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고령자 만성질환 임상시험 심사사례집

의약품민원인안내서pdf2018-04-30
제 3상 임상시험치료적 확증 임상시험유효성안전성개량신약 인정기준양측눈가림무작위배정Risk Management PlanCCBARB약동학모든 분석 대상자군안전성 분석군Bioequivalence

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

15
개량신약

이미 허가된 의약품에 비해 안전성, 유효성 등이 개량된 의약품

고혈압 및 이상지질혈증 치료제

고령자가 빈번하게 복용하는 만성질환 치료제

만성질환

임상시험 심사사례집의 대상 질환군

동맥경화용제

제품 분류 번호 218

복합제

증량 방법 기술이 필요한 제품군

본태성 고혈압

임상시험 대상 질환

본태성 고혈압 환자

임상시험 대상 질환

혈압강하제

A정의 분류번호 214; 제품 분류 번호 214; 분류번호 214에 해당하는 제품 분류; 분류번호 214에 해당하는 제품군

자료제출의약품
신약
의약품
고혈압 치료제

고령자가 빈번하게 복용하는 만성질환 치료제 사례; 고령자가 빈번하게 복용하는 약물 중 하나

이상지질혈증 치료제

고령자가 빈번하게 복용하는 만성질환 치료제 사례; 고령자가 빈번하게 복용하는 약물 중 하나

화학의약품

특정 성분 정제 시 적용되는 심사 기준 분류

Biologics

해당 용기는 의약품, 생물의약품, 생약유래 의약품... 적용될 수 있다.

Stakeholders

10
특수한 환자

시판 후 조사에서 고령자를 분류하는 항목

특수조사대상자

시판 후 조사에서 고령자를 지정하는 역할 분류

위약군

안전성 평가를 위한 위약 투여 집단

대조군 2

혈압 분석 등을 위한 대조 집단

대조군 1

비교를 위한 대조 집단

시험군

임상시험에서 시험약을 투여받는 집단

초고령자

75세 이상의 임상시험 대상자

65세 이상 고령자

임상시험 하위분석 대상 집단

고령자

특수한 환자에 대한 조사 대상

시험대상자

최소 12명 이상의 건강한 지원자; 시험에 참여하여 약물을 적용받는 피험자

Regulatory Context

Regulatory Activities

10
안전성 평가

임상시험 안전성 결과 분석

유효성 평가

임상시험 결과 분석

제 3상 임상시험

유효성과 안전성을 비교하기 위한 확증적 시험

의약품 허가

허가특허연계제도가 다루는 주요 규제 활동

시판 후 조사계획

허가 후 안전성 및 유효성 분석 계획; 고령자 안전성 정보 수집을 위한 계획

제3상 임상시험

A정과 B정 병용투여 유효성 확인 시험

제3b상 임상시험

시판 후 고령자 대상 안전성·유효성 추가 실시 시험 단계

품목허가
치료적 확증 임상시험

고혈압과 이상지질혈증 치료제 개발 시 제출된 자료; A정의 혈압 강하 효과와 안전성 평가; 유효성을 입증하기 위한 임상시험 활동; 총 308명을 대상으로 한 임상시험 단계; 고령자 포함 비율 및 치료 효과 평가; 65세 이상 및 75세 이상 환자가 참여한 임상시험

시판 후 조사

PMS

Document Types

11
자료제출의약품

기존 정보를 활용하여 임상시험 계획

치료적 확증 임상시험 자료

고혈압과 이상지질혈증 치료제 개발 시 제출된 검토 자료

임상시험용의약품

시험군 및 대조군에게 투여되는 약물

제 3상 임상시험

A/B/C 병용요법의 유효성과 안전성을 비교하기 위한 시험 단계

A/B정

심사사례 대상 제품명

사용상의 주의사항

용법용량 항에서 상호 참조해야 하는 항목

치료적 확증 임상시험

적응증 및 용법용량 확립을 위한 치료적 확증 임상시험

임상시험계획서
Risk Management Plan

백신의 안전성 및 위해성을 관리하기 위해 작성하는 계획서

고령자 만성질환 임상시험 심사사례집

문서의 명칭

민원인 안내서

Attributes

15
중도탈락율

연령군별 시험 중단 비율

혈압 강하량

유효성 평가의 주요 지표

LDL-C 변화율

일차 평가변수로서 베이스라인 대비 8주 투여시 수치 변화

LDL-C 수치

무작위배정 실시를 위한 대상자 선정 기준

SBP

수축기 혈압(Systolic Blood Pressure)

