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인유두종바이러스 백신의 허가심사 가이드라인

바이오생약민원인안내서pdf2017-11-29
유효성안전성품질약물감시 계획면역학적 가교시험비열등성 입증면역 간섭면역학적 지표발생 독성 시험생식 독성제조 일관성흡착도유전적 안정성제조용 세포은행마스터 세포은행특성 분석면역원성GMP약물감시면역학적 추적

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

15
생물제제

발행부서인 생물제제과에서 담당하는 제품 분류

기허가 백신

면역학적 가교 시 대조군으로 사용되는 백신

HPV L1 VLP 기반 백신

가이드라인 적용 대상 제품

치료용 HPV 백신

개발 초기 단계로 본 가이드라인의 직접적 적용 대상에서 제외

human papillomavirus vaccine

Clinical trials for efficacy and immunogenicity (HPV-16/18, quadrivalent)

vaccine adjuvants

Guidelines on nonclinical evaluation

recombinant hepatitis B vaccines

Recommendations to assure quality, safety and efficacy

바이러스 유사 입자

HPV 백신의 제형 기술 (Virus-like particles, VLP)

L1 VLP

백신의 제형 및 투여 경로 변경 시 포함되는 성분

HPV 백신

인유두종바이러스 예방을 위한 백신; 인유두종바이러스 예방을 위한 백신 제품군

HPV L1 VLP 백신

단가 또는 다가 HPV L1 VLP 백신에 대한 챌린지 시험; 면역학적 데이터 평가의 대상이 되는 백신 유형; 기초 접종 주기에 사용되는 백신 형태

백신
완제의약품

최종 제조 완료된 제품; 최종 제조 완료된 의약품 단계; 최종 제조 완료된 의약품 형태; 최종 시장 출시 형태의 의약품

완제 의약품

최종 용기 상태의 백신 제품

최종 원액

완제품 조제 직전의 혼합 원액

Stakeholders

7
허가권 보유자

백신 유용성 데이터 수집 및 안전성 시험 실시의 책임 주체

국가규제기관

권고사항에 대한 대체기준을 구비할 수 있는 주체

비접종군

임상시험에서 위약이나 비 HPV 백신을 맞은 대조 집단

시험의뢰자

시험을 의뢰한 주체; 시험을 의뢰하는 주체

품질부서 책임자

완제품의 출고 승인을 판정하는 권한을 가진 자; 완제품의 출고 승인을 담당하는 주체; 완제품의 출고 승인 권한자

제조업체

혁신의료기기 지정서에 기재되는 대상; 혁신의료기기 지정을 신청하고 제품을 개발하는 주체; 혁신의료기기 지정서의 기재 대상; 혁신의료기기 지정 신청 주체

민원인

Device Components

2
용기

자재 사용기록의 구성 요소

프리필드 시린지

현재 판매되는 HPV 백신의 포장 형태

Regulatory Context

Regulatory Activities

9
허가 후 평가

백신 출시 이후 진행되는 면역학적 추적 및 유용성 평가

추가접종

기초 접종 완료 후 면역 유지를 위한 투여

National Lot Release

가이드라인이 설명하고자 하는 주요 규제 활동; 가이드라인의 주요 대상이 되는 규제 활동; 로트별로 시장에 출하되기 전에 독립적인 평가를 수반하는 제도; 시장에 유통되기 전에 로트별로 품질을 확인하는 제도; 의약품 출하 전 식약처의 승인 활동; 의약품 유통 전 국가가 품질을 확인하는 제도; 의약품 출하 전 국가의 최종 품질 확인 절차

