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임상시험에 관한 일반적 고려사항

미분류민원인안내서pdf2025-12-19
중요한 품질 요소설계기반 품질데이터 완전성눈가림무작위배정임상시험 설계추정대상 모수비임상 평가CMCRisk ManagementSOP품질기반 시험 설계완전성Reliability데이터 무결성품질고도화설계기반 품질고도화안전성 모니터링GCP

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

4
Biologics

해당 용기는 의약품, 생물의약품, 생약유래 의약품... 적용될 수 있다.

복합 제품

MDSAP 심사 범위 포함 가능 제품군

임상시험용의약품

가이드라인의 적용 대상 의약품 단계; 가이드라인 적용 대상 의약품 단계

의약품

Stakeholders

14
특수 집단

소아, 고령 등 시험 대상

임상 시험자

시험대상자의 건강 관리에 관여하며 정보를 전달하는 주체

건강한 지원자

테이프 박리 시험의 대상자

의료전문가

위해성 완화 조치의 이행 및 교육 대상; 교육 도구의 주요 대상자이자 위해성 완화 조치 수행자; DHPC의 수신 대상

환자
임상시험자

연구자 임상시험을 수행하는 주체

시험의뢰자

시험을 의뢰한 주체; 시험을 의뢰하는 주체

시험기관

시험 방법 조건에 명시되어야 하는 주체

의뢰자

임상시험을 수행하고 안전성 정보를 관리하는 주체

환자 단체

의약품 개발 과정에서의 협의 대상

민원인
시험대상자

최소 12명 이상의 건강한 지원자; 시험에 참여하여 약물을 적용받는 피험자

임상시험 의뢰자

안전성과 관련된 중대한 조치를 취하는 주체

시험자

검체채취를 실시하는 주체

Device Components

1
동반 진단 기기

약물의 품질 평가에 포함될 수 있는 기기

Regulatory Context

Regulatory Activities

7
허가
3상

확증적 안전성 및 유효성 시험

2상

탐색적 안전성 및 유효성 시험

임상시험 설계

ADHD 치료제 개발을 위한 계획 수립

비임상시험

의약품 등의 안전성 평가를 위한 시험

임상시험

평가항목 및 설정근거 요약 정보 제출

품목허가

Document Types

12
약물 레지스트리

허가 후 관찰 시험 도구

단일 시험계획서

다중 약물의 유효성 입증을 위한 시험

사전 동의

시험대상자에게 제공받게 되는 정보와 시기에 대해 안내

임상시험 결과 보고서

진행 중 또는 계획된 연구의 최종 결과 보고서 제출

시험대상자 동의서

새로운 안전성 정보 발생 시 개정 대상

임상시험 보고서

CTD 제5부 구성 요소; 국제공통기술문서 제5부 구성 요소; 제5부(모듈 5)에 포함되는 핵심 시험 보고서; 안전성 개요 작성 시 인용되는 원천 자료; CTD 5.3.5.4 항목에 포함되는 서류; CTD 제5부의 주요 구성 요소; 제5부에 포함되는 임상 결과 보고서; CTD 제5부 5.2항에 기재하는 일람표의 대상

통계 분석 계획서

눈가림 상태 검토 결과에 따라 갱신될 수 있는 분석 지침서; 임상시험 계획서에서 언급된 분석의 특성을 기술적이고 상세하게 포함하는 내부문서

시험계획서

성능 시험 수행을 위한 프로토콜

마스터 시험계획서

공유된 틀에서 여러 약물이나 조건을 조사하는 계획서; 여러 약물이나 적응증을 조사하기 위한 설계 방식

증례기록서

탈락 사유 기재 서류; 시험성적서와 증례기록서에 탈락 사유를 기재함; 임상적 성능시험을 위해 필요한 서류

임상시험 결과 보고

임상시험 종료 후 작성되는 문서

임상시험계획서

Attributes

8
데이터의 완전성

임상시험 결과의 신뢰성을 보장하는 요소

완전성

보관된 SCI의 무결성 및 완벽성

정확성

분석법 밸리데이션 특성 중 하나

일관성

자료의 품질 특성 중 하나

청소율

clearance 수치 및 정도 평가

Bioavailability

흡수 속도와 양의 비율 정의

물리화학적 특성

pH, 녹는점, 굴절률 등 고유 특성

평가변수

독성시험에서 포함해야 할 지표

Regulatory Terms

1
개인정보 보호

만족도 조사 시 응답자 정보 보호 원칙

Technical Details

Substances

5
임상시험용의약품

안전성 정보 보고의 대상이 되는 약물

위약

임상시험 대조군; 비교 임상시험에서 사용되는 가짜 약

대사체

2.6.4.5 대사(종간 비교); 생체 내에서 물질이 변화하여 생성된 물질; 모약물에서 생성되어 약물 활성을 나타내거나 안전성 시험 대상이 됨; 동물모델과 사람 간의 노출량 비교 대상; 혈장 중 주성분 및 대사체의 농도; 생체 시료 중 존재하는 약물의 대사 산물; 기타 독성시험의 대상이 되는 물질; 약물 투여 후 생성되는 물질; 화합물 X 및 그 주요 대사체의 수용체 결합 시험; 약물이 체내에서 대사되어 생성된 물질; 혈장 중 약물/대사체 농도