DBP

이완기 혈압(Diastolic Blood Pressure)

LDL-C 변화율(%)

8주 투여 시 기저치 대비 변화량 측정

연령

인구통계학적 자료의 요약 기준

청소율

clearance 수치 및 정도 평가

초회용량

A 성분의 75세 이상 고령자 권장 용량 (25밀리그램)

사용상의 주의사항
수축기 혈압

베이스라인 이후 측정 항목

AUC

약물동태 파라미터 중 혈중농도-시간 곡선하 면적; 혈중농도-시간 곡선하 면적 비교를 통한 안전역 평가; 안전역 산출을 위한 전신 노출량 지표; 혈장 중 농도 곡선하 면적; 무독성량에서의 AUC를 암컷 및 수컷 각각에 대해 기술; 노출량 비교를 위해 사용되는 지표; 전신 노출비(AUC 동물/AUC 사람) 제시; BE 시험결과표의 기하평균치 비교 항목; 식사의 영향 시험에서 측정된 약물동태 파라미터; 생체이용률 시험의 주요 평가 지표; PK 파라미터: 혈중농도-시간 곡선하 면적; 독성동태시험 정보로 제공되는 파라미터; 독성동태시험 정보 항목; 독성동태시험에서 측정하는 파라미터; 독성동태시험 정보의 주요 지표; 독성동태시험에서 측정되는 혈중농도 곡선하 면적; 독성동태시험 결과 개요에서 측정된 혈중농도-시간 곡선하 면적; 독성동태시험에서 측정된 혈중농도-시간 곡선하 면적; F0 암컷의 독성동태시험 결과 지표

용법용량

작성 시 고려사항의 핵심 속성

sitDBP

이완기 혈압 변화량 측정

Regulatory Terms

8
특수조사대상자

시판 후 조사에서 별도 분석이 필요한 고령자군

행정규칙

고시, 훈령, 예규 등을 포함하는 규제 형식

사용상의 주의사항

용법용량 외에 상세 정보를 기재하는 관련 항목

선정기준

연령 상한을 두어 고령자의 참여를 제한

심사

임상시험에 대한 규제 기관의 검토 활동

신약

최근 10년간 허가된 고혈압 치료제 분류

자료제출의약품

최근 10년간 허가된 고혈압 치료제 분류; 의약품 허가 구분; 유효성분의 새로운 조성으로 분류된 의약품 구분

개량신약

2009년 인정기준 마련 이후 개발된 고혈압 복합제

Technical Details

Substances

15
스타틴

간염 증례 대상자가 복용 중이던 병용 약물

이 약

심사 대상이 된 의약품

A/B정

주성분이 A와 B인 복합제 제품명

ezetimibe

B 성분의 약리기전

LDL-C

저밀도 지질단백질 콜레스테롤

statin

A 성분의 약리기전

C 성분

고령자에서 신중투여가 필요한 성분; 고령자 신중투여 성분

이뇨제

크레아티닌 증가 대상자가 병용 투여받은 약물

B 성분

복합제를 구성하는 개별 성분; 고령자에서 청소율이 감소되어 용량 증량에 주의가 필요한 성분; 고령자에서 청소율이 감소되는 성분

A 성분

복합제를 구성하는 개별 성분; 75세 이상 고령자에서 초회용량 감량이 권장되는 성분; 고령자 신중투여 성분

이뇨복합제

비교 대상 약제

A

임상시험용 의약품 주성분

위약

임상시험 대조군; 비교 임상시험에서 사용되는 가짜 약

오메가-3-산에틸에스텔90

이상지질혈증 복합제 성분

페노피브레이트

이상지질혈증 복합제 성분

Testing Methods

4
생물학적동등성시험

이화학적동등성시험으로 대체 가능한 시험

로지스틱 회귀분석

결과가 yes/no로 나오는 경우 사용하는 통계학적 방법

ANCOVA

시험군과 대조군 간의 SBP, DBP 변화량 분석 모델; 기저치를 공변량으로 사용하는 분석 모델; 공분산분석을 통한 통계적 유의성 검정; LDL-C 변화율에 대한 통계 분석 방법

