해외 주요국 신속심사 사례집

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

15

혁신적 의약품

새로운 작용 기전을 가진 의약품

제1형 신경섬유종증 치료제

우리나라 신속심사 지정 사례 품목 분류

혁신형 제약기업이 개발한 신약

한국의 신속심사 지정 대상 중 하나

엔허투주

트라스트주맙 데룩스테칸을 주성분으로 하는 항암제

동반진단제제

사키가케 지정 시 동시 허가 신청 고려 대상

ATMPs

첨단바이오의약품 (Advanced Therapy Medicinal Products)

Human Medicinal Product

인체용 의약품 분류

미만성 거대 B세포 림프종 치료제

유럽 EMA 프라임 지정 사례 대상 제품군

항체약물복합체

엔허투주의 제품 분류

생물학적제제

생물체에서 유래된 물질을 이용하여 제조되는 제품군; 백신 및 혈장분획제제 등을 포함하는 제품군

감염증 치료제

중대하고 생명을 위협하는 감염병 치료제 대상

비소세포폐암 치료제

루마크라스의 제품 분류

항암제

결핵 치료제

델파졸리드의 제품 분류

희귀의약품

신약 및 희귀의약품을 대상으로 우선 적용; 위해성관리계획 제출 대상; 위해성 관리 계획 제출 대상 품목; 희귀의약품 복용 환자들 사이의 위해성 확인; 전수조사 및 안전성·유효성 조사 대상

Stakeholders

8

혁신형 제약기업

신약 연구개발 투자 실적 등에 따라 보건복지부장관이 인증한 기업; 우선심사 지정 대상 검토 요청 가능 주체; 신속심사 신청 가능 대상; 보건복지부장관이 지정한 신약 개발 기업

신청자

국가출하승인을 신청하는 주체

㈜한국로슈

우리나라에서 폴라이비주 허가를 받은 주체

Sponsor

시험을 의뢰한 주체

신청사

CTD 문서를 작성하고 제출하는 주체

개발자

사용 시나리오 브레인스토밍 및 인지적 시찰법에 참여하는 주체; FMEA와 FTA 테스트는 사용적합성 전문가와 개발자가 진행할 수 있다.; 기능 분석은 개발자가 직접 수행할 수 있으며; PCA 분석에 참여 가능한 자격 요건

제약업계

가이드라인의 주요 사용자

민원인

Regulatory Context

Regulatory Activities

15

우선 심사

Priority Review (PR), 심사기간 9개월로 단축

신속심사 대상 지정

2020.10.22. 지정된 규제 활동

조건부 조기 허가

일본 PMDA 신속 프로그램 중 하나 (CEA); Conditional Early Approval (CEA)

프라임 제도

EMA의 신속심사 프로그램 (PRiority MEdicines, PRIME)

Conditional Marketing Authorization

조건부 판매 허가 절차

Accelerated review

중앙 집중 절차(Centralised Procedure)를 통한 MAA의 신속 심사

희귀의약품 지정

생산기술 이전 전 지정 신청 및 제출자료 범위

조건부 허가

국가 규제기관의 백신 승인 방식

프라임(PRIME) 제도

유럽 EMA의 개발 초기 협력 및 신속허가 지원 제도

사키가케 지정

일본 PMDA의 신속 개발 지원 제도; 일본 PMDA 신속 프로그램 중 하나 (SAKIGAKE Designation); 일본 PMDA의 신속심사 지정 제도; 혁신적 의약품에 대해 임상 초기 단계에서 지정하는 일본의 신속심사 제도; Sakigake Designation, 심사기간 6개월로 단축

Conditional Marketing Authorisation

유럽 EMA 조건부 허가

PRIME

유럽 EMA 프라임 제도; EMA의 우선순위 의약품 지정 제도

Accelerated Assessment

신속심사 (유럽 EMA)

Accelerated Approval

신속심사 (미국)

Priority Review Designation

우선심사 지정 요청

Document Types

15

BLA

Biologics License Application; submission of a BLA

NDA

New Drug Application; submission of an NDA

IND

Investigational New Drug application; timeline for a submission of an IND

의약품 신속심사 지정(신청) 결과 통지서

신속심사과에서 민원인에게 송부하는 결과 문서

의약품 신속심사 지정신청서

신속심사 지정을 위해 작성 및 제출해야 하는 서류

임상 시험 결과 보고서

신속심사 신청 시 제출 자료

지정신청서

시험기관 지정을 위해 제출하는 서류

PMDA 심사보고서

엔허투주 지정 관련 참고 문헌

임상 1상 연구결과

사키가케 및 혁신의약품 지정의 근거 자료

근거자료 양식

Applicant’s justification template

프라임 제출전 요청서

Pre-submission request form - PRIME

판매 허가 신청서

marketing authorization application (MAA)

