Key Topics
Terms and concepts identified from this document
Scope & Applicability
Product Classes
7새로운 혈당강하제는 심혈관계 위험 인자와 관련된 지표에 영향을 미치지 않아야 함
가이드라인이 적용되는 제품군; 가이드라인의 적용 대상 제품군; 가이드라인의 주요 대상 제품군; 가이드라인의 대상 제품군; 가이드라인의 대상이 되는 의약품 분류
함량이 다른 경구용 고형제제 개발 시 함량고저 품목 인정 여부
사용 시 일정기간 실온 보관이 가능한 냉장보관 제품 예시
당뇨병의 분류
임상시험 대상 적응증
Stakeholders
7저혈당 발생 시 특별한 주의가 필요한 고위험군
사용 관련 장기 안전성/유효성 문제 고려 대상; 특수한 환자에 대한 조사 대상
특수한 환자에 대한 조사 대상
무작위배정 및 치료를 받는 피험자
연구자 임상시험을 수행하는 주체
Regulatory Context
Regulatory Activities
7줄기세포치료제 개발 계획 최적화 관점
ZB3579의 전 세계 허가 현황 확인
평가항목 및 설정근거 요약 정보 제출
임상시험 단계별 설계; 최적용량 및 유효 용량범위 확정을 위한 시험
단기 및 장기 임상시험을 통한 유효성 입증
시험약의 유효성을 입증하기 위한 임상 단계
Document Types
4저혈당증에 대한 정의는 각각의 임상계획서에서 표준화
허가 신청 시 제출하는 안전성/약리 데이터
Attributes
6당뇨병 및 당뇨병전단계 진단 기준 수치
표준화된 방법으로 측정되어야 하는 유효성 평가 지표
연속혈당측정으로부터 측정된 관찰된 효과
혈당의 Area under Curve(glucose AUC)도 유효성 평가변수로 인정됨
일차 유효성 평가변수 및 층화요인
저혈당의 위험성 없이 당화혈색소(HbA1c)의 정상 범위의 도달
Regulatory Terms
3개발프로그램에 포함된 임상계획서에서 정의
공복혈당장애, 내당능장애 등을 포함하는 진단 단계
당화혈색소, 공복 혈장포도당 등의 기준으로 진단되는 질환
Technical Details
Substances
6중증 저혈당 회복을 위해 투여되는 물질
능동 수송(OCT1, 2) 약물 예시
약효와 독성에 대한 영향 논의 필요
유효성 평가를 위한 혈당 측정 대상; 저혈당 여부를 판단하는 측정 대상 물질
가설적 전략 분석 예시에서 언급된 약물
당을 조직으로 이동시키는 호르몬
Testing Methods
1475 g 경구포도당부하 2시간 후 혈장포도당 측정
당뇨병 진단을 위해 표준화된 방법으로 측정해야 하는 항목
좌심방 혈전 관찰을 위한 시험
1개 이상의 시험에서 얻은 자료 분석 방법
야간 수치에 대한 정보를 제공할 수 있는 모니터링 방법
특수 환자군 대상 1상 임상시험에서 평가하는 항목
모세혈관에서 얻은 혈당치를 기록하는 방법
간질액을 통해 혈당을 측정하는 방법
야간 저혈당의 위험에 대한 추가적 유의미한 정보의 제공을 위해 고려될 수 있음
함량이 다른 제제에 대해 요구되는 시험 방법
혈당조절의 주요 측정 지표
혈당조절의 측정 지표; 공복 혈장 포도당치의 변화도 이차 유효성 평가변수로서 인정됨
동등성 평가를 통한 전신 안전성 확인 방법
동등성 평가를 통한 전신 안전성 확인 방법
Processes
8치료 용량 및 노출을 평가하는 후기 임상 단계
add-on study를 통한 안전성 평가
임상시험 구성 단계 중 하나 (Maintenance period)
임상시험 구성 단계 중 하나 (Titration period)
임상시험 구성 단계 중 하나 (Run-in period)
고령 환자군에서의 추가적인 연구 필요성 검토
비임상시험자료 요약 대상
시험군 혹은 대조군에 피험자를 배치하는 절차; 시험군 또는 대조군에 배정될 확률에 대한 정보 제공
Clinical Concepts
15증상이 없으나 혈장 포도당 수치가 낮은 상태
소아 연령대에서 발생하는 저혈당의 특수성 및 기준
혈장 포도당이 3.9 mmol/L 미만인 경우
혈장 포도당 농도가 3.0 mmol/L 미만인 경우
타인의 도움이 필요하거나 발작, 혼수상태를 동반하는 저혈당 상태
시험·연구가 제한적으로 수행된 집단
심장혈관계 질환 사망, 비치명적 심근경색 및 뇌졸중을 포함하는 주요 심장혈관계 관련 사건
연구개발에 포함될 수 있도록 하는 대상 집단
심장혈관계 및 관련 이상반응을 사전에 정의하고 동일 판단 기준을 적용
최소 12개월 이상의 장기간 관찰이 필요한 안전성 지표
임상시험방법에 포함되어야 할 사항
선정된 복합제 용량을 근거로 수행하는 시험
환자집단의 약물 특성 파악을 위한 접근법
검증된 방법을 통해 평가되어야 하는 지표
Identified Hazards
Hazards
1아프리카 망고 종자와 당뇨병 약물 병용 시 위험
Standards & References
ICH Guidelines
2심실 재분극 지연 가능성 평가 가이드라인
Clinical Investigation of Medical Products in the Pediatric Population; 소아에서의 의약품 임상시험
Specifications
5임상적으로 명백한 저혈당의 판단 임계값
주의가 필요한 저혈당 및 소아 저혈당의 판단 임계값
미리 정해진 통계적 허용 한계
8-12 주의 용량결정 시험에서 주 유효성 평가기준
성능평가의 근거가 되는 주요 기준
MFDS Specific
MFDS Organizations
4가이드라인 발행처
가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관
가이드라인 담당 부서; 가이드라인 발행 및 편집 부서
Organizations
6저혈당 기준을 권고하는 미국당뇨병학회
소아 저혈당 구분 기준을 제시한 조직
저혈당 분류 기준을 제공한 국제 연구 그룹
결과보고서를 작성하고 제출하는 주체
당뇨병 진단 기준 정의 기관
당뇨병 진단 기준 정의 기관
Referenced Korean Laws (1)
「식약처 지침서등의 관리에 관한 규정」
등록번호 일괄 정비의 근거 규정