부 내 군별평가항목 평가 수행 부서

Organizations

15
국민권익위원회

공익신고자 보호제도 관련 기관

화이자

코미나티주 제조사

길리어드 사이언스

렘데시비르 제조사

약사 · 식품위생심의회

일본 내 의약품 승인 시 의견 청취 기구

후생노동성

일본의 규제 기관

유럽의약품청

유럽의 의약품 규제 기관 (EMA)

Sanofi-Aventis

류킨의 신청사

SIGA Technologies, Inc.

티폭스 신청사; 티폭스 허가 업체

EMA

참고문헌: EMA 가이드라인

Elusys Therapeutics, Inc.

안팀의 신청사

신청사

원료의약품 정보를 전달하고 파일을 업로드하는 주체; 민원 신청 및 제조사 업로드 현황 확인 주체

Emergent BioSolutions

엔스라실의 신청사

유럽 EMA

희귀의약품 지정 기관; pegfilgrastim의 유럽 내 허가사항 관련 기관

Human Genome Science, Inc

락시바쿠맙의 허가 신청사

사노피

Tavanic(레보플록사신)의 제조/판매사

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  • 공중보건위기대응의료제품의개발촉진및긴급공급을위한특별법_제11조
    「공중보건 위기대응 의료제품의 개발 촉진 및 긴급 공급을 위한 특별법」 제11조

    조건부 품목허가

    공중보건 위기대응 의료제품의 개발 촉진 및 긴급 공급을 위한 특별법

Referenced Korean Laws (6)

  • 「코로나19 바이러스 감염 발생에 따라 해당 의약품, 의료기기, 체외 진단용 의약품 및 재생 의료 등 제품 승인 심사에 관한 취급 방침」

    코로나19 대응을 위한 승인 심사 방침

  • 「의약품 및 의료기기법 14조의 3」

    일본의 긴급 승인 관련 법적 근거

  • 「의약품 의료기기 등의 품질, 유효성 및 안전성 확보 등에 관한 법률 14조의3」

    일본의 공중보건 위기대응 시 의약품 승인 근거

  • 「공중보건 위기대응 의료제품의 개발 촉진 및 긴급 공급을 위한 특별법」

    조건부 허가 및 긴급사용승인의 법적 근거; 예비 위기대응 의료제품의 지정 및 심사 근거 법령

  • 「감염병의 예방 및 관리에 관한 법률」

    예방용 의약품 광고 허용 예외 근거

  • 「원자력시설 등의 방호 및 방사능 방재 대책법」

    핵물질 위협 및 방사능 재난 관련 공중보건 위기상황 정의 근거 법령

Related FDA Guidelines (7)

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