Presubmission request Form

판매허가 신청 전 제출하는 사전 요청서 양식

신속심사 요청서

품목허가 신청 전 제출하는 지정 요청 서류

품목허가 신청(MAA)

유럽 EMA에 제출하는 허가 신청

Attributes

2

객관적 반응율

임상 유효성 평가 변수

적응증

ADHD 등 대상 질환 범위

Regulatory Terms

11

재심사 기간 연장

사키가케 지정에 따른 시판 후 혜택

Article 14 (9) of Regulation (EC) No 726/2004

신속 심사 평가의 법적 근거가 되는 유럽 규정

Conditional Approval

일정 조건을 전제로 발급된 허가

유망혁신치료제

영국 MHRA의 지정 종류

희귀의약품

미국 FDA 및 유럽 EMA 지정 사항; 미국 및 유럽에서의 제품 지정 상태

우선심사

혁신의료기기 일반심사 지정 시 제공되는 허가 특례 혜택

패스트 트랙

특이사항 내 지정 제도

혁신의약품 지정

미국 FDA 지정 종류

사키가케 지정 제도

일본 PMDA에서 운영하는 신속심사 프로그램

프라임 제도

유럽 EMA에서 운영하는 신속심사 프로그램; 유럽 EMA의 신속심사 지원 제도

혁신의약품지정

미국 등에서 운영하는 신속심사 프로그램

Technical Details

Substances

15

셀루메티닙황산염

코셀루고캡슐의 주성분

코셀루고캡슐

한국에서 신속심사 대상으로 지정된 의약품 사례; 신속심사 지정 품목명

Active substance

신청서에 기재해야 하는 유효 성분

오비누투주맙

병용투여 시험약물

리툭시맙

병용투여 시험약물

폴라투주맙 베도틴

폴라이비주의 성분명; 임상시험에 사용된 시험약물

폴라이비주

로슈의 항체약물복합체로 유럽 프라임 제도에 지정됨

트라스트주맙 데룩스테칸

엔허투주의 성분명; 엔허투주의 주성분으로 HER2 타겟 항체-약물 접합체(ADC)

엔허투주

항체약물복합체로 적응증은 유방암이며, 유럽 EMA 신속심사 지정을 받음

주성분

제품의 주요 성분 정보

Encequidar

오락솔의 주성분

Paclitaxel

말초신경병성 통증 유발을 위해 투여되는 물질

오락솔

우선심사 지정 사례 의약품

원료의약품

제품 구성 성분 및 분량 정보

소토라십

주성분명

Testing Methods

1

생물학적동등성(BE)

임상 1상 제출 자료 항목

Processes

5

허가 전 회의

신청사와 규제 당국간의 Pre-submission communication

Type C 회의

신속심사 지원 및 품질 관련 논의

Type B 회의

1상 종료 및 3상 전 상담 이력

항암제 실시간 심사

Real-Time Oncology Review (RTOR) 시범사업

오르비스 프로젝트

국제 파트너 간 항암제 공동심사 체계

Clinical Concepts

15

확증적 임상시험

개발 전략 수정을 위한 시험 결과 활용

중간 임상평가 변수

최종 임상 유효성 이전에 평가할 수 있는 측정치

대리 평가변수

허가 당시 유효성 입증을 위해 사용된 지표

총상 신경섬유종

코셀루고캡슐의 적응증 대상 질환

신경섬유종증 1형

코셀루고캡슐의 적응증에 해당하는 질환

임상 2상

반복투여독성시험 기간 결정을 위한 임상 단계

임상 1상

시험방법 밸리데이션 결과 제출이 면제되는 단계

HER2-양성 위암

엔허투주의 주요 적응증

임상 1상 시험

14일 이하 또는 초과 기간에 따른 불순물 관리

재발성, 난치성 B세포 비호지킨 림프종

시험약물의 주요 적응증

미만성 거대 B세포 림프종

폴라이비주의 주요 적응증

위암

엔허투주의 추가 적응증

적응증

임상2상 종료 회의

혁신의약품지정 신청 권고 시한 및 신속심사 논의 시작점

임상1상

혁신의약품지정 신청 가능 시점의 시작 단계

Standards & References

CFR Citations

12

21 CFR Part 601

Revocation of general safety test regulations in biologics license applications

21 CFR Part 601 Subpart H

Revocation of general safety test regulations in biologics license applications

21 CFR Part 314 Subpart H