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복합제 임상시험 가이드라인

미분류민원인안내서pdf2022-07-04
약동학임상적 유용성약동학적 약물상호작용안전성·유효성

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

5
서방성 복합제

장시간 방출되도록 설계된 복합제

생약제제

은행엽엑스 등 반제품 시험 생략 문의 대상

Biologics

해당 용기는 의약품, 생물의약품, 생약유래 의약품... 적용될 수 있다.

복합제

증량 방법 기술이 필요한 제품군

단일제

우선판매품목허가 대상 의약품

Stakeholders

4
대상피험자

기존 치료제의 단일제 투여로 목표 치료효과에 도달하지 않은 환자; 주 질환 치료를 위한 단일제 투여로 중대하거나 흔한 부작용 발생이 우려되는 환자

환자집단

복합제가 필요한 대상군 명확화

제약업계

가이드라인의 주요 사용자

임상시험자

연구자 임상시험을 수행하는 주체

Regulatory Context

Regulatory Activities

8
임상시험 제출자료 범위

안전성 개선 목적의 복합제 개발 시 요구되는 자료

치료적탐색 임상시험

시험방법 검증자료 제출 단계

임상약리시험

안전성 및 유효성 관련 평가 항목 관찰

품목 허가

최초 품목 허가(신고) 신청 시 위해성 관리계획에는 의약품 감시계획에 대한 개요를 기재할 수 있다.

치료적확증 임상시험

시험방법 검증자료 제출 단계

임상시험 설계

ADHD 치료제 개발을 위한 계획 수립

품목허가
임상시험계획승인

비임상시험 자료를 순차적으로 제출할 수 있는 단계

Document Types

10
생체이용률 자료

복합제에 대한 생체이용률 시험 결과

약물상호작용 자료

아스피린·라베프라졸 복합제 개발 시 제출 서류

허가사항

대조약의 스페이서 명칭이 기재되는 공식 문서

치료적확증 임상시험 자료

용량-반응 관계 평가 또는 대체요법 허가 시 필요 자료

치료적 동등성 임상시험 자료

생물학적동등성 입증이 어려운 경우 제출 가능한 자료

약물상호작용 평가자료

병용 투여에 대한 약물상호작용 평가자료

생체이용률 평가자료

복합제에 대한 생체이용률 평가자료 결과가 제출되어야 한다.

이중눈가림, 무작위배정, 평행군 시험

안전성 개선 목적 복합제의 시험디자인

임상시험계획서
민원인 안내서

Attributes

13
복약순응도

퇴행성뇌질환 환자 대상 주 3회 간헐적 용법 시 고려사항

조성(배합비율)

복합제를 구성하는 유효성분의 비율

Cmax

약물동태 파라미터 중 최고혈중농도; 안전역 산출을 위한 혈중 농도 지표; 최고 혈중 농도 지표; BE 시험결과표의 기하평균치 비교 항목; 약물동태 파라미터 - 최고 혈중 농도; 식사의 영향 시험에서 측정된 약물동태 파라미터; 생체이용률 시험의 주요 평가 지표; PK 파라미터: 최고혈중농도; 최고 혈중 농도 파라미터; 독성동태시험 정보로 제공되는 파라미터; 독성동태시험 정보 항목; 독성동태시험 정보의 주요 지표

AUC

약물동태 파라미터 중 혈중농도-시간 곡선하 면적; 혈중농도-시간 곡선하 면적 비교를 통한 안전역 평가; 안전역 산출을 위한 전신 노출량 지표; 혈장 중 농도 곡선하 면적; 무독성량에서의 AUC를 암컷 및 수컷 각각에 대해 기술; 노출량 비교를 위해 사용되는 지표; 전신 노출비(AUC 동물/AUC 사람) 제시; BE 시험결과표의 기하평균치 비교 항목; 식사의 영향 시험에서 측정된 약물동태 파라미터; 생체이용률 시험의 주요 평가 지표; PK 파라미터: 혈중농도-시간 곡선하 면적; 독성동태시험 정보로 제공되는 파라미터; 독성동태시험 정보 항목; 독성동태시험에서 측정하는 파라미터; 독성동태시험 정보의 주요 지표; 독성동태시험에서 측정되는 혈중농도 곡선하 면적; 독성동태시험 결과 개요에서 측정된 혈중농도-시간 곡선하 면적; 독성동태시험에서 측정된 혈중농도-시간 곡선하 면적; F0 암컷의 독성동태시험 결과 지표

