Key Topics
Terms and concepts identified from this document
Scope & Applicability
Product Classes
9상보성 결정 영역(CDR)을 가진 생물의약품
최종 제조 완료된 제품; 최종 제조 완료된 의약품 단계; 최종 제조 완료된 의약품 형태; 최종 시장 출시 형태의 의약품
사구체로 여과되지 않을 것으로 예상되는 고분자 의약품
대조약과 시험약의 동등성 평가
바이오시밀러 개념 도입 및 허가 근거 마련; 자료제출 범위 및 요건 설정; 대조약과의 품질 및 비임상·임상적 비교동등성이 입증된 의약품
해당 용기는 의약품, 생물의약품, 생약유래 의약품... 적용될 수 있다.
규정 적용 대상 제품군; 통합된 심사 규정의 대상; 특허 만료 및 수출용 GMP 자료 제출 관련; 유전자조작기술 이용 제조 의약품; 안전성·유효성 심사 및 기준 및 시험방법 심사 대상; 마스터 세포은행부터 제조방법을 기재해야 하는 대상; 수출 목적 시 GMP 평가 실적 완화 적용 대상; 수출 목적 유전자재조합의약품의 GMP 자료 제출 간소화; 생물의약품분과위원회 심의 대상; 제출자료 범위 설정 대상 제품군; 제조공정 작성 예시 분류
규정 적용 대상 제품군; 세포배양기술 이용 제조 의약품; 제29조 심사기준의 대상; 세포배양의약품의 제조방법 및 기준 및 시험방법 작성 요령; 제출자료 범위 설정 대상 제품군; 제조공정 작성 예시 분류
Stakeholders
3비세포독성 물질의 초기 임상 대상; 임상 1상 시험대상자
시험약의 비교대상이 되는 의약품; 비교의 기준이 되는 기허가 의약품
Device Components
1안정성시험 계획서에 설명되어야 하는 구성품
Regulatory Context
Regulatory Activities
9특정 적응증의 동등성 입증을 근거로 다른 적응증을 인정하는 활동
임상적 동등성 확증을 위한 시험
임상적 성능 입증을 위한 비교 시험
동등생물의약품의 유효성 입증을 위한 시험
최종 제조공정을 적용한 의약품의 임상시험
제조방법 변경이 제품에 미치는 영향을 평가하는 활동
평가항목 및 설정근거 요약 정보 제출
가이드라인에서 다루는 주요 규제 활동
Document Types
5제조공정 차이 발생 시 추가 자료가 요구되는 허가 단계
유효성분의 작용에 영향을 미치지 않음을 입증할 수 있는 자료
계획 및 결과에 관한 개요 제출
국외 대조약 사용 시 국내 대조약과의 동등성 입증을 위한 데이터
Attributes
15약물동태 파라미터 중 최고혈중농도; 안전역 산출을 위한 혈중 농도 지표; 최고 혈중 농도 지표; BE 시험결과표의 기하평균치 비교 항목; 약물동태 파라미터 - 최고 혈중 농도; 식사의 영향 시험에서 측정된 약물동태 파라미터; 생체이용률 시험의 주요 평가 지표; PK 파라미터: 최고혈중농도; 최고 혈중 농도 파라미터; 독성동태시험 정보로 제공되는 파라미터; 독성동태시험 정보 항목; 독성동태시험 정보의 주요 지표
투여 시점부터 무한대까지의 혈중농도-시간 곡선하 면적
임상적 영향을 미칠 수 있는 정성적/정량적 차이의 예시
생물학적 활성에 영향을 미치는 품질 특성의 예시
Critical Product Attributes (CPA)
백신 병용투여 시 감소 여부 평가
L1 단백질의 번역 이후 변형 상태
2차, 3차, 4차 구조 분석
해당 단백질의 아미노산 서열을 도식화하여 기재; Biotech 구조 정보
대조약의 중요한 제품 품질 특성을 파악하고 제어해야 함
시약 용기에 기재해야 하는 정보
대조약의 구성 요소 중 하나
pH, 녹는점, 굴절률 등 고유 특성
품질 평가 항목 중 생물학적 활성 등
정제수의 품질 규격
Regulatory Terms
4공익신고자 등이 피해를 받지 않도록 보호하는 제도
대상 품목의 개요에 기재해야 하는 항목
다른 적응증으로의 유효성 결과 적용
확인된 적응증 외의 다른 적응증에 대한 효능 인정 여부
Technical Details
Substances
15특성분석이 잘 된 생물학적 제제의 예시
특성분석이 잘 된 생물학적 제제의 예시
왜소증 치료를 위한 생물의약품
약동학에 영향을 줄 수 있는 항체
유형 특이적 예방을 가능하게 하는 기능적 항체
제품의 안전성에 중요한 영향을 미치는 형성 물질
약력학 지표 예시 물질
당을 조직으로 이동시키는 호르몬
약력학 지표 예시 물질
약력학 지표 예시 물질
분석방법의 한계로 인하여 제한적으로 사용
브래케팅 디자인 적용 시 고려 요소
기준 설정 시 근거자료 평가 대상; 원료의약품 및 완제의약품에 존재하는 평가 대상; 기타 독성시험의 대상이 되는 성분; 의약품에 포함된 유연물질; 독성시험 표를 통한 안전성 확인 대상; 기타 독성시험 항목; 원료의약품 내 안전성 확인 대상
의약품 제조 또는 보관 중 발생하는 불순물
제품 구성 성분 및 분량 정보
Testing Methods
15항체 시험전략의 구체적 기재 사항
동물종의 감수성을 증명하기 위한 시험; 개발 백신 단독에 대한 평가; 평가변수 분석을 위한 시험법의 타당성 및 표준화 필요; 중화항체가 시험을 포함한 면역 반응 확인
베타-인터페론 병변 확인 방법
인슐린의 약력학 평가 방법
population PK 평가를 통한 약동학 양상 확인
차이점 검출을 위한 가장 효과적인 시험 디자인
확증적 약동력학 결과에 따라 생략 가능한 시험
물질 A에 대한 시험종(랫드) 대상 연구
새로운 규격의 의약품에서 추가로 요구되는 독성 자료
비교동등성 확인 시 면제 가능한 추가 독성시험
병용에 대한 평가 항목
비임상시험자료 개요 및 요약 양식
