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알츠하이머병 치료제 임상시험 가이드라인

의약품민원인안내서pdf2018-06-07
약동학 시험맹검생체표지자(biomarker)생체 표지자

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

3
혈관성 치매 치료제

가이드라인 적용 가능 대상

시험약

대조약과 시험약의 동등성 평가

알츠하이머병 치료제

가이드라인이 적용되는 제품군; 가이드라인의 적용 대상 제품군; 가이드라인의 대상 제품군; 가이드라인의 주요 대상 제품군; 가이드라인의 적용 대상 약물

Stakeholders

5
피험자

임상적 성능시험의 대상자

보호자

소아/어린이 사용 시 지도·감독 주체

임상의

모든 임상의의 판독이 독립적으로 완료된 후

의뢰자

임상시험을 수행하고 안전성 정보를 관리하는 주체

민원인

Regulatory Context

Regulatory Activities

8
치료적 확증 임상

최소한의 임상시험 기간 설정이 필요한 단계

위약대조 임상시험

초기 단계 질병 조절 또는 예방 목적의 시험 설계

공개 추적관찰시험

장기간 안전성 증명을 위한 권장 시험

치료적 확증시험

한국인 환자를 대상으로 안전성 및 유효성에 관한 치료적 확증시험 실시

치료적 탐색시험

초기 치료적 시험 단계; 방해인자나 편향 제거가 중요한 시험 단계

임상약리시험

안전성 및 유효성 관련 평가 항목 관찰

적응증 허가

단기 치료에 대한 허가 요건

임상시험

평가항목 및 설정근거 요약 정보 제출

Document Types

3
시험계획서

성능 시험 수행을 위한 프로토콜

임상시험계획서
민원인 안내서

Attributes

2
삶의 질

SF-36을 통해 측정하고자 하는 지표

중증도

경증, 중등증, 중증으로 분류되는 이상반응의 심각도

Regulatory Terms

2
행정규칙

고시, 훈령, 예규 등을 포함하는 규제 형식

선정기준

연령 상한을 두어 고령자의 참여를 제한

Technical Details

Substances

8
벤조디아제핀계(benzodiazepines)

치매 원인 감별 시 고려해야 할 약물

아포지질단백E

유전자형에 따른 예후인자

메만틴

NMDA 수용체 길항제 약물요법

콜린에스터라제 저해제

기존 치료요법 약물

위약

임상시험 대조군; 비교 임상시험에서 사용되는 가짜 약

타우 단백질

뇌척수액 및 영상 표지자 후보 물질; 알츠하이머병의 생물학적 표지자

베타-아밀로이드

뇌척수액 및 영상 표지자 후보 물질; 알츠하이머병의 생물학적 표지자

병용약물

동의서 취득일 기준 최근 3개월 이내 복용 약물 조사

Testing Methods

15
신경 정신 평가(NPI)

치매의 행동 및 정신 장애 측정 도구

치매를 위한 행동 등급 척도(BRSD)

치매의 행동 및 정신 장애 측정 도구

알츠하이머병 등급 척도-행동 병리학(BEHAVE-AD)

치매의 행동 및 정신 장애 측정 도구

QOL-알츠하이머병(QOL-AD)

치매 환자의 삶의 질 평가를 위한 도구

알츠하이머병-관련 QOL(ADRQL)

치매 환자의 삶의 질 평가를 위한 도구

임상적 치매 평가(CDR)

전반적인 임상적 상태를 묘사하는데 유용한 종합적 평가 점수

알츠하이머병 협력 연구-임상적인 전반적 변화 평가 척도(ADCS-CGIC)

인지, 행동, 사회 및 일상 기능 등 15개 분야에 집중하여 전반적 측정

임상의의 인터뷰를 기반으로 한 인상의 변화-플러스(CIBIC-plus)

환자와 간병인의 인터뷰를 바탕으로 전반적인 임상 상태를 평가

알츠하이머병 협력 연구-일상생활의 활동 평가 척도(ADCS-ADL)