용량

위해성 특징 규명 시 고려해야 할 요소

용법·용량
투여방법

시험물질을 동물에 적용하는 방식

투여기간

임상시험 및 독성시험에서의 약물 투여 기간

투여용량

면역반응에 대한 임신의 영향에 따라 조정이 필요한 항목

용량-반응관계

외국임상시험 자료에서 용량-반응관계 등이 잘 정립된 경우

Bioavailability

흡수 속도와 양의 비율 정의

유효성

약물의 유효성 증명 기간

안전성

약물의 안전성 증명 기간

Regulatory Terms

2
면제

특수 상황에서의 허가 면제

대체요법

병용 투여를 복합제로 전환하여 사용하는 요법

Technical Details

Substances

11
라베프라졸

프로톤펌프억제제(PPI)로서 팔보시클립과 병용 시험

아스피린
이상지질혈증 치료제

스타틴 등 복합제 구성 성분 예시

당뇨 치료제

복합제 구성 성분 예시

발기부전 치료제

PDE5 저해제 등 복합제 구성 성분 예시

고혈압 치료제

복합제 구성 성분 예시

활성대사체(active metabolite)

약효 발현에 유의한 영향을 미치는 대사체

모체(Parent drug)

약물상호작용 시험 시 분석 대상

위약

임상시험 대조군; 비교 임상시험에서 사용되는 가짜 약

활성대사체

약물 및 그 활성대사체가 주로 신장으로 제거되어 신장애가 약물이나 활성대사체의 약동학을 유의적으로 변화시킬 가능성이 있는 경우

주성분

제품의 주요 성분 정보

Testing Methods

9
약력학적 평가

혈소판 응집능 및 TXB2 감소 비교 평가

식이영향 평가시험

음식물 섭취가 약물 흡수에 미치는 영향 평가

생체이용률 비교시험

개별 병용요법과 복합제 간의 동등성 확인

요인설계(factorial design)

복합제 용량-반응시험의 설계 방법

약물상호작용시험

단일제 투여 및 병용 투여 시 약동학적 프로파일 비교

독성시험

비임상시험의 종류 중 하나

임상실험실 검사
심전도

안전성 관련 검사 항목

비교용출시험

생체를 이용하지 아니하는 시험자료 중 하나

Processes

7
약동학적 프로파일

단일제와 병용 투여 시 비교 분석 대상

용량-반응 관계 시험

일차 요법 복합제 설계를 위한 시험 방식

무작위배정

시험군 혹은 대조군에 피험자를 배치하는 절차; 시험군 또는 대조군에 배정될 확률에 대한 정보 제공

이중눈가림

임상시험 설계 방식

무작위 배정·대조군 임상시험(RCT)

안전성 개선 목적 복합제의 개선된 안전성 입증을 위해 수행

평행군 시험

복합제를 단일제와 비교하는 권장 시험 방식; 시험디자인의 구성 요소

임상시험

누적 대상자 노출 및 중대한 이상사례 요약표의 출처

Clinical Concepts

15
이상 반응

의료기기 사용으로 인해 발생한 유해사례

약물상호작용 시험

임상 1상 단계의 평가 항목

일차요법

복합제를 초기 치료제로 사용하는 요법

치료적 확증시험

선정된 복합제 용량을 근거로 수행하는 시험

치료적 탐색임상시험

약물상호작용 존재 시 용법·용량 설정을 위해 수행

대체요법

기허가 단일제의 병용 투여를 동일 함량의 복합제로 전환하는 대체요법

평행군 시험

시험디자인: 이중눈가림, 무작위배정, 평행군 시험

무작위배정

피험자 배정 시 편향을 줄이기 위한 전략

이중눈가림

시험 디자인

안전성

신의료기술 평가의 핵심 요소

유효성
부작용
목표 적응증

신청의약품의 치료, 예방, 진단의 목표가 되는 질환

공동 1차 평가변수

안전성 개선 목적 복합제에서 정의된 이상반응을 변수로 설정

일차 요법

투여 경험이 없는 환자 대상 초기 치료 연구

Standards & References

External Standards

1
SCI

Science Citation Index에 등재된 전문학회지에 게재된 자료

MFDS Specific

MFDS Organizations

5
식품의약품안전평가원 의약품심사부

가이드라인 발행처

식약처 담당부서

공동개발 과정에서 협의를 권고하는 허가기관 부서

식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

의약품심사부

가이드라인 작성 담당 부서

순환신경계약품과

가이드라인 작성 및 문의 담당 과

Organizations

1
식품의약품안전처

Referenced Korean Laws (6)

  • 「의약품동등성시험기준」

    허가 후 변경 시 변경수준 및 제출자료 범위의 근거 규정

  • 「의약품등의 독성시험기준」

    독성시험 수행 시 참고하는 기준 고시; 반복투여독성시험 투여기간 및 유전독성시험 표준조합 기준; 반복투여 독성시험의 투여기간은 「의약품등의 독성시험기준」 [별표2]에 따른다.

  • 식품의약품안전처 지침서등의 관리에 관한 규정

  • 「의약품의 품목허가ㆍ신고ㆍ심사 규정」

  • 「의약품 임상시험 계획 승인에 관한 규정」

    식품의약품안전처 고시, 임상시험 승인 관련 법적 근거

  • 「식약처 지침서등의 관리에 관한 규정」

    등록번호 일괄 정비의 근거 규정

Related FDA Guidelines (5)

Related MFDS Guidelines (8)