허가 후 안전성 시험

특별한 우려사항이 있는 경우 규제기관이 요청하는 시험

허가
허가심사

가이드라인이 다루는 주요 규제 활동; 가이드라인이 규정하는 주요 규제 활동

품목허가
변경 허가

의료기기 허가 사항의 변경 신청

허가·심사

디지털치료기기 및 소프트웨어의 규제 승인 활동

Document Types

13
biologics license applications

Revocation of general safety test regulations duplicative of BLA requirements

허가 후 안전성 시험

특별한 우려사항이 있는 경우 국가규제기관이 요청하는 시험

품질, 안전성, 유효성에 관한 가이드라인

재조합 DNA 기술 제품 관련 지침

민원인 안내서
사용설명서

사용방법을 설명하기 위한 제출자료 예시; 사용방법을 설명하기 위한 제출 자료

처방정보

연령 상한 기준 등이 포함되는 문서

핵심(pivotal) 유효성 시험

백신 허가의 근거가 되는 주요 임상시험

시험계획서

성능 시험 수행을 위한 프로토콜

신청서류

면역반응 데이터 및 밸리데이션 결과를 포함하여 제출해야 하는 서류

제조용 세포은행

제품 생산에 직접 사용되는 세포 은행

마스터 세포은행

제품 생산의 기원이 되는 세포 은행

완제 의약품

충전이 완료된 조제 백신의 최종 용기 세트

프리필드 시린지

백신 제품의 포장 형태

Attributes

15
특이도

정확도 시험 결과 지표; benign 슬라이드 판독 성능 평가 지표; 유효성 평가를 위한 성능 지표

민감도

정확도 시험 결과 지표; 암 슬라이드 판독 성능 평가 지표; 유효성 평가를 위한 성능 지표

항체 감소 곡선

최종 백신 투여 후 시간에 따른 항체 변화

삼투압

주사제 평가 항목; 제제의 안전성 및 유효성 관련 평가 항목

항원 함량

최종 원액의 투여 용량 보장 기준

보관 온도

검체는 -60°C 이하, 적혈구는 2-8°C 보관

multiplicity of infection(MOI)

재조합 바쿨로바이러스 접종 시 설정 범위

감염성

재조합 바쿨로바이러스 시드 로트의 농도 분석 지표

용법·용량
유효성

약물의 유효성 증명 기간

투여일정

투여횟수 감소, 최종투여 지연 등 백신의 접종 계획

GMT 비율

접종군 간 면역반응의 1차 비교를 위해 사용되는 기하평균역가 비율; 비열등성 확립을 위한 기하평균역가 비율

항체 수준

면역보조제의 효과를 평가하기 위한 지표

혈청전환율

백신 접종 후 면역반응 특성 분석을 위한 지표 (SCR)