독성시험의 종류
불확실성이 남아 있는 경우 추가로 고려되는 동물시험
품질 평가 및 생물학적 동등성 확인 방법
Processes
10동등생물의약품에 요구되는 임상적 안전성 관리
가교자료를 얻기 위한 임상시험 형태; 한국인을 대상으로 가교자료를 얻은 임상시험의 형태
비임상시험의 주요 구성 항목; 비임상시험 보고서의 하위 항목 (4.2.2); 흡수, 분포, 대사, 배설(ADME)을 평가하는 시험; CTD 2.6.5.1 섹션의 개요 및 시험 종류; 흡수, 분포, 대사, 배설 평가; 단회투여 후의 흡수 및 기관 분포 시험
동물실험을 통한 비교동등성 평가
가이드라인 목차 중 비임상 평가 섹션; mRNA 후보백신의 약리학 및 독성학 연구
SARS-CoV-2 Mpro 억제를 통한 바이러스 복제 방지
대조약의 변동성 확인을 위한 배치 선정 기준
대조약과 동등생물의약품의 완제의약품을 직접 비교 분석하는 과정
원료의약품과 최종 유전자치료제 자체에 대한 포괄적인 특성분석 및 출하 시험이 중요하다.
제조번호 지정부터 제조기록서 완결까지의 일련의 작업; 변경관리의 대상이 되는 공정; 제품 감사를 통해 품질을 평가하는 대상; 변경관리 대상이 되는 공정
Clinical Concepts
15실마리정보 또는 위해성 분석의 대상; 시판 후 출처로부터 보고된 안전성 정보
임상시험 설계의 한 종류
기존 치료를 대조군으로 적용할 때 사용
SAVY 임상시험의 설계 방식
비교 임상시험의 설계 방식
임상적 유효성과 관련성이 있는 surrogate marker
국소 외용제제 동등성 평가를 위한 시험 영역; 동등성 평가를 위한 자료 요건
국소 외용제제 동등성 평가를 위한 시험 영역
비임상시험 계획 시 고려해야 하는 대조약의 허가 사항
신의료기술 평가의 핵심 요소
대조약의 허가된 모든 임상 적응증에 대하여 외삽 가능
독성 및 면역원성을 평가하는 단계
폐침착 또는 Imaging을 통한 동등성 평가
안전성 및 유효성을 확인하는 동등성 평가
Identified Hazards
Hazards
1제조, 정제, 보관 과정에서 발생하는 실제 및 잠재적 불순물
Standards & References
ICH Guidelines
1외래성 바이러스 처리 능력 밸리데이션 기준
Specifications
7임상적 차이가 없음을 판단하는 범위
각 시험항목별 성능 합격 판정 기준
표준 생물학적동등성시험에 사용되는 허용기준
제조방법 변경에 따른 범위 확대 제한 권고
대조약과 동등생물의약품 간의 품질 비교 기준
비교동등성 평가를 위해 사전에 설정해야 하는 기준; 데이터 분석 및 동등성 판정의 기준
원료 및 완제품이 준수해야 하는 기준
MFDS Specific
MFDS Organizations
5가이드라인 작성 및 검토 부서 소속 기관
식품의약품안전평가원 산하 부서; 발행처 소속 부서
자문위원 소속 부서
Organizations
4공익신고자 보호제도 관련 기관
국외 대조약의 허가 국가 기준
유럽의 의약품 규제 기관 (EMA)
국제적 공인 단위 사용 권장 기관
Corrective Actions
3공익신고자 보호조치
공익신고자에 대한 보호 수단
공익신고자 보호조치
Referenced Korean Laws (4)
「공익신고자 보호법」
공익침해행위 신고자 보호 및 지원을 위한 법률
「안정성 시험 기준」
동등생물의약품의 안정성시험 수행 근거
식품의약품안전처 지침서등의 관리에 관한 규정
「생물학적제제 등의 품목허가ㆍ심사 규정」
Related FDA Guidelines (8)
- Scientific Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Product (Status: Final)high
- Development of Therapeutic Protein Biosimilars: Comparative Analytical Assessment and Other Quality-Related Considerations Guidance for Industry (Status: Final)medium
- Demonstration of Comparability of Human Biological Products, Including Therapeutic Biotechnology-derived Products (Status: Final)medium
- Labeling for Biosimilar and Interchangeable Biosimilar Products (Status: Draft)medium
- Labeling for Biosimilar Products Guidance for Industry (Status: Final)medium
- Clinical Pharmacology Data to Support a Demonstration of Biosimilarity to a Reference Product (Status: Final)medium
- Considerations in Demonstrating Interchangeability With a Reference Product Guidance for Industry (Status: Final)medium
- Scientific Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Product: Updated Recommendations for Assessing the Need for Comparative Efficacy Studies: Draft Guidance for Industry (Status: Draft)medium