의약품

이상사례의 원인으로 의심되는 제품; 위해성 관리 및 완화 조치의 대상

약물

임상시험 결과 평가에 영향을 줄 수 있는 병용 약물

Testing Methods

7
BA/BE 시험

단식/식이 상태에서의 생물학적 가용성 및 생물학적 동등성 시험

중앙 집중식 자료 모니터링

시정 조치에 대한 중요 자료 품질 문제를 확인

약력학

동등성 평가를 통한 전신 안전성 확인 방법

약동학

동등성 평가를 통한 전신 안전성 확인 방법

생물학적 동등성 시험

제품 변경 시 연관성 확립 수단

비임상시험
통계 분석

임상시험 자료를 분석하는 방법

Processes

10
약물역학 시험

허가 후 수행되는 시험

장기 추적관찰

허가 후 시험 유형

무작위 배정

시험약과 대조약의 적용 부위 배치 방식

안전성 모니터링

백신 개발 및 품목허가 전 필수적으로 요구되는 과정

중간 분석

적응적 설계에서 임상시험 수정의 근거가 되는 분석 단계

데이터 관리

시험 자료를 수집하고 관리하는 방식과 일정

관찰 시험

약물 노출이 관찰되지만 배정은 관리되지 않는 시험

중재적 시험

시험 절차에 의해 시험약 배정이 관리되는 시험

4상

허가 후 수행되는 임상시험 단계

임상시험 설계

검정력 설정 및 눈가림법 적용이 이루어지는 단계

Clinical Concepts

15
약력학

국소 외용제제 동등성 평가를 위한 시험 영역; 동등성 평가를 위한 자료 요건

약동학

국소 외용제제 동등성 평가를 위한 시험 영역

생체이용률

피부로부터의 약물 흡수 정도

Bioequivalence

약력학적 반응을 측정하여 평가하는 대상

사망률/이환율

결과 시험 및 추가 평가변수

유효성
안전성 프로파일

27~45세 여성에서 수집되는 안전성 데이터

노출-반응

노출-반응 관계 확립

유익성/위해성 관계

허가를 뒷받침할 근거 제공

PD

약력학 시험 종류

PK

약동학 시험 종류

치료적 확증

유효성 입증 및 안전성 프로파일 확립을 위한 시험 유형

치료적 탐색

목표 적응증 사용 탐색 및 용량 설정을 위한 시험 유형

임상 약리

내성, 안전성, PK/PD 정의를 목적으로 하는 시험 유형

임상시험대상자 보호

윤리적 행동 및 임상시험 대상자 보호 기준

Identified Hazards

Hazards

1
위험

기기에 내재되어 식별, 제거 또는 감소시켜야 하는 요소

Standards & References

External Standards

1
헬싱키 선언

피험자 동의 시 준수해야 할 윤리적 원칙의 근거

ICH Guidelines

6
ICH E2E
ICH E9(R1)

임상시험의 통계적 원칙 및 추정대상 모수; 치료 정의와 시험 목적의 부합성 관련 가이드라인; 병발성 사례에 관한 논의; 추정대상 모수 정의 및 민감도 분석

ICH S5

생식·발생독성시험(배·태자 발생시험)의 근거가 되는 ICH 가이드라인 (문맥상 4.1.3 참조); ICH4.1.1(ICH S5)과 시험디자인의 유사여부 확인; ICH4.1.3(ICH S5)과 시험디자인의 유사여부 확인

ICH M3

핵심 시험은 ICH M3에서 정하고 있는 결정적인 GLP 시험이다.; 반복투여독성시험 가이드라인; 반복투여독성시험의 기준을 정하는 가이드라인; 핵심적인 GLP 시험 이외의 반복투여독성시험 규정; 반복투여독성시험 규정 가이드라인

ICH E11

Clinical Investigation of Medical Products in the Pediatric Population; 소아에서의 의약품 임상시험

ICH E5

Ethnic Factors in the Acceptability of Foreign Clinical Data; 외국 임상자료의 다른 지역에서 외삽 여부를 결정하기 위해 실시된 PK 시험; 외국 임상 데이터의 외삽 평가를 위한 가교시험 참조 가이드라인; 외국 임상자료의 새로운 국가로의 적용 여부를 평가하기 위한 가교시험 관련 가이드라인; 내인성 민족적 요인 정의 및 안전성 데이터 요약; 외인성 민족적 요인 정의 및 인구통계학적 인자 안전성 데이터 요약 기준; 민족적 요인에 대한 추가 정보 기재 시 참고; 외국 자료 수용 시 민족적 인자에 대한 가이드라인; 내인성 및 외인성 민족적 요인에 관련된 정보

Specifications

2
임상 중지 기준

시험대상자 보호를 위해 치료 또는 시험 절차를 중단하기 위한 기준

평가변수

임상적으로 관련이 있고 질병 부담을 반영해야 함

MFDS Specific

MFDS Organizations

6
바이오생약심사부

식품의약품안전평가원 산하 부서; 발행처 소속 부서

의약품심사부

가이드라인 작성 담당 부서

식품의약품안전평가원 임상심사과

발행처 식품의약품안전평가원 임상심사과

식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

임상심사과

가이드라인 작성 및 관리 부서

Organizations

5
자료 모니터링 위원회

임상시험 안전성 및 유효성 데이터를 감시하는 독립적 위원회

규제 기관

새로운 품질 요소에 대한 조기 논의 대상

규제 당국

MDSAP에 참여하여 심사기관을 평가하고 보고서를 활용하는 기관; MDSAP 참여 관할권의 규제 기관

기관심사위원회

시험대상자 보호를 위해 시험을 심사하는 기구; 시험대상자의 권리, 안전 및 복지를 보호하기 위한 검토 기구

독립적인윤리위원회

시험대상자 보호를 위해 시험을 심사하는 기구; 시험대상자 보호를 위한 검토 기구

Activities

2
교육

직원 역량 강화를 위한 교육 계획 및 보고

현장 직원 교육

사전 예방적 지원의 예시

Referenced Korean Laws (1)

  • 식품의약품안전처 지침서등의 관리에 관한 규정

Related FDA Guidelines (3)

Related MFDS Guidelines (8)