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폐경후 여성 골다공증 예방 및 치료제 임상시험 가이드라인

의약품민원인안내서pdf2017-05-31
안전성 평가Quality Assurance

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

2
폐경후 여성 골다공증 예방 및 치료제

가이드라인이 적용되는 제품군; 가이드라인의 적용 대상 제품군

골다공증 치료제

가이드라인의 적용 대상 제품군

Stakeholders

2
의뢰자

임상시험을 수행하고 안전성 정보를 관리하는 주체

참여 연구자

임상시험계획을 작성하는 주체

Device Components

1
알루미늄 척추팬텀

알루미늄 척추팬텀 (spine phantom)을 함유하는 레퍼런스 표준품과 비교한다.

Regulatory Context

Regulatory Activities

5
임상시험

평가항목 및 설정근거 요약 정보 제출

치료적 탐색시험

초기 치료적 시험 단계; 방해인자나 편향 제거가 중요한 시험 단계

치료적 확증시험

한국인 환자를 대상으로 안전성 및 유효성에 관한 치료적 확증시험 실시

시판 승인

완제품에 대한 책임자의 시판 승인 절차

허가

Document Types

3
계획서

맹검 절차 및 무작위 배정 방법 기술 대상 문서

민원인 안내서
임상시험계획서

Attributes

3
변동계수

정량 검사 결과의 정밀성 평가 지표

골밀도 (BMD)

골다공증 치료제의 주요 유효성 평가 지표

골밀도

뼈 건강 관련 주요 마커

Regulatory Terms

1
행정규칙

고시, 훈령, 예규 등을 포함하는 규제 형식

Technical Details

Substances

12
K₂HPO₄

측정한 CT값을 알려진 농도의 K₂HPO₄ 또는 알루미늄 척추팬텀을 함유하는 레퍼런스 표준품과 비교한다.

25-OH 비타민 D

안전성 추적 조사 항목

PTH

Parathyroid hormone, 칼슘 대사 조절 호르몬; 부갑상선 호르몬, 칼슘 대사 지표

인산염

병용 금기 성분 예시

혈청 칼슘

측정 대상 바이오마커

칼슘

영양성분 분석 항목

비타민 D

함량 규격 준수 대상 영양성분

전신성 스테로이드

골대사에 악영향을 줄 수 있어 제외기준에 해당하는 약물

오스테오칼신

골대사 관련 혈장 분석 성분

골특이적 알칼리성 인산분해효소

골교체의 생체표지자 종류

아미노말단 텔로펩타이드

골교체의 생체표지자 종류

카르복시말단 텔로펩타이드

골교체의 생체표지자 종류

Testing Methods

12
임상검사실적 검사

의약품 안전성 평가를 위해 일반적으로 수행하는 검사

초음파법

종골에서의 초음파법은 종골내의 초음파전달속도 및 감쇠의 주파수 특성 등을 측정하여 골량, 골질을 평가한다.

pQCT

요골 pQCT는 피질골과 소주골의 단위체적당 골밀도를 개별로 측정할 수 있어서 감도, 정밀도 모두 양호하다.

QCT

QCT 스캔 결과는 섬유주 골부피(ml)에 대한 미네랄 등량(mg)으로 표시된다.

정량적 컴퓨터 단층촬영

QCT는, '석회화 조직을 통과하는 이온화 방사선을 더 크게 흡수한다'는 점에서, 흡수계측기와 비슷한 원리로 되어있다.

이중 에너지 X선 촬영술

DXA는 에너지로 X-선을 사용하기 때문에 안정적인 출력, 빠른 스캔 속도와 함께 더 높은 해상도, 그리고 적은 양의 방사선을 사용하는 것이 가능하다.

DXA 기법

BMD 증가를 측정하는 기법

골생검

안전성 평가를 위해 실시할 수 있는 검사

방사선 검사

수술 전후 상태 확인을 위한 X-선 및 CT 촬영; 전문의 판독을 통해 재발, 불완전폐쇄, 호전, 치유를 평가

초음파 검사

해부학적인 기형을 진단하는 대표적인 방법

X-선 검사

척추 골절 및 변형을 평가하기 위해 연 1회 실시하는 시험

DXA

Dual-Energy X-ray Absorptiometry (이중 에너지 방사선 흡수계측법); 이중 에너지 방사선 흡수법을 이용한 근육량 측정

Clinical Concepts

15
동등성 시험

기허가 제품과 성능이 동등함을 증명하는 시험

대리결과변수

surrogate endpoint, 확증 임상 자료 갈음 시 사용

비열등성 시험

기허가 제품과 비교하여 성능이 열등하지 않음을 증명하는 시험

골다공증
선정기준

시험디자인에 적합한 구체적이고 엄격한 피험자의 선정 기준

제외기준

취약한 환경에 있는 피험자 등 선정대상에서 제외하는 기준

생체표지자 (biomarker)

골다공증 유효성 평가를 위한 지표

골절

골절이나 외상은 우선 환자의 생리적 안정화를 확보한 뒤

휴약기

약물의 효과가 소실될 정도로 충분히 길어야 하는 기간

골감소증

앵커 고정 기능에 영향을 줄 수 있는 금기사항

일차 평가변수

3상 임상 시험 시 악성 병변 진행 위험 대리변수

BMD

골밀도(Bone Mineral Density) 측정 및 분석

생체표지자

이러한 생체표지자가 특성화되고 식약처의 승인을 받으면, 의뢰자는 환자 스크리닝이나 임상시험에서 유효성 평가에 이를 사용할 수 있다.

이상 반응

의료기기 사용으로 인해 발생한 유해사례

약물이상반응

Standards & References

External Standards

1
레퍼런스 표준품

측정한 CT값을 알려진 농도의 K₂HPO₄ 또는 알루미늄 척추팬텀을 함유하는 레퍼런스 표준품과 비교한다.

Specifications

1
동등성 또는 비열등성 한계

동등성 또는 비열등성 한계는 임상적으로 유의성이 있어야 하며 신중하게 선정해야 한다.

MFDS Specific

MFDS Organizations

4
식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

의약품심사부 소화계약품과

가이드라인 담당 부서

규제개혁담당관실

지침서 관리 규정 관련 부서

Organizations

1
중앙 검사기관

맹검 상태에서 골절 진단 평가를 실시하는 조직

Referenced Korean Laws (1)

  • 「식약처 지침서등의 관리에 관한 규정」

    등록번호 일괄 정비의 근거 규정

Related FDA Guidelines (1)

Related MFDS Guidelines (8)