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크론병 치료제 임상시험 가이드라인

미분류민원인안내서pdf2024-12-26
눈가림무작위화통계 처리중앙실험실

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

5
항-TNF 치료제

불응성 환자군의 경우 비교군으로 권고됨

스테로이드

임상시험 중 스테로이드를 병용 투여하며 점진적으로 중단해야 함

활동성 크론병 치료제

임상시험 대상 의약품 분류

크론병 치료제

임상시험 가이드라인의 대상 제품군; 크론병을 치료하기 위한 의약품; 가이드라인의 주요 대상 제품군; 가이드라인 적용 대상 제품군

생물학적 제제

생약을 정제한 의약품 또는 원료의약품

Stakeholders

2
임상시험대상자

무작위배정 및 치료를 받는 피험자

임상시험의뢰자

대한민국 내 규제 조치 수행 주체

Regulatory Context

Regulatory Activities

7
품목허가
적응증

관해 유도 또는 관해 유지 중 선택

의약품 허가 신청

관해 유도 및 유지 적응증에 대한 신청

임상시험

평가항목 및 설정근거 요약 정보 제출

임상약리시험

안전성 및 유효성 관련 평가 항목 관찰

치료적 탐색 임상시험

대상 질환 환자에서 용량 반응 관계를 대조약과의 비교를 통해 탐색하는 단계

치료적 확증 임상시험

고혈압과 이상지질혈증 치료제 개발 시 제출된 자료; A정의 혈압 강하 효과와 안전성 평가; 유효성을 입증하기 위한 임상시험 활동; 총 308명을 대상으로 한 임상시험 단계; 고령자 포함 비율 및 치료 효과 평가; 65세 이상 및 75세 이상 환자가 참여한 임상시험

Document Types

9
위해성 관리 계획
무작위 회수 연구

반응 환자만을 재 무작위 배정하는 설계

연장 연구

연속 치료 설계 또는 투여 유지 방식의 연구

임상시험 설계

혼합백신의 임상 평가를 위한 계획 구조

환자보고 평가(PRO)

환자가 직접 보고하는 증상 평가 도구

염증성 장 질병 설문조사(IBDQ)

삶의 질 측정을 위한 설문 도구

임상시험계획서
크론병 치료제 임상시험 가이드라인

본 문서의 명칭

민원인 안내서

Attributes

6
협착 여부

SES-CD 점수 산정 항목

영향을 받는 표면

SES-CD 점수 산정 항목

궤양 표면

SES-CD 점수 산정 항목

궤양 크기

2주마다 측정하여 기록하는 유효성 지표

적혈구용적률

CDAI 구성을 위한 실험실 변수

인구학적 특징

연령/성별/체중/신장/신체비만지수/사춘기 단계/흡연 상태 등

Regulatory Terms

2
행정규칙

고시, 훈령, 예규 등을 포함하는 규제 형식

희귀질환

크론병은 국가관리대상 희귀질환으로 분류되어 있다.

Technical Details

Substances

15
분변 칼프로텍틴

염증 표지자; 생체표지자 정상화 확인

로페라미드

Grade 3의 설사 치료를 위해 투여되는 약물

디페녹실레이트

CDAI 산출 시 고려되는 지사제 성분

항생제

박테리아를 통한 피부막 분해 방지 목적으로 수용칸액에 첨가 가능

6-메르캅토퓨린

임상시험 전 사용되는 병용 약물

아지티오프린

임상시험 전 사용되는 병용 약물

대조약

시험약과 비교되는 약물; 시험용 의료 제품에 포함되는 비교 대상; 시험약과 비교하기 위한 약물

구제 약물

임상시험 중 사용되는 표준화된 구제 약물

글루코코르티코이드

제1주 제1, 2일에 투여해야 하는 약물

프레드니솔론

스테로이드 병용 치료의 예시 약물; 주당 2.5~5 mg으로 투여량을 줄일 수 있음

스테로이드

선정제외 기준이 되는 피부 외형제 성분

코르티코스테로이드
면역조절제

병용금지약물: 면역조절제(Immune modifying drug); 제외 기준에 해당하는 약물군; 임상시험 기간 중 병용투여가 금지되는 약물군

TNF-α inhibitor

항-종양 괴사 인자 제제

Interleukin 12/23 inhibitor

항인터루킨제 제제

Testing Methods

13
크론병 단순 내시경 점수(SES-CD)

내시경을 통한 질환 활성도 측정 도구

자기공명영상(MRI)

베타-인터페론 병변 확인 방법

내시경 평가

점막 치유 확인을 위한 평가 방법

CDEIS

크론병 내시경적 지표

CDAI

크론병 활성도 지표

SES-CD

내시경적 중증도 점수 체계

분변 칼프로텍틴

염증에 대한 실험실 검사 생체표지자

PRO2

증상 평가 도구 (8점 미만 관해)

크론병의 단순 내시경 점수

점막 염증 등급 평가 척도

크론병 내시경 중증도 지수

점막 염증 등급 평가 척도

환자 보고 평가

환자 자가 보고 평가 도구

크론병 활동 지수

증상 관해 평가 도구

대장내시경

활동성 점막 염증 진단 방법

Clinical Concepts

15
Crohn's disease activity index

크론병 질병 활성도 지표(CDAI)

QoL

삶의 질

PRO

환자 자가 보고 평가

PDAI

항문 주위 질병 활동 지수

MH

점막 치유

IBDQ

염증성 장질환 설문지

CDEIS

크론병 내시경 중증도 점수

SES-CD

크론병 단순 내시경 점수

CDAI

크론병 활동 지수, 임상시험에서 가장 널리 사용되는 도구

의약품 간 상호작용

다약제 복용 시 고려사항

1차 평가변수

40주에 위약과 시험군과의 DBP 차이 측정

면역원성

임상적으로 중요한 독성의 예시

휴약기간(wash-out)

병용 투여가 허용되지 않는 경우 적합한 휴약기간을 명시해야 함

관해 유지

장기 유효성 입증 목적

관해 유도

단기 유효성 입증 목적

Standards & References

Specifications

4
항문 주위 질병 활동 지수(PDAI)

중요한 2차 평가변수로 사용됨

1차 평가변수

실험실적으로 확인된 코로나19 발생률

CDAI

크론병 활동 지수 점수 최소 220점 이상

SES-CD

크론병의 단순 내시경 점수 최소 6점 이상

MFDS Specific

MFDS Organizations

4
식품의약품안전평가원 의약품심사부 약효동등성과

가이드라인 발행처

식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

의약품심사부 약효동등성과

가이드라인 담당 부서; 가이드라인 발행 및 편집 부서

Organizations

3
Food and Drug Administration

This guidance represents the current thinking of the Food and Drug Administration (FDA or Agency) on this topic.

국민건강보험공단

실제 사용데이터(RWD) 확보 기관

European Medicines Agency

2005년 가이드라인을 제정한 유럽 규제 기관

Related FDA Guidelines (2)

Related MFDS Guidelines (8)