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임상시험의 추정대상 모수 및 민감도 분석 가이드라인

미분류민원인안내서pdf2023-12-15
치료 중 전략Deviation임상시험계획 위반눈가림무작위배정데이터 무결성민감도 분석치료 정책 전략가설적 전략주요 층 전략배정된 대로 분석강건성추정대상 모수복합변수 전략

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

3
바이오시밀러

바이오시밀러 1상/3상 시험 관련 문의; 임상시험 승인 신청 대상 제품

백신
의약품

Stakeholders

2
제약 회사

의사결정과정에 필요한 정보를 제공받는 주체

의뢰자

임상시험을 수행하고 안전성 정보를 관리하는 주체

Regulatory Context

Regulatory Activities

3
규제 결정

이차 임상시험 목표의 추정대상 모수는 규제 결정을 뒷받침함

심사

MDSAP 프로그램에 따른 의료기기 품질시스템 심사

품목허가

Document Types

5
임상시험 보고서

CTD 제5부 구성 요소; 국제공통기술문서 제5부 구성 요소; 제5부(모듈 5)에 포함되는 핵심 시험 보고서; 안전성 개요 작성 시 인용되는 원천 자료; CTD 5.3.5.4 항목에 포함되는 서류; CTD 제5부의 주요 구성 요소; 제5부에 포함되는 임상 결과 보고서; CTD 제5부 5.2항에 기재하는 일람표의 대상

임상시험 계획서

검체수 변경 및 절차 타당성 근거

민원인 안내서
임상시험계획서
계획서

맹검 절차 및 무작위 배정 방법 기술 대상 문서

Attributes

3
2023년 12월 15일

민원인 안내서의 발행일

생존율

피부부식성 판정의 주요 기준; 품질관리 기준은 생존율, 장벽 기능, 재현성과 가장 관련된다.; 노출시간 이후 측정된 세포 생존율 판정기준; 대조군 대비 시험물질 처리 조직의 세포 생존 수치

기저치 특성

시험대상자의 초기 상태를 나타내는 공변량

Regulatory Terms

1
비열등성 마진

통계적 유의성 판단을 위한 기준값

Technical Details

Substances

4
구제약물

가설적 전략 분석 예시에서 언급된 약물

시험의약품

배정 시 치료 중단 여부를 판단하는 대상

구제 약물

임상시험 중 사용되는 표준화된 구제 약물

금지 약물

임상시험에서 사용이 제한되는 약물

Testing Methods

2
추정량

추정대상 모수의 추정치를 계산하기 위한 분석 방법

메타분석

1개 이상의 시험에서 얻은 자료 분석 방법

Processes

6
무작위 중단 설계

특정 추정대상 모수를 위해 사용될 수 있는 임상시험 설계

강화 설계

특정 추정대상 모수를 위해 사용될 수 있는 임상시험 설계

준비기간 설계

특정 추정대상 모수를 위해 사용될 수 있는 임상시험 설계

임상시험

누적 대상자 노출 및 중대한 이상사례 요약표의 출처

무작위 대조 시험

치료 정책의 효과를 분석하는 임상시험 설계 방식

임상시험 설계

검정력 설정 및 눈가림법 적용이 이루어지는 단계

Clinical Concepts

15
치료 효과

일부 암종에서 관찰된 데이터를 기반으로 다른 암종으로 일반화하고자 하는 대상

주요 층화

병발성 사례의 발생 가능성에 따른 시험대상자의 분류

PPS

분석대상군 (Per Protocol Set); 임상시험 분석대상군 (Per Protocol Set)

추가 분석

임상시험 데이터를 완전하게 이해하기 위해 수행되는 보조적 분석; 치료 효과 이해에 추가적인 통찰을 제공하기 위해 수행된 분석

티핑 포인트 분석

가정으로부터의 일탈로 결과 해석이 바뀌는 지점을 측정하는 분석

주요 층 전략

시험대상자의 기저치 특성에서 추론하는 전략

치료 중 전략

병발성 사례 발생 시점까지의 결과를 수집하여 추정하는 전략

복합 변수 전략

병발성 사례를 결과의 구성요소로 고려하는 전략

결측 자료

수집되지 않은 데이터로 인해 발생하는 통계적 처리 대상

다중성 문제

하나의 임상시험이 여러 목표를 가질 때 발생

우월성

사례 10 임상시험의 통계검정 방법

배정된 대로 분석(ITT)

무작위 배정된 원칙에 따른 분석 방법

모든 분석 대상자군(FAS)

무작위 배정된 모든 대상자를 포함하는 분석 집단

동등성

폐흡입제의 약효 및 품질 동등성 입증; 폐흡입제 간의 효능 및 품질 일치 여부 입증

비열등성

대조약 대비 효과가 열등하지 않음을 입증하는 기준

Identified Hazards

Hazards

1
비뚤림

연구 결과의 객관성을 해치는 위험 요소

MFDS Specific

MFDS Organizations

4
규제 기관

의약품 개발 초기 단계 자문 대상

식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

제품화지원팀

안내서에 대한 의견 및 문의를 담당하는 부서; 상담사례집 발행 부서

Organizations

4
의뢰자

DSUR을 작성하고 제출하는 주체

임상시험 의뢰자

DSUR 작성 및 제출의 주체

규제 기관

새로운 품질 요소에 대한 조기 논의 대상

규제기관

국가관리 병원체 사고 시 보고를 받는 기관; 국가관리대상 병원체 사고 시 지시 및 보고를 받는 기관; 국가관리대상 병원체 사고 시 지시를 내리는 기관

Violations

1
임상시험계획서 위반

승인된 계획서의 내용을 준수하지 않은 경우

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