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간장애 환자 임상시험 심사사례집

의약품민원인안내서pdf2017-09-28
약동학적 선형성약동학적 특성약동학약력학Child-Pugh 분류법

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

9
기타의 화학요법제

분류번호 629에 해당하는 제품 분류

폐섬유증 치료제

효능효과에 따른 제품 분류

기타의 호흡기관용약

분류번호 229에 해당하는 제품 분류

기타의 비뇨생식기관 및 항문용약

제품 분류번호 259에 해당하는 제품군

항생제

균주에 대한 MIC 측정은 유효성 항목에 기재

신약(화학의약품)

신약(화학의약품) 허가 시 제출된 간장애 임상시험 자료를 검토한 사례

화학의약품 신약

조사 대상이 된 의약품 유형

당뇨병용제

네시나정의 제품 분류

혈당강하제

새로운 혈당강하제는 심혈관계 위험 인자와 관련된 지표에 영향을 미치지 않아야 함

Stakeholders

3
간장애 환자

특수한 환자에 대한 조사 대상

민원인
심사자

특정한 상황에서 사례 설명에 대한 자세한 설명을 요청할 수 있는 주체

Regulatory Context

Regulatory Activities

3
임상시험

평가항목 및 설정근거 요약 정보 제출

약동학시험 별도 수행

간장애 환자를 대상으로 한 별도의 임상시험 수행

허가사항 반영

임상시험 결과를 바탕으로 용법용량 결정

Document Types

4
허가사항

대조약의 스페이서 명칭이 기재되는 공식 문서

임상시험계획서
민원인 안내서
간장애 환자 임상시험 심사사례집

문서 제목 및 목적

Attributes

15
AUC0-24

노출량 지표 및 안전역 확보 확인

노출도

약물의 체내 노출 수준

생체내 반감기

약물의 체내 농도가 절반으로 줄어드는 시간; 주성분 B의 반감기 약 31 hr

Cₘₐₓ

생물학적동등성 비교평가항목; 생물학적동등성 비교평가항목 (최고혈중농도)

AUC₀~inf

주요 약동학적 평가변수

권장용량

신장애 환자에서 설정해야 하는 용량

용량 조절

간장애 환자 투여 시 필요 여부 검토 항목

AUCinf

무한 시간까지의 혈중농도-시간 곡선하 면적; 약동학적 평가 변수 (무한 시간 곡선하 면적)

최대 권장 용량

경증 및 중등증 간장애 환자의 1일 투여 한도

반감기

방사성의약품의 특성으로 인해 품질시험 완료 전 사용되는 이유; 짧은 반감기로 인해 모든 품질시험 완료 전 조건부 출하 가능

unbound AUC0-inf

비단백결합 약물 노출도 지표

Cmax

약물동태 파라미터 중 최고혈중농도; 안전역 산출을 위한 혈중 농도 지표; 최고 혈중 농도 지표; BE 시험결과표의 기하평균치 비교 항목; 약물동태 파라미터 - 최고 혈중 농도; 식사의 영향 시험에서 측정된 약물동태 파라미터; 생체이용률 시험의 주요 평가 지표; PK 파라미터: 최고혈중농도; 최고 혈중 농도 파라미터; 독성동태시험 정보로 제공되는 파라미터; 독성동태시험 정보 항목; 독성동태시험 정보의 주요 지표

단백결합률

약동학 지표의 개인차 발생 요인

Bioavailability

흡수 속도와 양의 비율 정의

용법용량

작성 시 고려사항의 핵심 속성

Regulatory Terms

4
용량 조절

노출도 증가에 따른 간장애 환자 용량 조절 필요성; 간장애 정도에 따른 투여량 변경 필요성

행정규칙

고시, 훈령, 예규 등을 포함하는 규제 형식

금기

의약품 사용이 제한되는 상황; 잠재적 위해성 확인 시 보장되어야 할 조치

투여 주의

중증 간장애 환자에 대한 허가사항 반영 내용

Technical Details

Substances

7
Grazoprevir

간장애 환자 및 정상군 대상 혈중 농도 측정 대상 약물

주성분B

복합제 구성 성분 (100mg) 및 임상시험 사례의 주분석 대상; 정상군과 간장애 환자군간 약동학평가변수 비교 대상 물질

주성분A

복합제 구성 성분 (50mg)

