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약물유전체 생체지표 적격성 평가 가이드라인

의약품민원인안내서pdf2017-05-30
GCP적격성 평가약물유전체학약물유전학의료기밀유지개인정보보호분석시험법 밸리데이션

Key Topics

Terms and concepts identified from this document

Scope & Applicability

Product Classes

2
생물학적제제

생물체에서 유래된 물질을 이용하여 제조되는 제품군; 백신 및 혈장분획제제 등을 포함하는 제품군

Biologics

해당 용기는 의약품, 생물의약품, 생약유래 의약품... 적용될 수 있다.

Stakeholders

2
민원인
임상연구자

식약처 상담 및 법령 숙지의 주체

Regulatory Context

Regulatory Activities

6
품목허가
적격성 평가

심장박동 기증자의 기증 적합성 판단

신약 허가

안전성약리 자료 제출이 필수적인 규제 활동

생물학적 제제 허가

생물학적 제제 허가(BLAs) 또는 시판 후 규제 절차의 일부로 제출

제조판매 허가

제조판매 허가(MAAs) 시 국제공통기술문서 양식을 사용하는 것이 적절

생체지표 적격성 평가

신청 자료의 구조를 정의하는 활동

Document Types

8
연구보고서

연구 목적, 시험 디자인 등을 포함해야 함

민원인 안내서
생체지표 자격검정 신청자료

적격성 평가를 위해 제출해야 하는 문서 구조

국제공통기술문서

제조방법 허가사항 관리의 기초 문서; 제조방법 기재를 위한 품질평가자료(CTD); 제조방법 반영 및 변경 관리의 기준이 되는 문서

동의서

환자의 자발적인 동의를 얻은 후에 투여

품질 보고서

신청 자료 섹션 3에 해당하는 문서

비임상 보고서

신청 자료 섹션 4에 해당하는 문서

임상 보고서

설계관리 경영의 필수 요구 사항

Attributes

4
정밀도

규정된 조건 하에서 얻어진 독립적인 검사결과들 가운데 일치도의 근접성

정확도

측정치와 참값 사이의 일치도 평가

무관찰작용량

동물 모델에서의 NOEL 설정

무독성량

반복투여 독성시험 결과 기술 항목; 무독성량(NOAEL) 등 핵심 소견에 대해 기술; 장기투여 시험의 무독성량 판단; 시험 결과 도출되는 주요 독성학적 수치; F0 수컷, F1 암컷 등에 대한 NOAEL 설정

Regulatory Terms

1
익명화

코딩키 삭제를 통한 재식별화 방지 방법

Technical Details

Substances

6
HLA-B*1502

특정 인종에서 높은 빈도로 나타나는 유전 지표

CYP2C9

유전적 다형성을 가진 약물 대사효소; 시험약물의 대사 여부를 평가하는 주요 효소계

mRNA

제품의 주성분 및 분석 대상; 유전자치료제의 주성분

Deoxyribonucleic acid

바이러스 검출 및 숙련도 시험에 사용되는 물질

Ribonucleic acid

지질 기반 제형의 비감염성 비복제 RNA로 구성

임상시험용 의약품

보상 여부 결정 시 위험성과 효용을 고려해야 하는 대상; 위험성과 유용성 비교의 대상이 되는 물질

Testing Methods

3
중합효소연쇄반응

세균의 16S rRNA 증폭에 사용

마이크로어레이

바이오마커 선별을 위한 데이터 획득 수단

유전형확인

CYP2C9 및 HLA-B*1502 등 유전체 생체지표 측정을 위한 시험법

Processes

1
용량최적화

동물 모델 및 임상에서의 적정 용량 설정 과정

Clinical Concepts

12
생체지표

소아군과 대조군 간의 차이 이해 및 외삽 근거로 활용

종료점

통계분석 관련사항

이상반응
임상시험 대상자 선정

임상시험 설계의 핵심 요소

복제수변이(CNV)

유전체 생체지표의 정의 예시

단일염기다형성(SNP)

유전체 생체지표의 정의 예시

약물유전체학

용량 최적화 전략의 구성 요소

약물유전학

가이드라인에서 다루는 학문적/임상적 배경

약동학

국소 외용제제 동등성 평가를 위한 시험 영역

약력학

국소 외용제제 동등성 평가를 위한 시험 영역; 동등성 평가를 위한 자료 요건

약물이상반응
약물유전체 생체지표

가이드라인의 주요 대상인 생체지표

Standards & References

External Standards

1
CTD

허가신청 자료의 국제 공통 기술문서 형식

ICH Guidelines

1
ICH M4Q

국제공통기술문서(CTD)의 품질평가자료 구성

Specifications

1
시험법 규격

생체지표 측정을 위한 구체적인 기술적 규격

MFDS Specific

MFDS Organizations

7
임상연구과

가이드라인 작성에 도움을 준 과

독성평가연구부

가이드라인 편집 주관 부서

종양약품과

편집 위원으로 참여한 부서

의약품심사부

가이드라인 작성 담당 부서

식품의약품안전평가원

가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관

의약품심사부 종양약품과

문서 작성 및 문의 담당 부서; 가이드라인 질의응답집 발행 부서

규제개혁담당관실

지침서 관리 규정 관련 부서

Organizations

2
약물유전정보 가이드라인 마련을 위한 TF

가이드라인 마련을 위한 태스크포스

심사당국

제안된 내용과 자료 간의 불일치성을 검토하는 주체

Referenced Korean Laws (1)

  • 「식약처 지침서등의 관리에 관한 규정」

    등록번호 일괄 정비의 근거 규정

Related FDA Guidelines (2)

Related MFDS Guidelines (8)