용출시험

BCS-근거 생동성시험 면제 입증자료로서의 용출시험; 의약품의 유사성 증명을 위해 사용되는 시험; 대조약과 시험약의 비교 방법

Processes

11
양측눈가림

임상시험의 눈가림 방식

치료적 확증 임상시험

유효성 분석 대상자 중 고령자 비율 확인

이중 눈가림

시험의 객관성을 유지하기 위한 눈가림법

무작위 배정

시험약과 대조약의 적용 부위 배치 방식

약력학

고령 환자군에서의 추가적인 연구 필요성 검토

약동학

비임상시험자료 요약 대상

휴약기

무작위배정 전 고혈압 치료제 투여 중단 기간

용량적정기

투여기간 중 저용량 투여 및 강제 증량 기간

이중눈가림

임상시험 설계 방식

무작위배정

시험군 혹은 대조군에 피험자를 배치하는 절차; 시험군 또는 대조군에 배정될 확률에 대한 정보 제공

공개연장시험

16주 투여 완료 후 안전성 평가를 위한 추가 시험

Clinical Concepts

15
중증도

이상반응의 심각성 판정 기준 (경증, 중중도, 중증)

Chronic kidney disease

코로나19 중증도 및 사망률에 영향을 미치는 기저 질환

Cardiovascular disease

COVID and Cardiovascular disease: What we know in 2021

Hypertension

Non-urgent negative control event.; 음성 대조군 이벤트의 예시인 고혈압

원발성 고콜레스테롤혈증

임상시험의 적응증

Full Analysis Set

IT 원칙에 따른 주요 분석 대상자군; 모든 분석 대상자군(FAS)

Safety Analysis Set

임상시험용의약품을 1회 이상 투여받은 시험대상자군

저혈압

VGF-2 주입 중 발생한 이상반응

고령 환자군

65세 이상인 환자군으로 특수 환자군으로 분류됨

취약 환자군

소아나 고령자와 같이 안전성 측면에서 주의가 필요한 대상

근육병증

고령자가 걸리기 쉬운 요인으로 명시된 질환

75세 이상 85세 미만

고령자 연령군별 분석 대상

기저질환

시험대상자의 기저질환 분포 (Hypertension, Diabetes mellitus 등)

중대한 이상반응 발현율

고령자군에서의 중대한 이상반응 발생 확인

약물이상반응 발현율

연령군별 약물이상반응 발생 빈도 분석

Identified Hazards

Hazards

5
근육병증

고령자 투여 시 주의해야 할 위해요소

고칼륨혈증

혈중 칼륨농도 증가 약물 병용 시 발생

기립성 조절장애

고령자 급격한 이뇨에 따른 위험

혈전색전증

급속한 혈장량 감소로 인한 유발 우려; 급속한 혈액농축으로 인한 위험

저혈압

VGF-2가 주로 저혈압, 단백뇨, 간 독성, 그리고 빈혈에 대한 안전성이 우려되는 것으로 보고하고 있다.

Standards & References

Specifications

6
일차 평가변수

LDL-C 변화율 분석

p-value

통계적 유의성 판단 기준

LDL-C

약물 투여가 필요한 환자 선별 기준

sitSBP

수축기 혈압 측정치로 유효성 평가 지표

DBP

이완기 혈압 측정치; 공동 일차 평가변수 중 하나인 확장기 혈압

SBP

수축기 혈압 측정치

MFDS Specific

MFDS Organizations

5
식품의약품안전평가원 의약품심사부 순환계약품과

사례집 발행처

식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

의약품심사부

가이드라인 작성 담당 부서

순환계약품과

가이드라인 담당 과 및 문의처

Organizations

6
질병관리본부

임상연구정보서비스(CRIS) 운영 기관; 긴급 도입 의료기기 요청 기관

보건복지부
한미약품(주)

아모잘탄정 및 로수젯정의 제조업자

WHO

세계보건기구, MDSAP 공식 참관자

보령제약(주)

카나브정 제조판매업자

한국다케다제약(주)

이달비정 제조판매업자

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