유효성 평가변수

피험자 수 결정의 주요 요건

Regulatory Terms

2
3R 원칙

동물시험 최소화를 위한 대체, 감소, 개선 원칙

민원인 안내서

가이드라인의 성격 정의

Technical Details

Substances

15
AS04-adjuvanted vaccine

Specific adjuvant system used in HPV vaccines

vaccine adjuvants

Guidelines on nonclinical evaluation

L2 protein

파필로마바이러스 보조 캡시드 단백질

L1 protein

파필로마바이러스 주요 캡시드 단백질

Deoxyribonucleic acid

바이러스 검출 및 숙련도 시험에 사용되는 물질

중화 항체

유형 특이적 예방을 가능하게 하는 기능적 항체

소혈청 알부민

세포 배양 시 잔류량 분석 대상

재조합 바큘로바이러스

곤충 세포 기질과 함께 외래성 바이러스 시험 시 고려

HPV VLP

인유두종바이러스 유사 입자 생산; 백신의 반응성에 영향을 주는 항원 성분

HPV L1 항원

백신의 주성분으로서 품질 확인 대상

재조합 바쿨로바이러스

곤충 세포를 이용한 항원 발현에 사용

L1 바이러스 유사입자

감염성이 없는 20면체 캡시드 입자

완제 의약품

충전이 완료된 최종 용기 세트

L2

바이러스 캡시드 구조 단백질인 후기 단백질

L1

바이러스 복제 및 구조를 담당하는 초기 단백질

Testing Methods

15
슈도비리온 기반 중화 분석 방법

HPV 중화 항체를 측정하기 위한 분석 방법

competitive Luminex assays

Measuring antibody responses in vaccine trials

pseudovirus neutralization

Measuring antibody responses in vaccine trials

혈청학적 데이터

성경험 전 시험대상자로부터 얻을 수 있는 데이터

흡입 독성 시험

에어로졸 경로 투여 백신 개발 시 필요한 시험

가속 안정성 시험

제조 변경 시 동등성 평가 지원

안정성 시험

보관 온도 및 습도 설정을 위한 참고 시험; 재작업 제품의 품질 영향을 확인하기 위한 시험; 제품의 품질유지 및 향상을 위해 규정된 세부사항

HPV 유형 확인 시험

단일 항원 수확물의 특성 확인

곤충 세포 확인 시험

동위효소 분석, 염색체 마커 시험, DNA 지문법, PCR 등 활용

외래성 바이러스 시험

세포 배양 방법 등을 통한 오염 바이러스 검출

품질평가

백신의 안전성 확보를 위한 평가 항목

competitive Luminex assay

Measurement of HPV antibody responses

pseudovirus neutralization assay

Measurement of HPV 16 and 18 antibody responses

검경 검사

자궁경부 육안검사 및 검체 채취 방법

바이러스 탐지 방법

생식기 부위 HPV 감염 측정을 위한 표준화된 방법

Processes

15
품질관리

제4장에서 다루는 전반적인 품질 보증 활동

질병 모니터링

HPV 관련 항문생식기 암 발생률 등 백신 효과 파악을 위한 활동

면역학적 가교

백신 유효성 평가를 위해 후보백신과 기허가 백신 간 면역반응 비교

밸리데이션

Critical supplier 정의 요건 중 하나

외래성 인자 시험

대조 세포 배양액 및 단일 항원 수확물에 대한 바이러스 오염 확인; 곤충 세포 또는 포유류 세포 사용 시 실시

발효

미생물 발현 시스템에서의 생산 공정

공정 밸리데이션

밸리데이션의 대상이 되는 공정의 식별 및 실행

세척 밸리데이션

제품 교체 및 오염 방지를 위한 검증

세포 배양 공정

발현 시스템의 구성 요소

면역 가교 시험

면역 반응 비교를 통해 유효성 정보를 외삽하는 시험

제조

의료기기가 안전하도록 수행되어야 하는 생산 단계

임상평가

성능평가 자료를 통한 의료기기 안전성 및 유효성 확인

비임상시험

잠재적 위해성을 예측하는 근거 출처

면역학적 가교시험

9세부터 HPV 백신의 사용을 뒷받침하는 시험 방식

검체 채취

원료, 포장재, 벌크제품, 반제품, 완제품 등의 시험용 검체를 채취하는 과정; 원료, 포장재, 반제품, 완제품 시험에 필요한 샘플을 취하는 행위

Clinical Concepts

15
임상평가

의료기기 안전성 및 성능에 대한 평가 활동; 의료기기 인허가를 위한 임상적 데이터 평가; 의료기기 안전성 및 성능 확인을 위한 평가

항체 지속성

허가 시점에 각 HPV 유형에 대해 장기적으로 입증해야 할 지표

항체 역가

면역 반응 측정 지표

면역억제 집단

면역 기능이 저하된 특정 시험대상자 군

혈청양성도

모집단 규모 결정을 위해 고려해야 할 베이스라인 지표

항체 수준

면역보조제 효과 평가를 위한 지표

면역반응

백신 투여 후 나타나는 생체 반응

중화 항체

예방 효과의 주된 중개 요소로 간주됨

비임상시험
유효성
안전성

신의료기술 평가의 핵심 요소

Phase II efficacy trial

Prophylactic quadrivalent HPV vaccine trial

Phase III randomized study

Comparative immunogenicity and safety of HPV vaccines

immunogenicity

Testing in human papillomavirus virus-like-particle vaccine trials

임신

Identification of Pregnancies in Claims Data Sources; 코로나19 감염이 임신 결과에 미치는 영향 분석; 백신 위해성 평가의 주요 대상 상태; 임신 중 코로나19 감염 증상 및 결과 분석; 코로나19 임상 결과 분석 대상 상태

Identified Hazards

Hazards

5
교차 오염

검체채취자가 미생물실 출입 시 교차 오염 우려 관리 필요

전염성해면상뇌증(TSE)

동물 성분 유래 시 준수해야 하는 안전성 기준

마이코플라스마

시드 로트 오염 여부를 확인해야 하는 미생물

외래성 바이러스

시드 로트에서 부정시험을 통해 확인해야 할 위해요소; 혈청 사용 시 증명해야 하는 오염 요소; 세포 배양 방법으로 실시하는 부정시험 대상

외래성 인자

잠재적인 외래성 인자의 부정이나 관리 역시 적절한 증거 및 위해 평가로 뒷받침해야 한다.

