Back to Explorer

항암제 임상시험 중 용량 확장 코호트 설계 시 고려사항 [민원인 안내서]

미분류민원인안내서pdf2025-11-17
베이지안 통계 설계RP2D안전성 모니터링GCP시험법 밸리데이션

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

8
표적 약물

세포 신호전달 경로 등에 영향을 미치는 치료제

항암제
진행성 고형암

코호트 A : 진행성 고형암 (n=18~36)

전이성 비소세포폐암

코호트 B1 : 전이성 비소세포폐암 비-무작위 배정

생물약제학적 분류 체계(BCS) 계열 1

다중 확장 코호트 설계가 적합한 주성분 특성

비-리포좀 주사제

다중 확장 코호트 설계가 적합한 제형

속방성 경구용 제제

다중 확장 코호트 설계가 적합한 제형

체외 진단 의료기기(IVD)

환자 선정 및 바이오마커 평가를 위해 사용하는 의료기기

Stakeholders

5
규제당국

판매허가, 시설등록 및 이상반응 보고를 받는 기관

임상시험 모니터 위원

항암제 임상 교육 및 경험이 있는 전문가 선정

규제 당국

의사소통 및 보고의 대상; 의사소통 범위 확대에 따른 대상

민원인
시험대상자

최소 12명 이상의 건강한 지원자; 시험에 참여하여 약물을 적용받는 피험자

Regulatory Context

Regulatory Activities

5
임상시험

평가항목 및 설정근거 요약 정보 제출

품목허가
품목 허가 신청

안전성 및 유효성 근거자료 제출 활동

무작위 배정

사전에 임상시험 설계의 일부로서 무작위 배정 및 분석계획이 정의된 경우

품목허가 신청

용기 적합성 자료 제출 시점

Document Types

3
시험대상자 동의서

새로운 안전성 정보 발생 시 개정 대상

임상시험계획서
임상시험 계획서

검체수 변경 및 절차 타당성 근거

Attributes

1
유연물질 프로파일

제형 변경 시 기존 의약품과 비교해야 하는 품질 특성

Regulatory Terms

2
공익신고자 보호제도

공익신고자 등이 피해를 받지 않도록 보호하는 제도

민원인 안내서

가이드라인의 성격 정의

Technical Details

Substances

1
임상시험용의약품

안전성 정보 보고의 대상이 되는 약물

Processes

6
제조 공정
FIH 다중 확장 코호트 임상시험

초기 임상시험에서 여러 확장 코호트를 동시에 운영하는 설계 방식

확장 코호트

안전성 및 약동학적 차이점을 평가하기 위한 설계

다중 확장 코호트 임상시험

여러 개의 코호트에서 동시에 시험대상자를 모집하고 안전성, 약동학 등을 평가하는 설계

인체 최초 임상시험

First-in-human (FIH) 임상시험

FIH 다중 확장 코호트 시험

하나의 임상시험 계획서에서 초기 용량 증량 단계에 이어서 각각의 목표를 가진 세 개 이상의 코호트를 포함하는 FIH 임상시험이다.

Clinical Concepts

15
이상반응 프로파일

임상시험계획서 수정 시 요약하여 포함해야 하는 정보

안전성 모니터링

시험대상자 보호를 위해 평가 빈도를 높이거나 새로운 유형을 추가하는 활동

이상반응
소아 집단

성인 안전성 정보 기반 확장 코호트 고려 대상

약력학

국소 외용제제 동등성 평가를 위한 시험 영역; 동등성 평가를 위한 자료 요건

용량 확장 코호트

임상시험 설계 방식; 항암제 임상시험 설계 방식

임상시험
안전성

신의료기술 평가의 핵심 요소

약동학

국소 외용제제 동등성 평가를 위한 시험 영역

항종양 활성

비임상 및 임상시험에서 확인해야 하는 약물의 효과

제1상 임상시험

시험법의 적합성 확증이 필요한 초기 임상 단계

제2상 임상시험

잘 통제되고 과학적으로 타당한 설계가 요구되는 단계

바이오마커

정량값 변경 시 알고리즘 결과에 영향을 주는 요소

적응증
병용투여

전반적인 임상 접근 개념의 선택 이유

Identified Hazards

Hazards

2
투약 오류
안전성 위험

허용할 수 없는 안전성 위험이나 효과가 없는 의약품을 투여하는 시험대상자의 수를 제한

Standards & References

Specifications

1
최대 내약 용량

코호트 A에서 결정된 최대 내약 용량(MTD)은 E mg임

MFDS Specific

MFDS Organizations

5
종양항생약품과

자문위원 소속 부서

의약품심사부

가이드라인 작성 담당 부서

식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

의약품심사부 종양항생약품과

가이드라인 문의처

Organizations

5
국민권익위원회

공익신고자 보호제도 관련 기관

IDMC

안전성 모니터링을 담당하는 독립적 데이터 모니터링 위원회

IRB

시험 승인 및 대상자 선정 기준점; 임상시험 승인 기관

독립적인 자료 모니터링 위원회

IDMC, 안전성 정보를 제공하는 조직

임상시험 심사 위원회

중간 분석 결과를 임상시험 심사 위원회(IRB) 등에 배포할 수 있는 방안을 마련해야 한다.

Related MFDS Guidelines (8)

항암제 임상시험 중 용량 확장 코호트 설계 시 고려사항 [민원인 안내서] | MFDS Guideline Explorer | BioRegHub