경도-중등도 알츠하이머병 환자의 임상시험에서 광범위하게 사용되는 도구

일상생활의 활동 평가(ADL)

매일의 기능에서 시험약과 관련된 개선의 영향을 평가

ADAS-Cog

alzheimer's disease assessment scale-cognition; 임상적 평가를 위한 신경심리검사; 11가지 항목으로 인지기능을 평가하는 척도; 인지능력평가 점수 개선 확인 지표

알츠하이머병 평가 척도(ADAS)

경도-중등도 알츠하이머병 환자의 임상시험에서의 대표적인 표준 도구

PET 이미지

아밀로이드 또는 타우 단백질 확인을 위한 영상 진단

임상적 치매 평가 척도-박스 총점

인지 및 기능의 개선을 동시에 평가할 수 있는 종합적인 평가 도구

생체 표지자

알츠하이머병의 진단 및 평가 도구

Processes

6
약력학적 상호작용 연구

시험약물과 흔히 사용되는 약물 간의 연구 수행

무작위 배정

시험약과 대조약의 적용 부위 배치 방식

임상시험의 설계 및 방법

유효성 평가를 위한 절차적 구성

임상약리시험

임상시험 자료의 구성 요소

치료적 탐색시험

초기 치료적 시험 단계

치료적 확증시험

임상시험 설계의 세부 항목

Clinical Concepts

15
중증도

이상반응의 심각성 판정 기준 (경증, 중중도, 중증)

안전성

신의료기술 평가의 핵심 요소

유효성
비열등성 입증 임상시험

핵심 임상시험으로 인정되기 어려운 시험 설계

위약대조 임상시험

약물과 위약간의 실질적 차이 입증

약물상호작용

용량 조절 시 고려해야 할 임상적 요인; 다른 약물 또는 식품과의 상호작용으로 인한 용량 변경

이상반응
행동 및 정신 장애

치매 환자의 임상적 중요 요인

삶의 질

유익성의 임상적 중요성 판단 지표

ApoE-ε4

알츠하이머병 예방 임상시험의 유전적 표지자

전반적 평가변수

전반적인 임상 반응을 반영하는 지표

기능적 평가변수

일상생활 활동을 평가하는 지표

인지적 평가변수

증상 개선 평가를 위한 객관적 시험 지표

알츠하이머병

β-amyloid 축적 및 타우단백질 변형과 관련된 신경퇴행성 질환

치매

중추신경계통 퇴행성 질환 진단 여부

Standards & References

External Standards

4
DSM

정신질환 진단 및 통계 매뉴얼; 미국 정신과학회의 치매 임상적 증상 및 중증도 기준

ICD

International Classification of Diseases, 국제 질병 분류

NINCDS-ADRDA

치매의 진단 기준을 제안한 기관 및 기준

NINDS-AIREN (1993)

혈관성 치매 진단 및 배제 기준

Specifications

1
일차 평가변수

LDL-C 변화율 분석

MFDS Specific

MFDS Organizations

5
식품의약품안전평가원 의약품심사부 순환계약품과

사례집 발행처

식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

의약품심사부 순환계약품과

가이드라인의 구체적인 담당 부서; 가이드라인 편집 및 발행 부서

규제개혁담당관실

지침서 관리 규정 관련 부서

Organizations

2
IWG

치매의 개념을 생물학적 단위로 정의한 국제 작업 그룹

NIA-AA

병태생리학적 치매 진행과정 3단계를 정의한 회의

Activities

2
도입기

이전 투여 약물의 소실과 기저치 평가를 위한 기간

스크리닝

참가자 기준 적합 여부를 확인하기 위한 모집 활동

Referenced Korean Laws (1)

  • 「식약처 지침서등의 관리에 관한 규정」

    등록번호 일괄 정비의 근거 규정

Related FDA Guidelines (1)

Related MFDS Guidelines (8)