활성대사체

약물 및 그 활성대사체가 주로 신장으로 제거되어 신장애가 약물이나 활성대사체의 약동학을 유의적으로 변화시킬 가능성이 있는 경우

활성 대사체

독성동태시험을 통한 연구 대상

대사체

2.6.4.5 대사(종간 비교); 생체 내에서 물질이 변화하여 생성된 물질; 모약물에서 생성되어 약물 활성을 나타내거나 안전성 시험 대상이 됨; 동물모델과 사람 간의 노출량 비교 대상; 혈장 중 주성분 및 대사체의 농도; 생체 시료 중 존재하는 약물의 대사 산물; 기타 독성시험의 대상이 되는 물질; 약물 투여 후 생성되는 물질; 화합물 X 및 그 주요 대사체의 수용체 결합 시험; 약물이 체내에서 대사되어 생성된 물질; 혈장 중 약물/대사체 농도

모약물

분석대상 및 배설 형태 확인; 분석 대상 물질 중 하나; 혈장 및 뇨에서 분석되는 주요 성분; 분석 대상이 되는 원래의 약물 성분; 시험 대상이 되는 주성분

Testing Methods

4
약동학시험

2.6.4 약동학시험 요약문; 비임상 개요의 구성 항목

Child-Pugh 분류법

간기능 분류에 사용되는 방법

약동학적 방법

간장애 중증도에 따른 약물 노출량 비교 방법

집단약동학적 시험

Pop PK 자료 제출 현황

Processes

2
배설경로

간 및 신장을 통한 주요 배설 기전; 에스테라제 효소 분해 및 대변 배설 과정

약동학시험

비임상시험의 주요 구성 항목; 비임상시험 보고서의 하위 항목 (4.2.2); 흡수, 분포, 대사, 배설(ADME)을 평가하는 시험; CTD 2.6.5.1 섹션의 개요 및 시험 종류; 흡수, 분포, 대사, 배설 평가; 단회투여 후의 흡수 및 기관 분포 시험

Clinical Concepts

13
간장애 환자

특수한 환자에 대한 조사 대상

만성 C형 간염

대상자는 검사 결과를 통해 만성 C형 간염(CHC) 진단을 받은 상태여야 한다.

중증 간장애

간기능 손상 정도에 따른 환자 분류; 정상군보다 현저히 높은 혈중 농도 추이를 보이는 환자군

약동학적 평가변수

AUC, Cmax 등 동등성 판정을 위한 변수

중등증 간장애

Child-Pugh 등급 B (7~9점); 간기능 손상 정도에 따른 환자 분류; 약물 투여가 금기되는 환자군

경증 간장애

Child-Pugh 등급 A (5~6점); 간기능 손상 정도에 따른 환자 분류; 용량 조절이 권장되지 않는 환자군

과민성 방광

비이식형요실금신경근전기자극장치의 치료 대상 질환

중증

호흡곤란 또는 산소포화도 저하 등 심각한 증상

중등증

코로나19 질환 중증도 분류 기준; 질환 중증도 분류 및 임상시험 대상

비결합 혈장 농도

시간에 따른 비결합 혈장 농도(Unbound Concentration) 변화 분석

임상시험
간장애 환자 임상시험

간기능의 저하가 의약품의 약동학 또는 약력학에 미치는 영향을 평가하기 위해 실시; 간장애 환자를 대상으로 한 약동학 시험 사례

1상 임상시험

초기 단계의 임상시험

Standards & References

Specifications

3
Cₘₐₓ

주요 약동학적 평가변수

AUC₀₋₂₄

주요 약동학적 평가변수

약동학적 평가변수

AUC0-t, AUC0-inf, Cmax

MFDS Specific

MFDS Organizations

5
식품의약품안전평가원 의약품심사부 소화계약품과

가이드라인 발행처

식품의약품안전처
식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

의약품심사부 소화계약품과

가이드라인 담당 부서

식약처

Organizations

1
EMA

참고문헌: EMA 가이드라인

Corrective Actions

2
감량

경증 간장애 환자에서의 용량 조절

용량의 조절

간장애 환자에 대한 허가사항 반영 조치

Related FDA Guidelines (1)

Related MFDS Guidelines (8)

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