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줄기세포치료제 종양원성 평가 가이드라인

미분류민원인안내서pdf2022-03-31
유전적 안정성비임상시험관리기준종양원성 평가종양형성능

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

7
전분화능 줄기세포유래 시험물질

종양형성 유무 평가 대상

Cell Therapy Product
줄기세포치료제

1단계 적용 대상 의약품

전분화능 줄기세포

전분화능 줄기세포 유래 시험물질의 종양형성 가능성; 추가 고려사항이 적용되는 시험물질 유형

배아줄기세포

전분화능 줄기세포의 예시; 수정 후 5일 정도 착상 직전의 배아에서 유래되며 초기 세 가지 배엽층으로 발달할 수 있는 미분화 세포

유도만능줄기세포

전분화능 줄기세포의 예시; 성체세포로 부터 유래된 만능줄기세포

성체줄기세포

자가 재생산과 분화능에 있어 제한된 능력을 가진 다수 기관이나 분화 조직에서 발견되는 미분화 세포

Stakeholders

4
박인숙

편집위원장

서경원

편집위원장

민원인
시험동물

랫드, 마우스, 개, 원숭이 등 독성시험 대상

Regulatory Context

Regulatory Activities

4
임상시험

평가항목 및 설정근거 요약 정보 제출

임상시험 계획 승인

식약처의 임상시험 계획 승인 대상 여부

품목허가
줄기세포치료제 종양원성 평가 가이드라인 제정

2014년 9월 규제 활동

Document Types

1
임상시험용의약품

시험군 및 대조군에게 투여되는 약물

Attributes

3
체중변화

임신 전, 수유 시, 출생자 및 교배 전 체중 측정

투여가능 최대량

용량 설정 시 포함되어야 할 최대 용량

투여용법·용량

가이드라인 일반 사항 내 설정 항목

Technical Details

Substances

8
HeLa

종양원성 평가의 양성물질 예시

성장호르몬

종양 발생 가능성이 있는 물질 예시

부형제

브래케팅 디자인 적용 시 고려 요소

면역억제제

면역억제제 사용 유병률 계산

유도만능줄기세포

종양형성 위험성이 높은 세포원

배아줄기세포

종양형성 위험성이 높은 세포원

HT-1080

종양원성 평가의 양성물질 예시

미분화 줄기세포

미분화 줄기세포 잔존으로 인한 종양형성 가능성

Testing Methods

15
인간 유래 항체 염색 실험

종양유래 평가를 위한 일반 조직병리 외 검사

발암성시험

독성시험의 종류

조직병리학적 검사

조직 반응 및 안전성 평가 방법

외관 종양 형성 검사

주 1회 이상 정량적 측정 수행

통계적 분석

종양원성 결과에 대한 해석 방법

분자세포유전학분석

FISH, CCGH, SNP 등을 통한 유전적 안정성 평가

핵형분석

유전적 안정성을 평가하기 위한 in vitro 시험

in vivo 평가

시험동물을 이용한 종양원성 기본 평가 방법

핵형 분석시험

종양형성 가능성을 확인하기 위한 시험 중 하나

PCR 시험

종양유래 평가를 위한 인간 유전자 분석

조직병리검사

종양 발생과정 및 전이 평가를 위한 검사법

생체 내 환경에서의 추가적인 시험

전분화능 줄기세포 유래 시험물질의 종양형성 가능성 확인

조직병리 검사

시험물질에 의한 종양여부 판정

통계학적 분석

시험물질에 의한 종양여부 판정

혈액학적 검사

이차 유효성 평가지표 측정을 위한 시험 방법

Processes

3
세포배양

세포배양 방법 및 과정에서의 품질관리

비임상 종양원성 평가

줄기세포치료제의 안전성을 확인하기 위한 시험 설계 및 해석

종양원성 평가

줄기세포치료제 종양원성 평가 가이드라인

Clinical Concepts

3
이상 외관 관찰

일반증상 및 사망 등 일반검사 항목

질환/손상 모델

적절한 동물 모델 선택 방법

환자 집단

사용사양서에 포함되어야 할 의료기기 사용자 정보; 의료기기 사용 대상 정의; 의료기기 사용 대상이 되는 환자 그룹; 6~80세의 대한민국 국적 사용자

Identified Hazards

Hazards

2
종양원성

줄기세포치료제 평가의 핵심 위해요소; 줄기세포치료제 종양원성 평가

종양형성

미분화 줄기세포 잔존으로 인한 종양형성 가능성

Standards & References

Specifications

1
수용기준

acceptability criteria

MFDS Specific

MFDS Organizations

5
세포유전자치료제과

첨단바이오의약품 심사를 담당하는 부서

바이오생약심사부

식품의약품안전평가원 산하 부서; 발행처 소속 부서

식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

바이오생약심사부 세포유전자치료제과

가이드라인 담당 부서

Organizations

2
WHO

세계보건기구, MDSAP 공식 참관자

EMA

참고문헌: EMA 가이드라인

Activities

2
부검

시험 종료 후 동물의 상태를 확인하기 위한 해부 검사

세포조작

완제품 제조과정 중 종양원성에 영향을 미치는 행위

Related Law Articles (1)

  • 약사법_제31조
    「약사법」 제31조

    의약품 품목허가 등의 갱신

    약사법

Referenced Korean Laws (7)

  • 「의약품 임상시험 계획 승인에 관한 규정」

    식품의약품안전처 고시, 임상시험 승인 관련 법적 근거

  • 「의약품등의 독성시험기준」

    독성시험 수행 시 참고하는 기준 고시; 반복투여독성시험 투여기간 및 유전독성시험 표준조합 기준; 반복투여 독성시험의 투여기간은 「의약품등의 독성시험기준」 [별표2]에 따른다.

  • 「첨단바이오의약품의 품목허가ㆍ심사 규정」

  • 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」

  • 「첨단재생바이오법」

    가이드라인 개정의 근거 법령

  • 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」

  • 식품의약품안전처 지침서등의 관리에 관한 규정

Related MFDS Guidelines (8)