Standards & References

External Standards

4
WHO International Standard

HPV 16 및 18 항체/DNA에 대한 국제 표준물질

WHO의 인유두종바이러스 실험실 매뉴얼

HPV 중화 분석 방법 및 국제표준품 사용법이 포함된 외부 표준

국제표준품

최소검출한계 측정 시 사용 권장 표준

국제 표준품

HPV 16형 및 18형 항체/DNA에 대한 표준물질

ICH Guidelines

2
ICH Harmonised Tripartite Guideline

Step 5 of the ICH process for registration of pharmaceuticals

ICH Q5A

외래성 바이러스 처리 능력 밸리데이션 기준

Specifications

9
에피토프

교차 방어 평가를 위한 특이 부위

비열등성 마진

미리 정해진 통계적 허용 한계

HPV L1 VLP 백신의 규격

특이 에피토프 평가가 포함되지 않는 규격 범위

95% 신뢰구간의 하한이 0.67 이상

비열등성 확립을 위한 권장 기준

정량한

분석법에서 규정되어야 하는 한계치 (LLOQ)

검출한

분석법에서 규정되어야 하는 한계치 (LLOD)

알루미늄 함량 1.25 mg 이하

1회 인체 투여 용량 당 허용 한도

순도

화장품 원료로서의 정제수 규격

잔류 숙주 세포 DNA

VLP에 포함된 불순물 분석 및 기준 적합성 확인

CFR Citations

5
21 CFR Part 680

Revocation of general safety test regulations

21 CFR Part 610

Revocation of general safety test regulations

21 CFR Part 610 Subpart E

Revocation of general safety test regulations

21 CFR Part 601

Revocation of general safety test regulations in biologics license applications

21 CFR Part 601 Subpart H

Revocation of general safety test regulations in biologics license applications

MFDS Specific

MFDS Organizations

8
생물제제과

안내서 발행 및 문의 담당 과

바이오생약심사부

식품의약품안전평가원 산하 부서; 발행처 소속 부서

식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

식품의약품안전평가원 바이오생약심사부 생물제제과

가이드라인 발행 부서

식약처
국가규제기관

공정 생략 및 기준 승인 주체; 안정성 시험 계획 승인 및 유효기간 인정 기관

바이오생약심사부 생물제제과

가이드라인 발행 및 담당 부서; 안내서에 대한 의견 및 문의를 담당하는 부서

식품의약품안전처

Organizations

15
WHO Expert Committee on Biological Standardization

Issuing recommendations for vaccines

에스케이케미칼㈜

가이드라인 작성에 도움을 준 외부 기관

한국엠에스디(유)

가이드라인 제작에 도움을 준 업체

㈜엘지화학

가이드라인 작성에 도움을 준 외부 기관

㈜녹십자

가이드라인 제작에 도움을 준 업체

World Health Organization

The World Health Organization (WHO) definition of sudden death.; 코로나19 후보 백신 현황 자료 제공

IARC

국제암연구소, 발암성 평가 기관

식약처

제작본 배경화면 색상 기준 제공 기관

중앙실험실

LFT 이상 수치 발생 시 알림 발송 주체

제조업체

MDSAP 심사 대상 및 혜택을 받는 주체; MDSAP 심사를 받는 대상 조직; 부적합 사항에 대한 시정계획 및 이행 증거를 제출해야 하는 주체; 시정조치 이행 및 심사 참여 주체

국가규제기관

세포주 승인 및 마스터 세포은행 승인 주체; 시드 로트 사용 및 시험 전략 승인 주체; 시험 방법 승인 및 추가 시험 요구 주체; 시험 방법 및 공정 승인 주체; 백신 허가 및 적응증 제한을 결정하는 기관; 백신 접종 연령 및 전략에 대해 논의해야 하는 주체; 항체 감소 곡선 및 추적 기간을 합리적으로 합의하는 주체

NIBSC

영국 국립생물표준통제연구소, 표준물질 분양 기관

WHO

세계보건기구, MDSAP 공식 참관자

식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 발행 기관

Activities

4
검체 채취

포장재 입고검사 절차에 따른 샘플링 활동; 시험을 위해 제조단위를 대표하는 샘플을 뽑는 행위

표시기재
추가 접종

장기 예방을 위해 기초 접종 후 실시하는 투여

추가접종

기초 접종 완료 후 면역 유지를 위한 투여

Referenced Korean Laws (6)

  • 식품의약품안전처 지침서등의 관리에 관한 규정

  • 「공익신고자 보호법」

    공익침해행위 신고자 보호 및 지원을 위한 법률

  • 「의약품등의 안정성시험 기준」

    안정성 시험 실시의 근거 법령

  • 「생물학적제제 등의 품목허가ㆍ심사 규정」

  • 「생물학적제제 기준 및 시험방법」

    식약처 고시; 국가출하승인의약품의 검정 기준과 시험방법의 근거

  • 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」

Related FDA Guidelines (7)

Related MFDS Guidelines (8)