소아용 의약품 임상시험 가이드라인

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

5

소아 항암제

항암제 허가를 위한 고려사항의 대상

세포독성 의약품

소아 임상약리 시험 시작 용량 설정의 대상

Biologics

해당 용기는 의약품, 생물의약품, 생약유래 의약품... 적용될 수 있다.

소아용 의약품

용법·용량 표 기재 허용

항암제

Stakeholders

6

소아암 전문의

적응증 범위에 대해 자문을 제공하는 전문가

민원인

연구자

부작용 발생 시 상담 및 조치 주체; 임상시험을 수행하고 설명을 제공하는 주체

업계

해설서의 주요 대상자

소아암 환자

항암제 임상시험의 대상이 되는 취약 집단

임상시험의뢰자

대한민국 내 규제 조치 수행 주체

Regulatory Context

Regulatory Activities

5

시판 허가 신청

허가사항 효능·효과 문구는 모든 자료의 평가가 완료된 후, 시판 허가 신청 시에 최종적으로 결정된다.; 시판 허가 신청 제출 시기에 대해 신중한 계획이 필요하다.

허가 신청

특정 보조기구 사용 시 관련 자료 제출 시점

치료적 확증 임상시험

고혈압과 이상지질혈증 치료제 개발 시 제출된 자료; A정의 혈압 강하 효과와 안전성 평가; 유효성을 입증하기 위한 임상시험 활동; 총 308명을 대상으로 한 임상시험 단계; 고령자 포함 비율 및 치료 효과 평가; 65세 이상 및 75세 이상 환자가 참여한 임상시험

치료적 탐색 임상시험

대상 질환 환자에서 용량 반응 관계를 대조약과의 비교를 통해 탐색하는 단계

품목허가

Document Types

2

품목허가 신청서

제조변경 근거 자료 제출 대상

임상시험 계획서

검체수 변경 및 절차 타당성 근거

Attributes

5

최대 허용 용량

임상시험 설계 시 포함 사항

용량

위해성 특징 규명 시 고려해야 할 요소

혈중농도-시간반응 곡선하면적(AUC)

약물 노출을 측정하는 약동학적 변수

안전성

약물의 안전성 증명 기간

유효성

약물의 유효성 증명 기간

Regulatory Terms

2

민원인 안내서

가이드라인의 성격 정의

행정규칙

고시, 훈령, 예규 등을 포함하는 규제 형식

Technical Details

Testing Methods

6

WHO 기능상태

Lansky 척도와 비교되는 국제 보건 기구 기능 지표

Karnofsky 기능상태

Lansky 척도와 비교되는 기능 상태 측정 지표

Lansky 놀이-기능 척도

1~12세 연령 아동의 기능 측정을 위해 권고되는 도구

약동학 데이터

성인과 소아 간 전신적 노출 비교를 위한 데이터

발현 프로파일링

분자 표적 확인 분석 방법

면역조직화학

조직에서 항원결정기에 대한 단클론항체 및 연관된 유사 항체의 결합 특성을 평가

Processes

2

비임상 모델 시스템

약물 활성 예측을 위한 실험 모델

임상약리 시험

내약성 평가 및 약동학/약력학 정의를 목적으로 하는 시험

Clinical Concepts

12

임상적 유익성

대리변수가 임상적 유익성을 얼마나 잘 예측할 수 있는지 설명

임상시험 설계

임상시험의 구조적 계획

생물학적 유효 용량

치료적 탐색 임상시험에서의 목표 용량

용량 제한 독성(DLT)

1b상 파트의 안전성 평가 및 용량 결정 기준

최대 내약 용량(MTD)

임상약리 시험에서 결정되는 독성 관련 지표

임상시험

임상 약동학

용량 최적화 전략의 구성 요소

치료적 탐색 임상시험

조건부 허가 신청 시 완료되어야 하는 임상시험 수준

치료적 확증 임상시험

3상 임상시험

외삽

대조약의 다른 효능·효과에 대해 연구 없이 인정하는 것

소아 집단

성인 안전성 정보 기반 확장 코호트 고려 대상

후유효과

소아암 생존자에게 야기될 수 있는 장기 부작용

Standards & References

External Standards

2

Karnofsky

기능상태 평가 척도

WHO

백신 면역보조제 및 가이드라인 발행 기관

MFDS Specific

MFDS Organizations

6

식품의약품안전처

식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

의약품심사부

가이드라인 작성 담당 부서

허가초과의약품평가TF

가이드라인 작성 실무 조직; 발행처 세부 조직

규제개혁담당관실

지침서 관리 규정 관련 부서

식약처

Organizations

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