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신생아 및 미숙아 대상 임상시험 가이드라인

미분류민원인안내서pdf2024-09-30
Validation층화혈액뇌관문

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

6
지질 제형

신생아 췌장 효소 활성에 따른 생체 이용률 영향 연구 필요

파우더

투여량 표기 및 제형 고려사항

과립

기능성 표시 제외 제형

의약품
신생아

임상시험 대상 집단

미숙아

임상시험 대상 집단; 재태기간 32주 미만 또는 월경 후 연령 34주 전의 대상자

Stakeholders

6
시험대상자의 대리인

유전자검사 동의 주체

건강한 성인 자원자

첫 임상시험 대상 권고

신생아

COVID-19 감염에 따른 결과 분석 대상

미숙아

연구되지 않은 대상자 (부족 정보)

민원인
연구자

부작용 발생 시 상담 및 조치 주체; 임상시험을 수행하고 설명을 제공하는 주체

Regulatory Context

Regulatory Activities

3
안전성 모니터링

활력 징후 및 실험실적 수치 확인

신생아 임상연구

질환의 심각성 등에 따라 시기 결정

임상시험 시 고려사항

가이드라인에서 기술하는 주요 규제적 검토 내용

Document Types

3
임상시험 계획서

검체수 변경 및 절차 타당성 근거

시험 계획서

시험 절차의 근거가 되는 문서

임상시험계획서

Attributes

8
위의 pH

연령에 따라 변화하며 약물 흡수에 영향을 미침

생체 이용률

니켈과 수용성 니켈 화합물의 제한적인 경구 생체 이용률; 팔라듐의 체내 흡수 비율

분포 용적

신체 구성 변화에 따라 달라지는 약동학적 측면

Bioavailability

흡수 속도와 양의 비율 정의

재태 연령

약물 대사 효소 발달에 영향을 주는 요인

머리둘레

신생아 중추신경계 상황 평가 지표

안전성

약물의 안전성 증명 기간

유효성

약물의 유효성 증명 기간

Technical Details

Substances

15
임상시험용의약품

안전성 정보 보고의 대상이 되는 약물

몰핀

진정 또는 통증 치료제

테오필린

인삼에 의해 간에서의 분해가 촉진될 수 있는 평활근이완제

카페인

저 카페인 및 카페인 프리 표시 관련 성분; 표시 기준이 되는 성분; 함량 강조 표시 제한 물질; 카페인 프리 광고 문구의 대상 성분; 다류 제품에서 천연적으로 미함유된 경우 표시 가능

카테콜아민류

혈역학적 효과가 있는 의약품

혈액제제

출산 전 치료 여부 확인 물질

글루코코르티코 스테로이드

출산 전 치료 여부 확인 물질

보존제
첨가제

규격 변경의 대상이 되는 물질; 기원 변경(동물→식물) 등의 변경사항이 발생하는 대상

면역글로불린 G

수두 대상포진 바이러스에 대한 혈청 IgG

항생제

박테리아를 통한 피부막 분해 방지 목적으로 수용칸액에 첨가 가능

글루코코르티코스테로이드

태내 노출 시 효소 유도를 일으킬 수 있는 약물

항전간제

태내 노출 시 출생 후 약물 소실을 변하게 하는 효소 유도 약물

loop 이뇨제

미숙아에서 신장석회증을 유발할 수 있는 약물

의약품

이상사례의 원인으로 의심되는 제품; 위해성 관리 및 완화 조치의 대상

Testing Methods

15
뇌파검사

뇌 기능 모니터링 방법

amplitude-averaging EEG

실험실적 측정 검사 등이 이루어질 수 있다.

청력검사

청력검사와 같은 비침습적인 부담되지 않는 검사

신경발달 검사

모든 임상시험 참여자가 신경발달 검사 및 발육 정도를 측정하는 검사를 실시

혈액 검사

혈소판 수치 측정을 통한 ITP 진단 방법

ECG 모니터링

비침습적 측정 방법

microanalytical 방법

혈액 채취량 최소화를 위한 분석법

치료적 약물 모니터링

실제 체중에 근거한 용량 조절 방법

생식 및 발달 독성시험

약물 개발 단계 수행 시험

반복독성 시험

약물 개발 단계 수행 시험

약동학/약력학 시험

약물 개발 단계 수행 시험

in vitro 약물대사 연구

신생아 간 상태를 대변할 수 있는 선행 연구 권고

혈장 크레아티닌 모니터링

신장 기능을 평가하기 위한 방법

자기공명영상

추가 정보 입수를 위한 검사 방법

맥박산소측정

신생아 심폐기능 모니터링 방법

Processes

4
glucuronidation

신생아에서 감소되어 있는 이차적 대사과정

장간순환

약물의 대사 및 배설 과정

제형 개발

소아용 의약품의 적정한 사용을 위한 제형 개발

임상시험

누적 대상자 노출 및 중대한 이상사례 요약표의 출처

Clinical Concepts

15
이상 반응

의료기기 사용으로 인해 발생한 유해사례

활성 대조군

비교를 위해 기존 승인된 약물을 투여받는 집단

약물 유전체학

신생아의 표현형과 유전형 관계 분석

층화 배정

연령 및 재태기간에 따른 환자군 분류

위약

대조군을 이용한 임상시험의 비교군

무작위 배정

시험자가 검체 정보를 알 수 없도록 하는 절차

생리학적 기반 약동학 모델

신생아 약동학 특성 예측 모델

PK/PD 모델링

최적 용량 탐색을 위한 기술

약동학 연구

신생아 전신 노출 확인을 위한 연구

생체 이용률

구리의 경구 흡수율(30-40%)을 의미함

고나트륨혈증

대량투여로 인해 나타날 수 있는 증상

미숙아망막병증

미숙아 특이적 감수성 질환

괴사성장관염

미숙아 특이적 감수성 질환

약물 상호작용

비임상 및 임상 자료에서 검토해야 할 위해 요소

신생아 호흡 곤란 증후군

신생아에게 특별히 나타나는 특징적 질환; 신생아 다발질환 예시

Identified Hazards

Hazards

3
삼투압

높은 삼투압으로 인한 장손상 위험

괴사성 장관염

신생아 경구 투여 연구 시 고려해야 할 위험 요소

신장석회증

미숙아에서 나타날 수 있는 특정 약물 이상반응

Standards & References

Specifications

4
neonatal infant pain scale (NIPS)

밸리데이션된 통증 측정 지표

premature infant pain profile (PIPP)

밸리데이션된 통증 측정 지표

재태기간

평가변수 정의 시 계산 방법 포함 필요

아프가 점수 (Apgar score)

신생아 상태 평가 지표

MFDS Specific

MFDS Organizations

6
식품의약품안전평가원 임상심사과

발행처 식품의약품안전평가원 임상심사과

규제 기관

의약품 개발 초기 단계 자문 대상

식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

임상심사과

가이드라인 작성 및 관리 부서

규제개혁담당관실

지침서 관리 규정 관련 부서

Organizations

2
독립된 안전성 모니터링 위원회

임상시험 안전성 관리 조직

업계

가이드라인 권고사항 제공 대상

Activities

2
관찰

장관 식의 내복성, 위 머무름 시간 등에 대한 주의 깊은 모니터링

장기간 추적 조사

환자는 최소한 취학 연령까지 추적되어야 한다.

Corrective Actions

1
구제 치료

치료 효과 불충분 시 조치

Referenced Korean Laws (1)

  • 「식약처 지침서등의 관리에 관한 규정」

    등록번호 일괄 정비의 근거 규정

Related FDA Guidelines (2)

Related MFDS Guidelines (8)

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